Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo zorevunersenu w leczeniu napadów ruchowych u pacjentów z zespołem Dravet

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie kliniczne dotyczy zespołu Dravet, który jest rzadką, ciężką postacią padaczki rozpoczynającą się w pierwszym roku życia. W badaniu stosowany jest lek o nazwie zorevunersen (znany również jako STK-001), podawany w formie roztworu do wstrzykiwań do przestrzeni okołordzeniowej. Jest to nowy lek, który ma na celu zmniejszenie częstości występowania napadów ruchowych u pacjentów z tym zespołem.

Głównym celem badania jest ocena skuteczności leku zorevunersen w zmniejszaniu częstości występowania dużych napadów ruchowych u pacjentów z zespołem Dravet. Do dużych napadów ruchowych zalicza się napady połowicze, ogniskowe z objawami ruchowymi, napady toniczno-kloniczne oraz napady toniczne z upadkiem lub ryzykiem upadku.

W trakcie badania pacjenci będą otrzymywać lek lub placebo przez okres 52 tygodni. Lek podawany będzie w różnych dawkach, maksymalnie do 70 mg na dobę. Podczas badania pacjenci będą regularnie oceniani pod kątem zmian w częstości występowania napadów padaczkowych oraz ogólnego funkcjonowania.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Okres obserwacji wstępnej

    Przez okres 6 tygodni będzie prowadzona obserwacja występowania napadów ruchowych.

    W tym czasie pacjent kontynuuje dotychczasowe leczenie przeciwpadaczkowe bez zmian.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie podawania leku

    Pacjent otrzyma lek STK-001 (zorevunersen sodium) lub placebo.

    Lek będzie podawany poprzez wstrzyknięcie do kanału kręgowego (podanie dooponowe).

    Ani pacjent, ani lekarz nie będą wiedzieć, czy podawany jest lek rzeczywisty czy placebo (badanie podwójnie zaślepione).

  3. Krok 3

    Okres oceny wstępnej

    Przez pierwsze 16 tygodni będzie prowadzona obserwacja działania leku.

    W tym czasie będzie kontynuowane dotychczasowe leczenie przeciwpadaczkowe.

  4. Krok 4

    Pierwszy okres oceny skuteczności

    Od tygodnia 16 do tygodnia 28 nastąpi pierwsza ocena skuteczności leku.

    Głównym celem jest sprawdzenie, czy zmniejszyła się liczba napadów ruchowych w porównaniu do okresu początkowego.

  5. Krok 5

    Drugi okres oceny skuteczności

    Kontynuacja leczenia i obserwacji do tygodnia 52.

    Ocena długoterminowej skuteczności w zmniejszaniu częstości napadów padaczkowych.

    Dodatkowa ocena zmian w codziennym funkcjonowaniu pacjenta przy użyciu skali Vineland-3.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent i/lub jego przedstawiciel prawny musi wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu.
  • Pacjent i jego opiekun muszą być w stanie przestrzegać wszystkich wymogów protokołu badania (w ocenie lekarza prowadzącego).
  • W momencie wyrażenia zgody pacjent musi mieć ukończone 2 lata i nie przekraczać 18 lat.

  • Pacjent musi mieć klinicznie potwierdzone rozpoznanie zespołu Dravet z następującymi cechami:

    • początek napadów przed 12 miesiącem życia
    • występowanie nawracających napadów ruchowych
    • prawidłowy rozwój przed wystąpieniem pierwszych napadów
  • Pacjent musi mieć potwierdzoną obecność zmian genetycznych w genie SCN1A.
  • Pacjent musi doświadczać określonej liczby dużych napadów ruchowych w czasie 6-tygodniowego okresu obserwacji.
  • Pacjent musi wcześniej stosować co najmniej 2 metody leczenia napadów (np. leki przeciwpadaczkowe, dietę ketogeniczną lub stymulację nerwu błędnego).
  • Pacjent musi przyjmować co najmniej jeden lek przeciwpadaczkowy.
  • Wszystkie stosowane metody leczenia (leki, dieta ketogeniczna, stymulator nerwu błędnego) muszą być stabilne w okresie wstępnym badania. W przypadku felbamate - stabilność dawkowania przez minimum 6 miesięcy przed badaniem.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu jeśli nie ma potwierdzonego rozpoznania zespołu Dravet (ciężkiej padaczki mioklonicznej rozpoczynającej się w niemowlęctwie)
  • Wiek poniżej 2 lat lub powyżej 17 lat
  • Brak występowania napadów ruchowych (takich jak: napady połowicze, napady ogniskowe z objawami ruchowymi, napady toniczno-kloniczne, napady toniczne, napady atoniczne z upadkiem)
  • Stosowanie innych eksperymentalnych leków w ciągu ostatnich 30 dni
  • Ciężkie choroby współistniejące, które mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo pacjenta
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Wcześniejsze uczestnictwo w badaniu klinicznym z zastosowaniem zorevunersenu
  • Obecność przeciwwskazań do wykonania badań rezonansem magnetycznym (np. wszczepiony rozrusznik serca)
  • Zaburzenia czynności wątroby lub nerek w stopniu ciężkim
  • Nadwrażliwość na substancję czynną (zorevunersen) lub którąkolwiek substancję pomocniczą
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Zorevunersen (znany również jako STK-001) to eksperymentalny lek badany w leczeniu zespołu Dravet. Jest to terapia, która ma na celu zmniejszenie częstotliwości występowania poważnych napadów ruchowych u pacjentów z tym zespołem. Lek działa poprzez wpływanie na mechanizmy odpowiedzialne za powstawanie napadów padaczkowych, takich jak napady połowicze, ogniskowe z objawami ruchowymi, napady toniczno-kloniczne i napady toniczne. Jest podawany pacjentom w ramach kontrolowanego badania klinicznego, gdzie porównuje się jego skuteczność z terapią pozorowaną (sham-controlled).

Co już wiadomo o tej terapii

Zorevunersen – Eksperymentalny lek podawany w formie iniekcji, który jest obecnie badany w leczeniu zespołu Dravet, rzadkiej i ciężkiej postaci padaczki występującej od wczesnego dzieciństwa. Substancja ta działa na poziomie molekularnym poprzez modulację ekspresji genów związanych z kanałami sodowymi, które są nieprawidłowo funkcjonujące u pacjentów z zespołem Dravet. Lek jest klasyfikowany jako terapia antysensowa i jest testowany w badaniach klinicznych fazy 3 pod kątem skuteczności w redukcji częstotliwości występowania poważnych napadów ruchowych, w tym napadów połowiczych, tonicznych i toniczno-klonicznych. Zorevunersen reprezentuje nowe podejście terapeutyczne w leczeniu tej trudnej do kontrolowania postaci padaczki.

Badane choroby

Zespół Draveta - Rzadka, genetycznie uwarunkowana encefalopatia padaczkowa, która rozpoczyna się zwykle w pierwszym roku życia. Charakteryzuje się występowaniem częstych, długotrwałych napadów padaczkowych o różnym charakterze, w tym napadów ruchowych i drgawek. Choroba wpływa na rozwój dziecka, powodując opóźnienia w rozwoju psychoruchowym oraz zaburzenia zachowania. W miarę rozwoju choroby mogą pojawić się problemy z koordynacją ruchową i równowagą. Zespół Dravet związany jest z mutacją genu SCN1A, który odpowiada za prawidłowe funkcjonowanie kanałów sodowych w komórkach nerwowych. Choroba ma charakter postępujący i wymaga stałej opieki specjalistycznej.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2024-519555-28-00Kod protokołuSTK-001-DS-301Planowana liczba uczestników185 osóbSponsorStoke Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).