W skrócie
Bexicaserin hydrochloride to badany lek oceniany w zespole Dravet oraz encefalopatiach rozwojowych i padaczkowych (DEE). Jest agonistą receptora serotoninowego, który nie został jeszcze dopuszczony jako lek. Obecnie trwają trzy badania fazy 3, a planowana liczba uczestników wynosi od 184 do 335.
Najważniejsze informacje
- Bexicaserin hydrochloride to badany lek, który nie został jeszcze dopuszczony do stosowania w żadnym wskazaniu.
- Jest oceniany w trzech badaniach fazy 3 w zespole Dravet oraz encefalopatiach rozwojowych i padaczkowych.
- Działa jako agonista receptora serotoninowego, oddziałując na receptor 5-HT2C.
- Badania mierzą zmiany w policzalnych napadach ruchowych oraz bezpieczeństwo i tolerancję.
- Planowana liczba uczestników wynosi od 184 do 335 w trzech badaniach.
- Lek podawany jest w postaci roztworu doustnego, w tym przez zgłębnik nosowo-żołądkowy lub PEG.
Czym jest bexicaserin hydrochloride?
Bexicaserin hydrochloride (znany również jako bexicaserin, LP352 lub AN 352) to syntetyzowana chemicznie mała cząsteczka opracowywana jako lek przeciwpadaczkowy. Jest klasyfikowany jako agonista receptora serotoninowego i należy do grupy leków działających na receptor 5-HT2C. Lek jest opracowywany przez firmę Longboard Pharmaceuticals, Inc.
Bexicaserin hydrochloride to substancja badana, która nie posiada pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w dokumentacji produktowej wymienionych tu badań. Otrzymał od amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA) status leku sierocego w leczeniu zespołu Dravet, przyznawany w celu zachęcenia do opracowywania leków na rzadkie choroby.
Jak działa bexicaserin hydrochloride?
Bexicaserin hydrochloride działa jako agonista receptora serotoninowego 5-HT2C, co oznacza, że aktywuje ten receptor w mózgu. Receptor 5-HT2C jest częścią układu serotoninowego, który bierze udział w regulacji różnych funkcji mózgu. Uważa się, że pobudzając ten receptor, lek wpływa na szlaki sygnałowe, które mogą pomagać w kontrolowaniu napadów.
Celem bexicaserin hydrochloride jest produkt genu HTR2C, białko receptorowe występujące w ośrodkowym układzie nerwowym. W bazie leków KEGG lek opisano jako środek przeciwpadaczkowy z komentarzem, że jest przeznaczony do leczenia napadów związanych z encefalopatiami rozwojowymi i padaczkowymi.
W jakich schorzeniach jest stosowany lub badany?
- Zespół Dravet — rzadka i ciężka postać padaczki rozpoczynająca się w niemowlęctwie, związana z częstymi, trudnymi do opanowania napadami. Bexicaserin hydrochloride posiada status leku sierocego FDA w tym wskazaniu.
- Encefalopatie rozwojowe i padaczkowe (DEE) — grupa rzadkich padaczek, w których napady i opóźnienie rozwoju występują jednocześnie. Dwa z trzech badań fazy 3 koncentrują się na tej szerszej grupie.
Jak podaje się bexicaserin hydrochloride?
Bexicaserin hydrochloride ma postać roztworu doustnego. Może być podawany doustnie lub przez zgłębnik nosowo-żołądkowy albo przezskórną endoskopową gastrostomię (PEG). W badaniach opisano dawkę 36 mg w postaci roztworu doustnego. W badaniach lek porównuje się z roztworem doustnym placebo, który nie zawiera substancji czynnej.
Co wykazują badania kliniczne?
Obecnie trwają trzy badania fazy 3 bexicaserin hydrochloride, które zostały dopuszczone i zarejestrowane w rejestrach badań. Wszystkie trzy to badania interwencyjne. Są to badania kontrolowane placebo lub otwarte, koncentrujące się na zespole Dravet oraz encefalopatiach rozwojowych i padaczkowych.
Jakie schorzenia są badane?
- Jedno badanie (NCT06660394) dotyczy zespołu Dravet, z planowaną liczbą 184 uczestników.
- Dwa badania koncentrują się na encefalopatiach rozwojowych i padaczkowych: jedno kontrolowane placebo (NCT06719141) z 283 planowanymi uczestnikami oraz jedno otwarte badanie bezpieczeństwa (2024-514974-39-00) z 335 planowanymi uczestnikami.
Jakie fazy i status mają badania?
Wszystkie trzy badania to badania fazy 3, czyli etap badań, który zwykle obejmuje większe grupy uczestników i ma na celu potwierdzenie skuteczności oraz monitorowanie bezpieczeństwa. Status wszystkich trzech badań to „Dopuszczone”, co oznacza, że uzyskały zgodę organów regulacyjnych na rozpoczęcie lub kontynuację, ale nie zostały jeszcze zakończone.
Co mierzą badania?
Dwa badania kontrolowane placebo mierzą procentową zmianę częstości policzalnych napadów ruchowych w okresie podtrzymującym w porównaniu z wartością wyjściową. Policzone napady ruchowe to napady z widocznym ruchem, które mogą być policzone przez opiekunów lub klinicystów. Badanie otwarte koncentruje się na bezpieczeństwie i tolerancji, mierząc zdarzenia niepożądane pojawiające się w trakcie leczenia, w tym poważne zdarzenia niepożądane i prowadzące do przerwania leczenia, zmiany parametrów laboratoryjnych, wyniki badania przedmiotowego, parametry życiowe, EKG, parametry wzrostu oraz zmiany skłonności samobójczych lub depresji oceniane za pomocą standardowych kwestionariuszy.
Kto może wziąć udział w tych badaniach?
Badania obejmują dzieci i dorosłych. Badanie zespołu Dravet obejmuje dzieci i dorosłych z zespołem Dravet. Dwa badania DEE obejmują dzieci i dorosłych z encefalopatiami rozwojowymi i padaczkowymi. Szczegółowe kryteria kwalifikacji znajdują się w indywidualnych kartach badań.
Jakie działania niepożądane są znane?
Dostarczone źródła uzupełniające nie zawierają szczegółowego profilu działań niepożądanych bexicaserin hydrochloride. Otwarte badanie fazy 3 zostało specjalnie zaprojektowane w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji, w tym częstości i nasilenia zdarzeń niepożądanych pojawiających się w trakcie leczenia, poważnych zdarzeń niepożądanych oraz zdarzeń niepożądanych prowadzących do przerwania leczenia. Szczegółowe informacje o działaniach niepożądanych będą dostępne wraz z publikacją wyników tych badań.