Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Bezpieczeństwo i tolerancja ION337 u pacjentów z zespołem Draveta

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy Dravet Syndrome, rzadkiej i ciężkiej postaci padaczki, która objawia się już w pierwszych latach życia i powoduje częste napady drgawkowe. Badany lek nosi nazwę ION337 i podawany jest metodą intrathecal, czyli wstrzykiwany jest bezpośrednio do płynu otaczającego rdzeń kręgowy, co pozwala na szybkie dotarcie do mózgu.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku ION337. Uczestnicy najpierw otrzymują pojedynczą, rosnącą dawkę leku, a następnie, po wstępnej ocenie, podawane są kolejne dawki w serii. W trakcie trwania badania regularnie kontroluje się stan zdrowia, w tym wyniki badań krwi, ciśnienie, badanie serca (ECG) oraz badanie płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF). Badanie obejmuje obserwację ewentualnych działań niepożądanych oraz zmian w częstotliwości napadów drgawkowych, przy jednoczesnym monitorowaniu ogólnego samopoczucia pacjentów.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Baseline assessments

    After enrollment, the patient undergoes initial examinations to record health status. This includes a physical and neurological exam, vital signs, electrocardiogram (ecg) to check heart rhythm, laboratory tests of blood and cerebrospinal fluid (CSF), and documentation of seizure frequency related to Dravet syndrome.

    The patient is instructed to keep a diary of seizures and any symptoms experienced before receiving any study medication.

  2. Krok 2

    First dose – single ascending dose

    On the designated day, the patient receives an intrathecal injection of ION337. the injection is given into the fluid surrounding the spinal cord.

    The exact amount of ION337 follows a stepwise increase defined by the study protocol; the patient receives the medication only once in this part of the trial.

  3. Krok 3

    Short‑term monitoring after the first dose

    Following the injection, the patient is observed for several days to detect any immediate adverse events (unwanted effects).

    Blood and CSF samples are collected to measure the concentration of ION337 and to assess safety laboratory values.

  4. Krok 4

    Transition to multiple ascending dose (if applicable)

    If the patient continues in the study, a multiple‑dose phase begins. During this phase, the patient receives intrathecal injections of ION337 at regular intervals, typically once a week.

    The dose may be increased gradually according to the study design, and the number of weeks is defined by the protocol.

  5. Krok 5

    Ongoing safety and efficacy visits

    Throughout the multiple‑dose period, the patient attends regular visits for safety checks, including vital signs, physical and neurological examinations, ecg, and laboratory tests.

    The patient continues to record seizure frequency, allowing comparison of seizure counts before and after treatment.

  6. Krok 6

    Final evaluation

    At the end of the study, the patient undergoes a comprehensive Assessment that repeats the baseline examinations.

    All collected data, including safety observations and seizure frequency changes, are used to evaluate the safety and tolerability of ION337 in patients with Dravet syndrome.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Uczestnik musi mieć przynajmniej osobę upoważnioną (np. rodzica lub opiekuna), która jest w stanie wyrazić świadomą zgodę i uczestniczyć we wszystkich zaplanowanych wizytach badania.
  • Uczestnik musi mieć wiek od 2 do 12 lat w momencie wyrażenia zgody.
  • Uczestnik musi posiadać udokumentowaną diagnozę DS (zespół Draveta) według kryteriów Międzynarodowego Towarzystwa Epilepsji (ILAE) i zatwierdzonych przez Europejskie Konsorcjum ds. Dravet (ESCI).
  • Uczestnik musi mieć potwierdzony wariant SCN1A – czyli zmianę (mutację) w genie SCN1A, która jest uznawana za przyczynę choroby.
  • Uczestnik musi przyjmować co najmniej lek przeciwpadaczkowy (ASM) w niezmienionej dawce przez co najmniej 4 tygodnie przed rozpoczęciem badania.
  • Wszystkie inne metody leczenia padaczki, takie jak dieta ketogeniczna lub stymulator nerwu błędnego (VNS), oraz wszystkie dodatkowe leki (np. na zachowanie, sen, suplementy) muszą być przyjmowane w niezmienionej dawce od co najmniej 4 tygodni przed rozpoczęciem badania; w przypadku stymulatora nerwu błędnego, musi on zostać wszczepiony co najmniej 6 miesięcy wcześniej.
  • W trakcie okresu kwalifikacji uczestnik musi odnotować wymaganą liczbę napadów ruchowych (głównych napadów motorycznych).

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Posiadanie znanej choroby mózgu lub rdzenia kręgowego, która utrudniałaby pobranie płynu mózgowo‑rdzeniowego (LP) lub przepływ płynu mózgowo‑rdzeniowego (CSF), lub innych czynników zagrażających bezpieczeństwu tego zabiegu.
  • Posiadanie zmiany genetycznej (mutacji) w innym genie, która może wywoływać padaczkę.
  • Posiadanie zmiany genetycznej w genie SCN1A, która zwiększa jego działanie (tzw. gain‑of‑function).
  • Obecne przyjmowanie leku przeciwpadaczkowego (ASM), który głównie działa jako blokujący kanały sodowe, jako stałego leczenia.
  • Poprzednie operacje mózgu, takie jak rozcięcie ciała modzelowatego (corpus callosotomy), wstawienie urządzenia do głębokiej stymulacji mózgu (deep brain stimulation) lub inne operacje mające na celu zmniejszenie liczby napadów.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

ION337 jest nowym lekiem badanym w tym badaniu. Podaje się go w formie wstrzyknięcia bezpośrednio do przestrzeni podtwardówkowej, czyli do płynu otaczającego mózg i rdzeń kręgowy. Lek ma być sprawdzony pod kątem bezpieczeństwa i tego, jak dobrze jest tolerowany przez pacjentów z zespołem Draveta – ciężką postacią padaczki. Badacze będą obserwować, jak lek rozkłada się w organizmie oraz jak wpływa na objawy choroby, aby dowiedzieć się, czy może pomóc w leczeniu tej choroby.

Co już wiadomo o tej terapii

ION337 - Preparat podawany jest w formie wstrzyknięcia do przestrzeni podpajęczynówkowej (intrathekalnie). Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych i nie jest jeszcze zatwierdzony do ogólnego stosowania. Badany jest w leczeniu zespołu Draveta – rzadkiej, ciężkiej postaci padaczki. Działa jako modulator kanałów jonowych w neuronach, co ogranicza nadmierną pobudliwość mózgu i zalicza się do experimentalnych leków przeciwpadaczkowych.

Badane choroby

Zespół Draveta - To rzadki, genetyczny zaburzenie padaczki, które objawia się w pierwszym roku życia. Pierwsze napady są najczęściej gorączkowe, a z czasem pojawiają się różne typy drgawek, w tym toniczno-kloniczne i nieświadome. Częstość i nasilenie napadów może wzrastać wraz z wiekiem. W miarę postępu choroby mogą wystąpić opóźnienia rozwojowe, problemy z zachowaniem oraz trudności w nauce i koordynacji ruchowej.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza I/IINumer badania2025-523835-20-00Kod protokołuION337-CS1Planowana liczba uczestników32 osobySponsorIonis Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).