Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie mitapivatu u dorosłych pacjentów z anemią sierpowatokrwinkową

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy anemii sierpowatej, choroby krwi, która powoduje, że czerwone krwinki przybierają kształt sierpa, co może prowadzić do różnych problemów zdrowotnych. W ramach tego badania testowany jest lek o nazwie mitapivat (znany również jako AG-348), który jest podawany w formie tabletek. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności mitapivatu w leczeniu anemii sierpowatej.

Podczas badania uczestnicy będą przyjmować mitapivat, a jego działanie będzie oceniane na podstawie zmian w zachowaniu krwinek czerwonych, zwłaszcza ich zdolności do przyjmowania normalnego kształtu. Badanie obejmuje różne etapy, w tym okres poszukiwania odpowiedniej dawki oraz przedłużony okres stosowania stałej dawki. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem ewentualnych skutków ubocznych oraz zmian w wynikach badań krwi i innych wskaźnikach zdrowotnych.

Mitapivat jest substancją chemiczną, która ma na celu poprawę funkcji krwinek czerwonych u osób z anemią sierpowatą. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy lek ten może pomóc w zmniejszeniu objawów choroby i poprawie jakości życia pacjentów. W trakcie badania uczestnicy mogą być również poddawani różnym testom, takim jak badania krwi i ocena stanu zdrowia, aby dokładnie monitorować wpływ leku na organizm.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o szczegółach dotyczących jego przebiegu oraz celach badania.

    Pacjent musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu oraz potwierdzić gotowość do przestrzegania wszystkich procedur badawczych.

  2. Krok 2

    Okres dawkowania

    Pacjent przyjmuje lek mitapivat w formie tabletek doustnych.

    Dawkowanie leku jest ustalane indywidualnie w celu osiągnięcia maksymalnej skuteczności w zmniejszaniu objawów choroby sierpowatej.

  3. Krok 3

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leczenia jest oceniana poprzez zmiany w zachowaniu komórek krwi, mierzone za pomocą specjalistycznych testów.

    Badanie obejmuje również ocenę odpowiedzi hematologicznej i anty-sierpowatej.

  4. Krok 4

    Ocena bezpieczeństwa

    Bezpieczeństwo stosowania leku mitapivat jest monitorowane poprzez analizę występowania działań niepożądanych oraz wyników badań fizykalnych i elektrokardiogramu (EKG).

    W przypadku wystąpienia działań niepożądanych, może być konieczne przerwanie stosowania leku.

  5. Krok 5

    Okres przedłużonego dawkowania

    Po zakończeniu początkowego okresu dawkowania, pacjent może kontynuować przyjmowanie leku w ustalonej dawce przez dłuższy czas, jeśli jest to uzasadnione wynikami wcześniejszych ocen.

    Celem tego etapu jest dalsza ocena długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa leczenia.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania, pacjent przechodzi końcową ocenę, która obejmuje podsumowanie wyników leczenia oraz ewentualne zalecenia dotyczące dalszego postępowania.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny ogólnej skuteczności i bezpieczeństwa leku mitapivat w leczeniu choroby sierpowatej.

Kto może wziąć udział w badaniu?

12 kryteriów

  • Musisz być mężczyzną lub kobietą z potwierdzoną chorobą sierpowatokrwinkową, co oznacza, że masz specyficzny rodzaj anemii. Potwierdzenie może być oparte na wcześniejszych badaniach laboratoryjnych lub musi być potwierdzone podczas badań przesiewowych.
  • Pacjenci z podwyższonym stosunkiem albuminy do kreatyniny mają pierwszeństwo, ale obie grupy są kwalifikowane.
  • Kobiety, które mogą mieć dzieci, muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas okresu przesiewowego.
  • Kobiety i mężczyźni, którzy mogą mieć dzieci, muszą zgodzić się na stosowanie podwójnej antykoncepcji podczas badania i przez pewien czas po jego zakończeniu.
  • Musisz mieć udokumentowaną historię kryzysów bólowych związanych z chorobą sierpowatokrwinkową oraz liczbę dni spędzonych w szpitalu z powodu ostrych powikłań w ciągu ostatnich 24 miesięcy.
  • Musisz mieć co najmniej jeden z następujących stanów związanych z chorobą sierpowatokrwinkową: co najmniej jeden kryzys bólowy w ciągu ostatnich 12 miesięcy, jakiekolwiek przyjęcie do szpitala z powodu choroby sierpowatokrwinkowej w ciągu ostatnich 12 miesięcy, jakiekolwiek powikłania związane z chorobą sierpowatokrwinkową, obecność biomarkerów związanych z większym ryzykiem śmierci w chorobie sierpowatokrwinkowej.
  • Musisz mieć co najmniej 16 lat. Osoby w wieku 16 lub 17 lat muszą być w pełni dojrzałe fizycznie.
  • Poziom hemoglobiny we krwi musi być w określonym zakresie podczas badań przesiewowych.
  • Jeśli przyjmujesz hydroksymocznik, dawka musi być stabilna przez co najmniej 3 miesiące przed rozpoczęciem badania.
  • Musisz zacząć lub kontynuować przyjmowanie co najmniej 0,7 mg kwasu foliowego dziennie przez cały czas trwania badania.
  • Musisz mieć odpowiednią funkcję narządów, co oznacza, że wyniki niektórych badań krwi muszą mieścić się w określonych granicach.
  • Musisz być gotowy i zdolny do wyrażenia pisemnej zgody na udział w badaniu oraz do przestrzegania wszystkich procedur badania przez cały czas jego trwania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej choroby sierpowatej krwi.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Pacjenci, którzy nie są w stanie zrozumieć i wyrazić zgody na udział w badaniu, nie mogą w nim uczestniczyć.
  • Osoby, które mają inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpłynąć na wyniki badania, nie mogą brać w nim udziału.
  • Pacjenci, którzy przyjmują inne leki, które mogą zakłócać działanie badanej terapii, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które w przeszłości miały reakcje alergiczne na składniki badanej terapii, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Mitapivat to lek badany w celu oceny jego skuteczności i bezpieczeństwa u dorosłych pacjentów z anemią sierpowatą. Jego głównym celem jest zmniejszenie zjawiska sierpowacenia krwinek czerwonych, co jest oceniane za pomocą zmiany punktu sierpowacenia (PoS) mierzonego w mmHg. Lek ten jest testowany, aby sprawdzić, czy może poprawić stan pacjentów poprzez zmniejszenie częstości i nasilenia objawów związanych z tą chorobą. Dodatkowo, badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa stosowania mitapivatu, w tym rodzaju, częstości występowania i nasilenia działań niepożądanych oraz ich związku z lekiem.

Co już wiadomo o tej terapii

Mitapivat sulfate – Mitapivat sulfate jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w kontekście leczenia dorosłych pacjentów z anemią sierpowatą. W literaturze medycznej jest on w fazie badań klinicznych, gdzie ocenia się jego skuteczność i bezpieczeństwo. Główne wskazania terapeutyczne obejmują chorobę sierpowatokrwinkową, a mechanizm działania polega na wpływie na metabolizm energetyczny erytrocytów, co może zmniejszać ich skłonność do deformacji. Klasyfikowany jest jako lek wpływający na metabolizm komórkowy.

Badane choroby

Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa – Jest to dziedziczna choroba krwi, w której czerwone krwinki przybierają kształt sierpa lub półksiężyca zamiast normalnego, okrągłego kształtu. Zmiana ta powoduje, że krwinki stają się sztywne i lepkie, co utrudnia im przemieszczanie się przez naczynia krwionośne. Może to prowadzić do blokad w przepływie krwi, co z kolei powoduje ból i uszkodzenia tkanek. Choroba ta może wpływać na różne narządy, w tym śledzionę, wątrobę i płuca. Objawy mogą obejmować anemię, epizody bólowe, opóźnienia wzrostu oraz zwiększoną podatność na infekcje. Choroba jest przewlekła i wymaga stałej opieki medycznej.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-515569-32-00Planowana liczba uczestników10 osóbSponsorJulius Clinical Research B.V.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).