Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie kliniczne SENS-501 u dzieci z ciężką utratą słuchu z powodu mutacji genu Otoferlin

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z ciężką do głębokiej utratą słuchu spowodowaną mutacjami w genie Otoferlin. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności nowego leku o nazwie SENS-501. Lek ten jest formą terapii genowej, która ma na celu przywrócenie prawidłowego działania białka Otoferlin w uchu wewnętrznym, co może poprawić słuch u pacjentów z tymi mutacjami.

W badaniu stosuje się SENS-501, który jest wstrzykiwany do ucha wewnętrznego za pomocą specjalnego systemu iniekcji. Badanie jest podzielone na dwie części. W pierwszej części oceniane jest bezpieczeństwo i tolerancja leku po jego podaniu. W drugiej części badana jest skuteczność leku, czyli to, czy poprawia on słuch u dzieci. W trakcie badania monitorowane są wszelkie działania niepożądane oraz zmiany w poziomie słuchu.

SENS-501 jest podawany w formie koncentratu do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno lekarze, jak i pacjenci wiedzą, jaki lek jest podawany. Badanie ma charakter adaptacyjny, co pozwala na dostosowywanie jego przebiegu w zależności od uzyskanych wyników. Celem jest znalezienie najbezpieczniejszej i najskuteczniejszej dawki leku dla dzieci z mutacjami w genie Otoferlin.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, dziecko zostaje zakwalifikowane na podstawie kryteriów włączenia, takich jak wiek od 6 do 31 miesięcy oraz obustronna ciężka do głęboka utrata słuchu spowodowana mutacjami w genie Otoferlin.

    Przeprowadzane są badania wstępne, aby potwierdzić obecność mutacji oraz ocenić stan ślimaka i kanałów słuchowych wewnętrznych.

  2. Krok 2

    Część 1: ocena bezpieczeństwa i tolerancji

    Dziecko otrzymuje jednostronny zastrzyk preparatu SENS-501 do ślimaka ucha.

    Celem tej części jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji preparatu. Monitorowane są wszelkie zdarzenia niepożądane związane z badaniem.

  3. Krok 3

    Część 2: ocena skuteczności

    Po zakończeniu części 1, ocenia się skuteczność preparatu SENS-501 poprzez pomiar poprawy progu słuchu za pomocą badania ABR (badanie odpowiedzi pnia mózgu).

    Monitorowane są również zdarzenia niepożądane oraz ocenia się kliniczną wydajność i użyteczność systemu iniekcyjnego SPHYNX.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i zakończenie badania

    Badanie trwa do 31 grudnia 2030 roku. W tym czasie regularnie monitorowane są wyniki słuchu oraz wszelkie zdarzenia niepożądane.

    Po zakończeniu badania, wszystkie zebrane dane są analizowane w celu oceny długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa preparatu SENS-501.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Dzieci (chłopcy lub dziewczynki) w wieku od 6 do 31 miesięcy.
  • Bardzo duża utrata słuchu, oceniona za pomocą badania ABR. ABR to test, który sprawdza, jak dobrze nerwy w uchu przekazują dźwięki do mózgu.
  • Obecność mutacji w obu kopiach genu Otoferlin. Geny to fragmenty DNA, które przekazują informacje dziedziczne.
  • Obecność OAE. OAE to test, który sprawdza, czy ucho wewnętrzne działa prawidłowo.
  • Udokumentowana prawidłowa budowa ślimaka i wewnętrznych kanałów słuchowych. Ślimak to część ucha wewnętrznego, która pomaga w słyszeniu.
  • Pacjenci z nienaruszoną funkcją przedsionkową. Funkcja przedsionkowa odnosi się do części ucha, która pomaga w utrzymaniu równowagi.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent nie może mieć innych poważnych problemów zdrowotnych, które mogą wpłynąć na wyniki badania.
  • Pacjent nie może być w ciąży ani planować ciąży w czasie trwania badania.
  • Pacjent nie może być uczulony na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie.
  • Pacjent nie może mieć historii poważnych reakcji alergicznych, które mogą zagrażać życiu.
  • Pacjent nie może mieć aktywnej infekcji w uchu lub w jego pobliżu.
  • Pacjent nie może mieć problemów z krzepliwością krwi, które mogą zwiększać ryzyko krwawienia.
  • Pacjent nie może mieć wszczepionego implantu ślimakowego w uchu, które ma być leczone.
  • Pacjent nie może mieć chorób autoimmunologicznych, które mogą wpływać na układ odpornościowy.
  • Pacjent nie może mieć historii nadużywania substancji, które mogą wpływać na wyniki badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

SENS-501 to lek badany w ramach badania klinicznego, którego celem jest ocena jego skuteczności i bezpieczeństwa u dzieci z ciężką do głębokiej utratą słuchu spowodowaną mutacjami genu Otoferlin. Lek jest podawany poprzez wstrzyknięcie do ślimaka w uchu, co ma na celu poprawę funkcji słuchowych. Badanie ma na celu ocenę, jak dobrze dzieci tolerują ten lek oraz czy przynosi on oczekiwane korzyści w poprawie słuchu.

Co już wiadomo o tej terapii

SENS-501 – SENS-501 jest podawany poprzez jednostronny wstrzyk do ślimaka w uchu, co oznacza, że lek jest aplikowany bezpośrednio do ucha wewnętrznego. Obecnie znajduje się w fazie I/II badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego bezpieczeństwa i skuteczności. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie dzieci z ciężką do głębokiej utratą słuchu spowodowaną mutacjami genu Otoferlin. Mechanizm działania SENS-501 polega na dostarczaniu brakującego białka Otoferlin, co ma na celu przywrócenie funkcji słuchu. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje leki stosowane w leczeniu zaburzeń słuchu.

Badane choroby

Obustronna ciężka do głębokiej utrata słuchu z powodu niedoboru otoferliny – Jest to rzadka choroba genetyczna, która prowadzi do znacznego pogorszenia słuchu. Niedobór otoferliny, białka kluczowego dla prawidłowego funkcjonowania komórek słuchowych w uchu wewnętrznym, powoduje, że sygnały dźwiękowe nie są prawidłowo przekazywane do mózgu. Choroba ta zazwyczaj objawia się już w dzieciństwie i prowadzi do obustronnej utraty słuchu, co oznacza, że dotyczy obu uszu. Postęp choroby może być różny, ale zazwyczaj prowadzi do głębokiej utraty słuchu, co znacząco wpływa na zdolność komunikacji i rozwój językowy. Wczesne wykrycie i interwencja mogą pomóc w zarządzaniu skutkami tej choroby.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza I/IINumer badania2023-504466-28-00Kod protokołuSENS-501-101Planowana liczba uczestników12 osóbSponsorSensorion

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).