Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności SENS-601 u dzieci z ubytkiem słuchu spowodowanym biallelicznymi mutacjami genu GJB2

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie obejmuje dzieci, u których występuje niedosłuch związany z mutacją genu GJB2. W ramach badania podaje się lek o nazwie SENS-601 w postaci roztworu do wstrzyknięcia, który jest wprowadzany bezpośrednio do ślimaka (wewnątrz ucha) przy użyciu specjalnego SPHYNX administration system. Podanie leku odbywa się metodą intracochlear injection, co pozwala na dotarcie substancji prosto do komórek odpowiedzialnych za słyszenie.

Celem badania jest ocena, czy podanie tego leku jest bezpieczne i czy może poprawić słuch. Najpierw uczestnicy otrzymują jednorazowe wstrzyknięcie do jednego ucha, a po określonym czasie, w drugiej części badania, podaje się lek do obu uszu. Po wstrzyknięciach dzieci są regularnie obserwowane w gabinecie, a ich stan jest monitorowany podczas wizyt kontrolnych.

W trakcie obserwacji przeprowadzane są proste badania słuchu, takie jak auditory brainstem response oraz pure-tone audiometry, które mierzą reakcję mózgu i zdolność słyszenia różnych dźwięków. Dodatkowo rodzice i lekarze wypełniają krótkie ankiety, aby ocenić, jak zmiany wpływają na codzienne funkcjonowanie dziecka.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie udziału

    Po dołączeniu do badania przeprowadzane są podstawowe badania słuchu, w tym audiometria tonalna oraz odpowiedź słuchowa pnia mózgu, a także wypełnianie kwestionariuszy opisujących samopoczucie i codzienne funkcjonowanie.

    Wszystkie wyniki służą jako punkt wyjściowy do oceny dalszych zmian.

  2. Krok 2

    Jednostronne wstrzyknięcie <b>SENS-601</b>

    Pierwsza dawka SENS-601 podawana jest do jednego ucha przy użyciu systemu SPHYNX w formie roztworu do wstrzyknięcia, podana jako jednorazowa dawka bez określonej objętości w tekście źródłowym.

    Po wstrzyknięciu pacjent pozostaje pod obserwacją w placówce medycznej, aby monitorować ewentualne reakcje niepożądane i zapewnić bezpieczeństwo.

  3. Krok 3

    Ocena bezpieczeństwa i tolerancji

    W ciągu kilku tygodni po jednostronnym wstrzyknięciu zbierane są informacje o wystąpieniu zdarzeń niepożądanych, w tym zdarzeń związanych z urządzeniem oraz ich nasilenie.

    Przeprowadzane są dodatkowe badania słuchu oraz ocena stanu ogólnego, aby określić, czy terapia jest dobrze tolerowana.

  4. Krok 4

    Dwustronne wstrzyknięcie <b>SENS-601</b>

    Po pozytywnej ocenie bezpieczeństwa wstrzykiwana jest druga dawka SENS-601 do drugiego ucha, również przy użyciu systemu SPHYNX.

    Procedura jest analogiczna do pierwszej, a po wstrzyknięciu pacjent ponownie pozostaje pod obserwacją.

  5. Krok 5

    Długoterminowa obserwacja i ocena skuteczności

    W kolejnych miesiącach odbywają się regularne wizyty kontrolne, podczas których mierzone są zmiany w odpowiedzi słuchowej pnia mózgu oraz w audiometrii tonalnej, aby ocenić wpływ terapii na słuch.

    Pacjent wypełnia także kwestionariusze opisujące własne odczucia i funkcjonowanie, a pobierane są próbki biologiczne w celu analizy biomarkerów zapalnych i immunologicznych.

  6. Krok 6

    Zakończenie udziału w badaniu

    Po zakończeniu okresu obserwacji podsumowywane są wszystkie wyniki, a pacjent zostaje poinformowany o ogólnych wnioskach z badania.

    Nie przewiduje się dalszych interwencji w ramach tego badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Wiek od co najmniej 6 miesięcy do maksymalnie 6 lat (uwzględniając skorygowany wiek w przypadku wcześniaka) – dziecko musi być w tym przedziale wiekowym w momencie podania leku.
  • Diagnoza wrodzonej, obustronnej, ciężkiej sensorineuralnej utraty słuchu – oznacza to trwałe uszkodzenie części wewnętrznego ucha lub nerwu słuchowego, które powoduje znaczne pogorszenie słyszenia po obu stronach.
  • Podpisana przez rodzica lub opiekuna prawnego zgoda świadoma – osoba upoważniona musi wyrazić pisemną zgodę i spełniać wymogi prawne, aby dziecko mogło wziąć udział w badaniu.
  • Obecność biallelicznych (obydwu kopii) patogennych lub prawdopodobnie patogennych wariantów genu GJB2, potwierdzonych analizą DNA – oznacza to, że w obu kopiach genu GJB2 wykryto zmiany, które powodują chorobę.
  • Udokumentowane prawidłowe ślimakowe (część wewnętrznego ucha) i wewnętrzne przewody słuchowe – badania muszą wykazać, że struktury te są prawidłowe i nie mają wad.
  • Uczestnik jest objęty opieką lub jest beneficjentem systemu opieki zdrowotnej – musi mieć dostęp do usług medycznych w ramach ubezpieczenia lub publicznego systemu.
  • Potwierdzenie spełnienia kryteriów przez głównego badacza (Principal Investigator) po przeprowadzeniu lokalnej oceny wielodyscyplinarnej – zespół specjalistów musi ocenić, że dziecko spełnia wszystkie wymagania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

15 kryteriów

  • Posiada historię przewlekłej (długotrwałej), ostrej (nagłej) lub poważnej choroby.
  • Ma udokumentowane inne przyczyny wrodzonej (kongenitalnej) obustronnej (w obu uszach) utraty słuchu spowodowane mutacjami w genach innych niż GJB2.
  • Wymagane jest podanie żywej atenuowanej szczepionki (szczepionka z osłabionym drobnoustrojem) od momentu badania do 3 miesięcy po podaniu SENS‑601.
  • Uczestniczy w innym interwencyjnym badaniu klinicznym (badaniu testującym nowy lek lub zabieg).
  • Ma jakikolwiek inny stan zdrowia, który według badacza może zagrozić bezpieczeństwu, utrudnić przestrzeganie zasad badania, zakończenie go lub oceny wyników.
  • Możliwe jest, że nie będzie przestrzegać wymagań protokołu badania (nie będzie współpracował).
  • W przeszłości miał reakcje alergiczne lub ostre reakcje nadwrażliwości na składniki SENS‑601, elementy systemu SPHYNX lub inne leki stosowane w badaniu.
  • Planuje używać innych leków badawczych lub użył ich w ciągu 5 półokresów (czas, w którym stężenie leku spada o połowę) od podania SENS‑601, lub brał udział w innym badaniu z lekiem eksperymentalnym w ciągu ostatnich 12 tygodni (co jest dłuższym okresem).
  • Był już poddany dawkowaniu w poprzednim badaniu klinicznym terapii genowej (leczenia polegającego na wprowadzaniu zmian w genach).
  • Utrata słuchu spowodowana zaburzeniami rozwojowymi, takimi jak aplasja (brak) lub hipoplazja (niewystarczający rozwój) ślimaka ucha wewnętrznego, lub innymi chorobami lub czynnikami ryzyka.
  • Posiada lub miał już implant ślimakowy (elektroniczne urządzenie wspomagające słuch) w uchu, które ma być leczone SENS‑601.
  • Utrata słuchu spowodowana inną przyczyną, która mogłaby negatywnie wpłynąć na funkcję komórek włosowych (małych komórek w uchu wewnętrznym niezbędnych do słyszenia).
  • Inne przyczyny utraty słuchu, takie jak jednostronna (w jednym uchu) utrata słuchu, przewlekła przewodzeniowa utrata słuchu (problem z przekazywaniem dźwięku), zespół wad rozwojowych lub zespół syndromiczny (słuchowa utrata związana z innymi objawami).
  • Posiada przeciwwskazanie (powód, dla którego nie powinno się podawać) do terapii kortykosteroidowej (lek przeciwzapalny) oraz/lub immunosupresyjnej (osłabiającej układ odpornościowy) lub immunomodulującej (modyfikującej odpowiedź immunologiczną).
  • Posiada przeciwwskazanie do planowanej operacji, do znieczulenia (anestezji) lub zwiększone ryzyko związane z anestezją, albo ma w przeszłości długotrwałe stosowanie leków ototoksycznych (uszkadzających słuch).
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • SENS-601

    to eksperymentalny lek podawany wstrzykiwnie bezpośrednio do ślimaka (wewnętrzne ucho). Jest badany u dzieci z utratą słuchu spowodowaną mutacjami w genie GJB2. W badaniu lek jest podawany najpierw do jednego ucha, a później do obu uszu, aby sprawdzić, czy jest bezpieczny, dobrze tolerowany i czy może poprawić słyszenie.

  • SPHYNX

    to specjalny system do podawania leku do ślimaka. Urządzenie pozwala lekarzom precyzyjnie wstrzyknąć SENS-601 i kontrolować cały proces. W badaniu oceniana jest jego bezpieczeństwo, skuteczność w dostarczaniu leku oraz łatwość użycia przez personel medyczny.

Co już wiadomo o tej terapii

SENS-601 - Preparat jest dostępny w postaci roztworu do wstrzyknięcia, podawanego bezpośrednio do ślimaka ucha wewnętrznego metodą iniekcji wewnątrzkoklowej przy użyciu systemu SPHYNX. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych (faza I/II) i nie jest jeszcze zatwierdzony do codziennego stosowania. Jest przeznaczony dla pacjentów, u których utrata słuchu wynika z mutacji obu kopii genu GJB2. Lek działa na poziomie komórkowym, wspomagając komórki słuchowe w przekazywaniu sygnałów nerwowych, i zalicza się do grupy leków eksperymentalnych podawanych miejscowo do ucha.

Badane choroby

Głuchota autosomalna recesywna (mutacje bialleliczne genu GJB2) - Jest to wrodzona utrata słuchu spowodowana obecnością dwóch patogennych wariantów genu GJB2. Objawy najczęściej pojawiają się w okresie niemowlęcym lub wczesnodziecięcym i obejmują stałe pogorszenie słuchu, zazwyczaj o charakterze konduktorycznym i/lub sensorycznym. Utrata słuchu postępuje stopniowo, prowadząc do trwałej, często głębokiej głuchoty w szerokim zakresie częstotliwości. Brak leczenia nie przywraca utraconej zdolności słyszenia.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza I/IINumer badania2026-525698-38-00Kod protokołuSENS-601-101Planowana liczba uczestników18 osóbSponsorSensorion

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).