Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie kliniczne ruxolitinibu i wenetoklaksu u dzieci z nawrotową lub oporną białaczką lub chłoniakiem z mutacjami w szlaku sygnałowym IL-7R/JAK-STAT

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z nawracającą lub oporną na leczenie białaczką lub chłoniakiem, które mają zmiany w szlaku sygnalizacyjnym IL-7R/JAK-STAT. W badaniu stosowane są dwa leki: Venetoclax i ruxolitinib. Venetoclax jest dostępny w formie zawiesiny doustnej i tabletek powlekanych, a ruxolitinib w formie tabletek. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności tych leków u dzieci z określonymi zmianami genetycznymi.

Badanie składa się z dwóch faz. W pierwszej fazie oceniane są bezpieczeństwo i tolerancja leków, a także ustalana jest maksymalna tolerowana dawka. W drugiej fazie badana jest skuteczność leków u pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną (T-ALL) lub chłoniakiem limfoblastycznym (T-LBL) z określonymi zmianami genetycznymi. Leki są podawane doustnie, a pacjenci mogą otrzymywać również placebo. Badanie ma na celu zrozumienie, jak te leki działają na dzieci z tymi specyficznymi rodzajami nowotworów.

W trakcie badania monitorowane są różne aspekty zdrowia pacjentów, w tym ich ogólny stan zdrowia, reakcja na leczenie oraz ewentualne skutki uboczne. Badanie ma na celu nie tylko ocenę skuteczności leków, ale także zrozumienie, jak wpływają one na jakość życia pacjentów. Badanie potrwa do 2031 roku, a rekrutacja uczestników rozpocznie się w 2024 roku.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o szczegółach dotyczących przebiegu badania oraz otrzymuje harmonogram wizyt i procedur.

    Pacjent musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu, a także uzyskać zgodę rodziców lub opiekunów prawnych, jeśli jest niepełnoletni.

  2. Krok 2

    Faza I badania

    Celem tej fazy jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji stosowanych leków oraz określenie maksymalnej tolerowanej dawki.

    Pacjent przyjmuje venetoclax w formie zawiesiny doustnej lub tabletek powlekanych oraz ruxolitinib w formie tabletek doustnych. Dawkowanie i częstotliwość podawania są dostosowywane indywidualnie.

  3. Krok 3

    Faza II badania

    Celem tej fazy jest ocena skuteczności nowych leków u pacjentów z określonymi mutacjami.

    Pacjent kontynuuje przyjmowanie venetoclax i ruxolitinib zgodnie z ustalonym schematem.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i ocena

    Podczas całego badania pacjent jest regularnie monitorowany pod kątem skutków ubocznych oraz reakcji na leczenie.

    Ocena obejmuje badania krwi, badania obrazowe oraz inne testy diagnostyczne, które pomagają w ocenie postępów leczenia.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania pacjent przechodzi końcową ocenę, która obejmuje podsumowanie wyników leczenia oraz ewentualne zalecenia dotyczące dalszego postępowania.

    Pacjent otrzymuje informacje na temat dalszych kroków, które mogą obejmować kontynuację leczenia lub inne formy terapii.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Dzieci w wieku od 1 roku (12 miesięcy) do 18 lat w momencie pierwszej diagnozy i mniej niż 21 lat w momencie włączenia do badania, które potrafią połykać tabletki.
  • Stan zdrowia: Karnofsky performance status (dla pacjentów powyżej 12 lat) lub Lansky Play score (dla pacjentów do 12 lat) wynoszący co najmniej 50%. To są skale oceniające, jak dobrze pacjent radzi sobie z codziennymi czynnościami.
  • Podpisana pisemna zgoda od rodziców/opiekuna prawnego, pacjenta oraz zgoda pacjenta w odpowiednim wieku przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem, zgodnie z lokalnymi, regionalnymi lub krajowymi wytycznymi.
  • Pacjenci muszą mieć zaawansowane profilowanie molekularne i analizę przepływowo-cytometryczną ich nawrotowej lub opornej choroby przed pierwszym włączeniem do tego badania. Profilowanie odpowiedzi na leki i metylacja są wysoce zalecane, ale nie są obowiązkowe. Pacjenci z profilowaniem molekularnym przy pierwszej diagnozie, ale bez diagnostyki molekularnej przy nawrocie lub opornej chorobie, mogą być włączeni po konsultacji ze sponsorem.
  • Pacjenci, których guz wykazuje zmiany w szlakach sygnalizacyjnych IL-7R i/lub JAK-STAT, w tym, ale nie tylko, następujące, są kwalifikowani: CRLF2: Przestawienia i mutacje prowadzące do nadekspresji CRLF2; EPOR: Przestawienia lub mutacje w eksonie 8; JAK1/2/3: Mutacje w domenach pseudokinazy i kinazy; IL-7R: Mutacje w domenie transbłonowej; SH2B3: Delecje liczby kopii lub mutacje; JAK2: Fuzje w ramce; USP9X: Mutacja skracająca lub fuzja USP9X-DDX3X; STAT5B i DNM2: Mutacje; PTPN2: Delecja związana z aktywacją szlaku IL7R/JAK/STAT; IL7R: Mutacje.
  • Odpowiednia funkcja narządów:
    • Funkcja nerek i wątroby (oceniana w ciągu 48 godzin przed rozpoczęciem badania):
      • Stężenie kreatyniny w surowicy ≤ 1,5 razy powyżej górnej granicy normy dla wieku lub obliczony klirens kreatyniny ≥ 60 mL/min/1,73 m².
      • Bezpośrednia bilirubina ≤ 2 razy powyżej górnej granicy normy (≤ 3 razy dla pacjentów z zespołem Gilberta).
      • Alaninowa aminotransferaza (ALT) ≤ 5 razy powyżej górnej granicy normy; asparaginianowa aminotransferaza (AST) ≤ 5 razy powyżej górnej granicy normy. Pacjenci z dysfunkcją wątroby związaną z chorobą podstawową mogą być kwalifikowani nawet jeśli nie spełniają tych wartości, po konsultacji ze sponsorem.
      • Funkcja serca:
        • Frakcja skracania (SF) >29% (>35% dla dzieci poniżej 3 lat) i/lub frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) ≥50% na początku, określona za pomocą echokardiografii lub MUGA.
        • Brak wydłużenia QTcF (wydłużenie QTc definiowane jako >450 ms na podstawowym EKG) lub innych klinicznie istotnych arytmii komorowych lub przedsionkowych.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inną poważną chorobę, która mogłaby wpłynąć na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli przyjmuje inne leki, które mogą zakłócać działanie badanych leków.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na składniki badanych leków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli w ciągu ostatnich 4 tygodni brał udział w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z sercem, które mogą być niebezpieczne podczas badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpłynąć na bezpieczeństwo stosowania badanych leków.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z układem odpornościowym, które mogą wpłynąć na wyniki badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Investigational Agents - Leki badane w tej próbie klinicznej mają na celu ocenę ich bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z nawrotowymi lub opornymi na leczenie nowotworami hematologicznymi. Celem jest również określenie maksymalnej tolerowanej dawki oraz zalecanej dawki do dalszych badań. Leki te są testowane pod kątem ich skuteczności w leczeniu pacjentów z określonymi zmianami genetycznymi, które mogą wpływać na działanie tych leków.

Co już wiadomo o tej terapii

Blincyto – Blincyto jest lekiem podawanym dożylnie, stosowanym w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej w nawrocie oraz chłoniaka limfoblastycznego. Obecnie jest badany w ramach międzynarodowego badania klinicznego, które ma na celu ocenę jego bezpieczeństwa i skuteczności u dzieci z nawrotowymi lub opornymi nowotworami hematologicznymi. Blincyto działa poprzez wiązanie się z komórkami nowotworowymi i aktywację układu odpornościowego do ich zwalczania. Należy do klasy leków immunoterapeutycznych, które wykorzystują mechanizmy obronne organizmu do walki z rakiem.

Badane choroby

  • Ostra białaczka limfoblastyczna

    Jest to nowotwór krwi, który zaczyna się w szpiku kostnym, gdzie produkowane są komórki krwi. Choroba charakteryzuje się nadmiernym wzrostem niedojrzałych białych krwinek, zwanych limfoblastami. W miarę postępu choroby, limfoblasty mogą gromadzić się w szpiku kostnym, co prowadzi do zmniejszenia produkcji zdrowych krwinek. Może to powodować objawy takie jak zmęczenie, łatwe siniaczenie się, infekcje i krwawienia. Choroba może szybko się rozwijać, dlatego wymaga szybkiej interwencji medycznej.

  • Chłoniak limfoblastyczny (prekursorowy B-limfoblastyczny chłoniak/białaczka)

    Jest to rodzaj nowotworu, który wywodzi się z niedojrzałych komórek B w układzie limfatycznym. Choroba może występować w postaci nawrotowej lub opornej na leczenie. Charakteryzuje się szybkim wzrostem guzów w węzłach chłonnych, śledzionie, wątrobie i innych narządach. Może prowadzić do objawów takich jak obrzęk węzłów chłonnych, gorączka, nocne poty i utrata masy ciała. W miarę postępu choroby, może dojść do zajęcia szpiku kostnego i krwi.

  • Chłoniak limfoblastyczny (prekursorowy T-limfoblastyczny chłoniak/białaczka)

    Jest to nowotwór, który rozwija się z niedojrzałych komórek T w układzie limfatycznym. Może występować w postaci nawrotowej lub opornej na leczenie. Choroba charakteryzuje się szybkim wzrostem guzów, które mogą pojawiać się w węzłach chłonnych, śródpiersiu, śledzionie i innych narządach. Objawy mogą obejmować obrzęk węzłów chłonnych, trudności w oddychaniu, gorączkę i utratę masy ciała. W miarę postępu choroby, może dojść do zajęcia szpiku kostnego i krwi.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2022-501867-42-01Kod protokołuHEM-iSMART sub CPlanowana liczba uczestników25 osóbSponsorPrincess Maxima Center For Pediatric Oncology

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).