Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie kliniczne nad skutecznością i bezpieczeństwem mitapivatu u pacjentów z anemią w przebiegu choroby sierpowatokrwinkowej

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z anemią związaną z anemią sierpowatokrwinkową. Anemia sierpowatokrwinkowa to choroba krwi, w której czerwone krwinki mają nietypowy, sierpowaty kształt, co może prowadzić do problemów zdrowotnych, takich jak ból i zmęczenie. Celem badania jest sprawdzenie skuteczności i bezpieczeństwa leku o nazwie mitapivat w porównaniu z placebo. Mitapivat to lek w formie tabletek, który jest przyjmowany doustnie.

W badaniu uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej mitapivat lub placebo. Badanie jest prowadzone w sposób, który uniemożliwia zarówno uczestnikom, jak i badaczom wiedzę, kto otrzymuje mitapivat, a kto placebo. Uczestnicy będą przyjmować lek przez określony czas, a ich stan zdrowia będzie monitorowany przez lekarzy. Celem jest ocena, czy mitapivat może poprawić poziom hemoglobiny we krwi oraz zmniejszyć częstość występowania kryzysów bólowych związanych z anemią sierpowatokrwinkową.

Badanie potrwa do 2030 roku, a jego wyniki pomogą zrozumieć, czy mitapivat jest skutecznym i bezpiecznym lekiem dla osób z anemią sierpowatokrwinkową. Uczestnicy będą regularnie poddawani badaniom krwi i innym testom, aby ocenić wpływ leku na ich zdrowie. Wyniki te mogą przyczynić się do opracowania nowych metod leczenia tej choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca mitapivat lub grupa otrzymująca placebo.

    Mitapivat jest podawany w formie tabletek doustnych. Dostępne dawki to 5 mg, 20 mg, 50 mg i 100 mg.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Uczestnik przyjmuje lek doustnie zgodnie z zaleceniami badaczy. Częstotliwość i dokładna dawka są określane indywidualnie.

    Czas trwania podawania leku wynosi od 24 do 52 tygodni, w zależności od indywidualnego planu badania.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Regularne wizyty kontrolne są planowane w celu monitorowania stanu zdrowia uczestnika.

    Podczas wizyt kontrolnych mierzony jest poziom hemoglobiny oraz inne parametry krwi, takie jak stężenie bilirubiny i procent retikulocytów.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Głównym celem badania jest ocena, czy mitapivat powoduje wzrost stężenia hemoglobiny o co najmniej 1,0 g/dL w porównaniu do wartości początkowej.

    Dodatkowo oceniana jest częstość kryzysów bólowych związanych z chorobą sierpowatokrwinkową oraz zmiany w poziomie zmęczenia zgłaszane przez uczestników.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu okresu podawania leku, uczestnik przechodzi końcową ocenę stanu zdrowia.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa mitapivatu w leczeniu anemii u pacjentów z chorobą sierpowatokrwinkową.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Wiek co najmniej 16 lat; osoby w wieku 16 lub 17 lat muszą mieć udokumentowany Tanner Stage 5 (jest to skala oceniająca rozwój fizyczny).
  • Udokumentowana diagnoza anemii sierpowatokrwinkowej (SCD), co oznacza, że osoba ma jeden z wariantów tej choroby, takich jak HbSS, HbSC, HbS/β0-talasemia, HbS/β+-talasemia lub inne warianty zespołu sierpowatokrwinkowego.
  • Co najmniej 2 i nie więcej niż 10 kryzysów bólowych związanych z anemią sierpowatokrwinkową w ciągu 12 miesięcy przed wyrażeniem zgody na udział w badaniu.
  • Poziom hemoglobiny (białka w krwinkach czerwonych, które przenosi tlen) między 5,5 a 10,5 g/dL, mierzony na podstawie średniej z co najmniej 2 pomiarów wykonanych w odstępie co najmniej 7 dni w okresie badań wstępnych.
  • Jeśli pacjent przyjmuje hydroksymocznik (lek stosowany w leczeniu SCD), dawka musi być stabilna przez co najmniej 90 dni przed rozpoczęciem badania. Jeśli pacjent przestaje go przyjmować, musi minąć 90 dni przed wyrażeniem zgody na udział w badaniu.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą powstrzymać się od aktywności seksualnej, która może prowadzić do ciąży, lub zgodzić się na stosowanie 2 form antykoncepcji, z których jedna musi być bardzo skuteczna, od momentu wyrażenia zgody na udział w badaniu, przez cały czas trwania badania i przez 28 dni po ostatniej dawce leku badawczego. Druga forma antykoncepcji może obejmować akceptowalną metodę barierową.
  • Przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem musi zostać uzyskana pisemna zgoda na udział w badaniu (dla osób poniżej 18 roku życia lub przed osiągnięciem pełnoletności zgodnie z lokalnymi przepisami, wymagana jest zgoda rodziców i zgoda dziecka) oraz uczestnicy muszą być gotowi do przestrzegania wszystkich procedur badania przez cały czas jego trwania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

2 kryteria

  • Osoby, które nie mają anemii związanej z anemią sierpowatokrwinkową (SCD), nie mogą uczestniczyć w badaniu. Anemia to stan, w którym we krwi jest za mało czerwonych krwinek lub hemoglobiny, co może prowadzić do zmęczenia i osłabienia.
  • Osoby, które nie doświadczają kryzysów bólowych związanych z anemią sierpowatokrwinkową, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Kryzysy bólowe to nagłe epizody bólu, które mogą wystąpić u osób z SCD.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Mitapivat to lek badany w tym badaniu klinicznym, który ma na celu ocenę jego skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów z anemią sierpowatokrwinkową. Lek ten jest testowany, aby sprawdzić, czy może pomóc w zmniejszeniu objawów anemii oraz kryzysów bólowych związanych z tą chorobą.

Co już wiadomo o tej terapii

Mitapivat – Mitapivat jest lekiem podawanym doustnie, który obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych II/III. Jest badany pod kątem leczenia anemii u pacjentów z chorobą sierpowatokrwinkową. Działa poprzez aktywację enzymu kinazy pirogronianowej, co prowadzi do zwiększenia produkcji energii w komórkach czerwonych krwinek. Mitapivat jest klasyfikowany jako aktywator enzymatyczny i ma na celu poprawę funkcji czerwonych krwinek, co może zmniejszyć objawy anemii i kryzysów bólowych związanych z chorobą sierpowatokrwinkową.

Badane choroby

Niedokrwistość u osób z niedokrwistością sierpowatokrwinkową – Anemia in individuals with sickle cell disease is characterized by a lower than normal number of red blood cells or hemoglobin. This condition occurs because the sickle-shaped cells break down more quickly than normal red blood cells. As a result, the body cannot produce new red blood cells fast enough to replace the lost ones. Symptoms may include fatigue, weakness, and shortness of breath. The severity of anemia can vary among individuals with sickle cell disease. It is a chronic condition that requires ongoing management.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IVNumer badania2024-515202-84-00Kod protokołuAG348-C-020Planowana liczba uczestników276 osóbSponsorAgios Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).