Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie kliniczne nad kwasem bempedowym u dzieci z heterozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią w wieku 6-17 lat

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci w wieku od 6 do 17 lat z heterozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią (HeFH). Jest to choroba, w której poziom cholesterolu we krwi jest zbyt wysoki z powodu genetycznych predyspozycji. Celem badania jest ocena działania leku o nazwie kwas bempedowy. Lek ten jest podawany w formie tabletek powlekanych lub zawiesiny doustnej. Kwas bempedowy jest stosowany w celu obniżenia poziomu cholesterolu.

W badaniu dzieci będą przyjmować kwas bempedowy codziennie przez 8 tygodni. Badanie ma na celu sprawdzenie, jak organizm dzieci przetwarza ten lek oraz jakie są jego efekty i bezpieczeństwo. Uczestnicy będą monitorowani przez lekarzy, aby upewnić się, że lek działa prawidłowo i nie powoduje niepożądanych skutków ubocznych.

Podczas badania dzieci będą miały regularne wizyty kontrolne, podczas których będą przeprowadzane różne testy, takie jak badania krwi, aby ocenić poziom cholesterolu i inne parametry zdrowotne. Badanie ma na celu lepsze zrozumienie, jak kwas bempedowy działa u dzieci z HeFH i czy może być skutecznym sposobem leczenia tej choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent otrzymuje szczegółowe informacje na temat jego przebiegu oraz podpisuje formularz zgody na udział.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 6 do 17 lat, waga co najmniej 16 kg oraz diagnoza heterozygotycznej rodzinnej hipercholesterolemii (HeFH).

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Pacjent przyjmuje kwas bempedowy w formie tabletek powlekanych lub zawiesiny doustnej.

    Lek jest przyjmowany doustnie raz dziennie przez okres 8 tygodni.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Podczas badania regularnie monitorowane są parametry zdrowotne pacjenta, w tym stężenie cholesterolu LDL we krwi.

    Badania krwi są wykonywane w celu oceny stężenia leku i jego metabolitów w organizmie.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Po zakończeniu 8-tygodniowego okresu przyjmowania leku, oceniane są wyniki dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa terapii.

    Analizowane są zmiany w poziomach cholesterolu LDL oraz inne parametry zdrowotne.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania pacjent otrzymuje informacje na temat dalszych kroków związanych z jego stanem zdrowia.

    Badanie planowane jest do zakończenia do 31 maja 2025 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Rodzic(e) lub opiekun(owie) pacjenta muszą wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu, a pacjent musi wyrazić zgodę na udział przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
  • Pacjent musi mieć od 6 do 17 lat.
  • Pacjent musi ważyć co najmniej 16 kg.
  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną heterozygotyczną rodzinną hipercholesterolemię (HeFH) zgodnie z kryteriami MEDPED, spełniając co najmniej jedno z następujących kryteriów klinicznych:
    • Udokumentowana diagnoza HeFH potwierdzona pozytywnym testem genetycznym.
    • Udokumentowany poziom LDL-C (zły cholesterol) lub TC (całkowity cholesterol) spełniający jedno z poniższych kryteriów:
      • LDL-C >200 mg/dL (5,2 mmol/L) lub TC >270 mg/dL (7,0 mmol/L), bez krewnych pierwszego, drugiego lub trzeciego stopnia z udokumentowaną diagnozą FH (ogólna populacja).
      • LDL-C >155 mg/dL (4,0 mmol/L) lub TC >220 mg/dL (5,7 mmol/L), oraz krewny pierwszego stopnia z udokumentowaną diagnozą FH.
      • LDL-C >165 mg/dL (4,3 mmol/L) lub TC >230 mg/dL (5,9 mmol/L), oraz krewny drugiego stopnia z udokumentowaną diagnozą FH.
      • LDL-C >170 mg/dL (4,4 mmol/L) lub TC >240 mg/dL (6,2 mmol/L), oraz krewny trzeciego stopnia z udokumentowaną diagnozą FH.
      • Pacjent musi być obecnie leczony zatwierdzonymi stabilnymi lekami obniżającymi poziom lipidów (LMT), w tym optymalną dawką statyn z innymi LMT, w stabilnej dawce przez co najmniej 4 tygodnie przed wizytą kontrolną (6 tygodni dla fibratów; jednak gemfibrozyl nie jest dozwolony u pacjentów przyjmujących statyny) i musi pozostać na tej stabilnej dawce przez cały czas trwania badania.
      • Pacjent musi mieć poziom LDL-C na czczo wynoszący co najmniej 130 mg/dL (3,4 mmol/L).
      • Pacjent może być płci męskiej lub żeńskiej. Kobiety nie mogą być w ciąży (ani planować zajścia w ciążę w ciągu 30 dni po ostatniej dawce badanego leku), karmić piersią i muszą być nieaktywne seksualnie lub gotowe do stosowania jednej akceptowalnej metody antykoncepcji. Minimalny wymóg stosowania akceptowalnej antykoncepcji obowiązuje od momentu podpisania formularza zgody, w trakcie trwania badania i przez co najmniej 30 dni po ostatniej dawce badanego leku.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej heterozygotycznej rodzinnej hipercholesterolemii. Jest to stan, w którym poziom cholesterolu we krwi jest bardzo wysoki z powodu genetycznych predyspozycji.
  • Osoby, które nie mieszczą się w przedziale wiekowym od 6 do 17 lat, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Pacjentki i pacjenci mogą brać udział w badaniu, ale osoby z grupy szczególnie wrażliwej nie są uwzględniane.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Bempedoic Acid to lek badany w tym badaniu klinicznym, który ma na celu ocenę jego działania w organizmie dzieci w wieku od 6 do 17 lat z heterozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią. Lek ten jest testowany pod kątem jego wpływu na poziom cholesterolu oraz bezpieczeństwa stosowania w tej grupie wiekowej.

Co już wiadomo o tej terapii

Bempedoic Acid – Jest to lek podawany doustnie, który obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, szczególnie w kontekście leczenia dzieci w wieku od 6 do 17 lat z heterozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią. Głównym celem badań jest ocena farmakokinetyki, farmakodynamiki oraz bezpieczeństwa stosowania tego leku. Bempedoic acid działa poprzez hamowanie enzymu ATP-cytrynian-liazy, co prowadzi do zmniejszenia produkcji cholesterolu w wątrobie. Klasyfikowany jest jako lek obniżający poziom cholesterolu.

Badane choroby

Heterozygotyczna hipercholesterolemia rodzinna – Jest to genetyczne zaburzenie, które powoduje wysokie stężenie cholesterolu we krwi, szczególnie cholesterolu LDL, znanego jako "zły" cholesterol. Choroba ta wynika z mutacji w jednym z genów odpowiedzialnych za usuwanie cholesterolu LDL z krwi. Osoby z tym schorzeniem mogą mieć podwyższone ryzyko rozwoju chorób sercowo-naczyniowych. Objawy mogą obejmować żółte złogi tłuszczu na skórze, zwane kępkami żółtymi, oraz wczesne występowanie chorób serca. Choroba ta jest dziedziczona w sposób autosomalny dominujący, co oznacza, że wystarczy jedna kopia wadliwego genu, aby wystąpiły objawy.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2024-515864-30-00Kod protokołu1002-041Planowana liczba uczestników54 osobySponsorEsperion Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).