Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie fazy 3 skuteczności i bezpieczeństwa pitolisantu u dorosłych z idiopatyczną nadmierną sennością (IH)

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rzadkiej choroby zwanej Idiopathic hypersomnia, charakteryzującej się chronicznym uczuciem silnego zmęczenia i trudnościami w utrzymaniu czujności w ciągu dnia. Osoby z tą chorobą często odczuwają nadmierną senność w ciągu dnia (EDS). W badaniu testowany jest lek HBS-301, podawany w formie tabletek do połknięcia, w porównaniu z placebo.

Celem badania jest ocena, czy HBS-301 jest skuteczny w zmniejszaniu objawów choroby w porównaniu z placebo. Uczestnicy są losowo przydzielani do jednej z dwóch grup i nie wiedzą, którą substancję otrzymują (tzw. podwójnie ślepa metoda). Po krótkim okresie dopasowywania dawki następuje główny etap leczenia, po którym uczestnicy mogą kontynuować otwartą fazę, w której wszyscy otrzymują lek.

Skuteczność i bezpieczeństwo leku oceniane są przy pomocy prostych kwestionariuszy, w których uczestnicy oceniają nasilenie zmęczenia i innych objawów. Do pomiaru nadmiernej senności w ciągu dnia używa się skali ESS, do oceny objawów choroby – skali IHSS, a do badania trudności w szybkim przebudzeniu – kwestionariusza SIQ. Odpowiedzi są zbierane w kilku wizytach w trakcie trwania badania.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie udziału w badaniu

    Po zapisaniu się do badania podpisujesz zgodę i wypełniasz formularze dotyczące twojego zdrowia.

    Przeprowadzane są pomiary wyjściowe, takie jak skala nasilenia dziennej senności (ESS), kwestionariusz objawów hipersomnii (ihss) oraz kwestionariusz inercji sennej (siq). wszystkie wyniki służą jako podstawa do oceny efektów leczenia.

  2. Krok 2

    Okres titracji (tydzień 1‑2)

    Przez pierwsze dwa tygodnie przyjmujesz jedną tabletkę dziennie, zgodnie z instrukcją badania.

    Tabletka może zawierać pitolisant (lek testowy) lub placebo – identyczne tabletki pod względem kształtu i powłoki, różniące się jedynie kolorem (niebiesko‑fioletowy, beżowo‑brązowy lub niebiesko‑zielony).

    Tabletki są przeznaczone do podania doustnego i mają postać okrągłych, dwuwypukłych, powlekanych tabletki.

    W trakcie tego okresu monitorowane są twoje objawy i ewentualne działania niepożądane podczas wizyt kontrolnych lub telefonicznych raportów.

  3. Krok 3

    Okres podwójnie ślepego leczenia

    Po zakończeniu titracji kontynuujesz przyjmowanie przydzielonej tabletki (lek lub placebo) codziennie, bez wiedzy o tym, co przyjmujesz.

    Czas trwania tego etapu nie jest określony w dostępnych informacjach, ale obejmuje regularne wizyty kontrolne, podczas których ponownie oceniane są wyniki skali ESS, ihss i siq.

    Wszystkie zmiany w objawach są rejestrowane, aby porównać skuteczność leku z placebo.

  4. Krok 4

    Otwarta faza rozszerzona

    Po zakończeniu podwójnie ślepego okresu możesz kontynuować przyjmowanie pitolisantu w otwartym trybie, czyli z pełną wiedzą o przyjmowanym leku.

    Dawkowanie i częstotliwość pozostają takie same jak w poprzednich etapach, a dalsze obserwacje trwają przez nieokreślony czas, w zależności od decyzji badania.

    Regularne kontrole pozwalają ocenić długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność leku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Potrafi samodzielnie wyrazić dobrowolną, pisemną zgodę na udział w badaniu.
  • Posiada aktualne, udokumentowane rozpoznanie idiopatycznej nadmiernej senności (IH) zgodnie z kryteriami ICSD‑3, potwierdzone badaniem poligrafii snu (PSG) z testem latencji snu (MSLT) (ewentualnie 24‑godzinnym raportem PSG lub raportem z aktygrafii z dziennikiem snu) wykonanym nie wcześniej niż 10 lat temu. Poligrafia snu to badanie monitorujące fale mózgowe, ruchy oczu i oddech podczas snu; MSLT mierzy, jak szybko osoba zaśnie w ciągu dnia; aktygrafia to niewielkie urządzenie noszone na nadgarstku, które rejestruje ruchy i pomaga ocenić sen.
  • Ma co najmniej 18 lat w dniu badania przesiewowego.
  • Jeśli przyjmuje dozwolone leki lub suplementy (w tym niezakazane antydepresanty lub środki pobudzające czuwanie), musi je przyjmować w stałej dawce od co najmniej 3 miesięcy przed badaniem i zgodzić się kontynuować tę samą dawkę przez cały okres podwójnie ślepego leczenia. Nie wolno przyjmować leków „na żądanie” (PRN) wpływających na senność w ciągu dnia, takich jak stymulanty, modafinil czy armodafinil.
  • Osoby leczone z obturacyjnym zespołem bezdechu sennego (OSA) lub innymi chorobami powodującymi niewłaściwe oddychanie podczas snu muszą prawidłowo używać swojego urządzenia medycznego (np. CPAP) lub aparatu ustnego i zachować tę zgodność przez cały czas trwania badania. OSA to stan, w którym drogi oddechowe zamykają się podczas snu, co prowadzi do przerw w oddychaniu; CPAP to maszyna, która dostarcza stałe ciśnienie powietrza, aby utrzymać drogi oddechowe otwarte.
  • Kobiety w wieku rozrodczym (FCBP) muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego we krwi przy badaniu przesiewowym oraz negatywny wynik testu moczu przy rozpoczęciu badania i zobowiązać się do unikania ciąży, stosując kontrację niehormonalną lub pozostając w abstynencji podczas przyjmowania leku i przez co najmniej 30 dni po ostatniej dawce. Kobiety używające antykoncepcji hormonalnej muszą dodatkowo stosować alternatywną metodę niehormonalną w tym samym okresie. Mężczyźni, którzy nie są sterylni (np. po wazektomii), muszą również stosować skuteczną metodę antykoncepcji lub pozostawać w abstynencji przez ten sam czas.
  • Badacz musi uznać, że uczestnik jest w stanie zrozumieć i przestrzegać wymagań protokołu oraz przyjmować lek doustnie.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

22 kryteria

  • Ma nadmierną senność spowodowaną inną chorobą niż idiopatyczna hipersomnia (czyli nie jest to jedyna przyczyna zmęczenia w ciągu dnia).
  • Używał leku pitolisant w ciągu ostatnich 5 okresów półtrwania (czas potrzebny, aby poziom leku w organizmie zmniejszył się o połowę) przed rozpoczęciem badania.
  • Uczestniczył w innym badaniu interwencyjnym (z innym lekiem, urządzeniem lub terapią) w ciągu 30 dni lub w czasie 5 okresów półtrwania leku badawczego przed badaniem.
  • Ma niekontrolowane zaburzenie psychiczne (np. depresję), które nie było stabilne przynajmniej 3 miesiące przed badaniem.
  • Ma w przeszłości chorobę dwubiegunową lub psychozę.
  • Ma chorobę wątroby (ostra lub przewlekłą) lub umiarkowaną/ciężką niewydolność wątroby (klasyfikacja Child‑Pugh B lub C).
  • Ma wskaźnik eGFR (szacowana filtracja kłębuszkowa) poniżej 60 ml/min po skorygowaniu na powierzchnię ciała (BSA).
  • Ma co najmniej jedną nieprawidłową wartość w badaniach laboratoryjnych, uznaną za klinicznie istotną przez lekarza.
  • Ma w przeszłości choroby serca zwiększające ryzyko nieprawidłowego rytmu serca (np. zawał serca w ciągu ostatniego roku, niewydolność serca, zaburzenia rytmu, torsade de pointes, niestabilną dławicę, blok serca wysokiego stopnia).
  • Ma znaną historię zespołu długiego QT lub poważne nieprawidłowości w EKG (np. zawał serca w ciągu ostatniego roku, istotne arytmie).
  • W rodzinie wystąpiła nagła śmierć sercowa, niewyjaśniona śmierć lub zgon z powodu zaburzeń rytmu serca związanych z wydłużonym QT.
  • Średni QTcF (skorygowany odstęp QT) jest większy niż 450 ms w badaniu EKG przy badaniu przesiewowym lub wyjściowym.
  • Ma aktualną lub niedawną (w ciągu roku) zależność od substancji (alkohol, kofeina itp.) zgodnie z kryteriami DSM‑V (klasyfikacja zaburzeń psychicznych).
  • Planuje operację w czasie okresu badania (przed lub w trakcie leczenia).
  • Przyjął lek zakazany w ciągu 5 okresów półtrwania przed badaniem – leki silnie wpływające na enzym CYP3A4, leki przeciwhistaminowe działające w mózgu, nie‑benzodiazepinowe leki nasenne oraz leki wydłużające QT.
  • Przyjął lek „na żądanie” (PRN) który może wpływać na senność (np. oksybaty, stymulanty, modafinil, armodafinil) w ciągu 5 okresów półtrwania przed badaniem.
  • Ma pozytywny wynik testu moczu na narkotyki, chyba że jest to lek przepisany i dozwolony w badaniu.
  • Ma znaczne ryzyko samobójstwa (historia samobójczych zachowań w ostatnich 12 miesiącach, odpowiedzi „tak” w pytaniach kwestionariusza C‑SSRS lub ocena lekarza).
  • Karmi piersią lub planuje karmić piersią w trakcie badania (kobiety karmiące muszą przestać karmić na czas trwania badania i 7 dni po ostatniej dawce leku).
  • Ma w przeszłości napady drgawkowe (seizures).
  • Badacz uzna, że uczestnik jest nieodpowiedni do badania z powodu niestabilnych lub niekontrolowanych schorzeń (np. psychiatrycznych, neurologicznych, żołądkowo‑jelitowych) lub innych przyczyn, które mogą zagrozić zdrowiu lub wynikom badania.
  • Jeśli wymaga tego prawo lokalne, uczestnik musi mieć obowiązujące ubezpieczenie zdrowotne w swoim kraju.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Pitolisant to lek podawany doustnie w postaci tabletek, który działa na układ histaminowy w mózgu. Poprzez blokowanie specjalnych receptorów histaminy zwiększa poziom czuwania i pomaga zmniejszyć nadmierną senność w ciągu dnia u osób z idiopatyczną nadmierną sennością. W badaniu uczestnicy przyjmowali ten lek regularnie, a jego skuteczność i bezpieczeństwo były porównywane z placebo.

Co już wiadomo o tej terapii

Pitolisant - Pitolisant jest podawany doustnie w postaci tabletki; jest już zatwierdzony i szeroko opisany w literaturze medycznej jako lek stosowany w leczeniu narkolepsji oraz innych zaburzeń nadmiernej senności; głównym wskazaniem jest redukcja nadmiernej senności, w tym idiopatycznej hipersomnii; działa jako antagonista receptora histaminowego H3, co zwiększa uwalnianie histaminy i innych neuroprzekaźników, poprawiając czujność; zalicza się do grupy leków modulujących układ histaminowy.

Badane choroby

Hipersomnia idiopatyczna - Hipersomnia idiopatyczna jest przewlekłym zaburzeniem snu charakteryzującym się nadmierną sennością w ciągu dnia. Osoby z tym schorzeniem odczuwają silną potrzebę snu, który może trwać od 10 do 20 godzin na dobę. Często występuje trudność w szybkim przebudzeniu oraz przedłużona senność po przebudzeniu (tzw. inercja snu). Objawy utrzymują się przez długi czas i mogą nasilać się w sytuacjach stresowych lub przy zmianie rytmu dobowego.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-523822-42-00Kod protokołuHBS-301-CL-302Planowana liczba uczestników248 osóbSponsorHarmony Biosciences Management Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).