Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie fazy 2 nad EDG-5506 u dorosłych i młodzieży z dystrofią mięśniową Beckera

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dystrofii mięśniowej Beckera, choroby genetycznej, która wpływa na mięśnie, powodując ich osłabienie. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności leku o nazwie EDG-5506 u dorosłych i młodzieży z tą chorobą. EDG-5506 to tabletka, która jest przyjmowana doustnie. W badaniu uczestnicy będą losowo przydzielani do grupy otrzymującej lek lub placebo, co oznacza, że niektórzy uczestnicy mogą otrzymać substancję nieaktywną.

Badanie jest zaplanowane na okres do 52 tygodni. W tym czasie uczestnicy będą regularnie odwiedzać ośrodek badawczy, gdzie będą przeprowadzane różne testy i badania, aby monitorować ich stan zdrowia i reakcję na leczenie. Badanie obejmuje ocenę różnych wskaźników, takich jak poziom enzymu kreatyniny kinazy (CK) we krwi, który jest często podwyższony u osób z dystrofią mięśniową Beckera. Dodatkowo, będą oceniane funkcje mięśniowe uczestników, aby sprawdzić, jak lek wpływa na ich zdolność do poruszania się.

Badanie ma na celu zebranie informacji na temat tego, jak EDG-5506 wpływa na zdrowie i funkcjonowanie osób z dystrofią mięśniową Beckera. Wyniki mogą pomóc w opracowaniu nowych metod leczenia tej choroby. Uczestnicy będą pod stałą opieką medyczną, a ich bezpieczeństwo będzie priorytetem przez cały czas trwania badania.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje przypisany do jednej z grup badawczych. Badanie jest randomizowane, co oznacza, że przypisanie do grupy jest losowe.

    Badanie jest również podwójnie zaślepione, co oznacza, że ani uczestnik, ani badacze nie wiedzą, czy uczestnik otrzymuje lek badany EDG-5506, czy placebo.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Uczestnik przyjmuje lek badany EDG-5506 w formie tabletki doustnie. Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są określone przez badaczy i mogą się różnić w zależności od grupy badawczej.

    Czas trwania podawania leku może wynosić do 18 miesięcy, w zależności od grupy badawczej i indywidualnego planu leczenia.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas badania regularnie monitorowane są zdarzenia niepożądane oraz poważne zdarzenia niepożądane, aby ocenić bezpieczeństwo stosowania leku.

    Badacze oceniają częstość i nasilenie tych zdarzeń, aby zapewnić bezpieczeństwo uczestników.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leku oceniana jest na podstawie zmian w poziomie kinazy kreatynowej (CK) w surowicy oraz wyników testów funkcjonalnych, takich jak North Star Ambulatory Assessment (NSAA).

    Dodatkowe testy mogą obejmować pomiary wydolności fizycznej, takie jak test na 100 metrów oraz test na 10 metrów.

  5. Krok 5

    Badania laboratoryjne

    Regularnie przeprowadzane są badania laboratoryjne, w tym badania chemii klinicznej, hematologii i koagulacji, aby monitorować stan zdrowia uczestnika.

    Badania te pomagają w ocenie wpływu leku na organizm oraz w identyfikacji ewentualnych nieprawidłowości.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu okresu badania uczestnik przechodzi końcową ocenę, która obejmuje podsumowanie wyników i ocenę ogólnego stanu zdrowia.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa leku EDG-5506 w leczeniu dystrofii mięśniowej Beckera.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoby dorosłe w wieku od 18 do 50 lat lub nastolatki w wieku od 12 do 17 lat z potwierdzoną mutacją dystrofiny i objawami zgodnymi z dystrofią mięśniową Beckera (BMD). Dorośli muszą mieć historię chodzenia po 16. roku życia bez stosowania sterydów lub po 18. roku życia ze sterydami. Nastolatki muszą mieć potwierdzoną mutację genetyczną i spełniać określone kryteria dotyczące mutacji w genie dystrofiny.
  • Osoby płci męskiej przy urodzeniu.
  • Osoby zdolne do przejścia testu na 100 metrów w czasie krótszym niż 200 sekund, z użyciem pomocy do poruszania się lub bez niej.
  • Osoby zdolne do wykonania oceny North Star Ambulatory Assessment (NSAA) i uzyskania wyniku od 5 do 32 punktów dla dorosłych lub co najmniej 5 punktów dla nastolatków.
  • Osoby chętne do przestrzegania wymagań dotyczących antykoncepcji opisanych w protokole badania.
  • Osoby zdolne do podpisania świadomej zgody, co oznacza zgodę na przestrzeganie wymagań i ograniczeń opisanych w formularzu zgody i protokole badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Osoby, które nie są mężczyznami, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanej dystrofii mięśniowej Beckera (BMD), nie mogą uczestniczyć w badaniu. To jest choroba, która wpływa na mięśnie, powodując ich osłabienie.
  • Osoby, które są wrażliwe na badane leki lub ich składniki, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które nie są w odpowiednim przedziale wiekowym, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Badanie jest przeznaczone dla dorosłych i młodzieży.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Sevasemten to lek badany w tym badaniu klinicznym, który jest testowany na dorosłych i młodzieży z dystrofią mięśniową Beckera. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji tego leku, a także jego wpływu na poziom kinazy kreatynowej w surowicy, co jest wskaźnikiem uszkodzenia mięśni. Badanie ma również na celu ocenę skuteczności leczenia sevasemtenem u dorosłych pacjentów z tą chorobą.

Co już wiadomo o tej terapii

Sevasemten – Sevasemten jest lekiem podawanym doustnie, który obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych dotyczących jego zastosowania w leczeniu dystrofii mięśniowej Beckera (BMD). Badania koncentrują się na ocenie bezpieczeństwa, tolerancji oraz wpływu na biomarkery i funkcje mięśni u dorosłych i młodzieży z BMD. Mechanizm działania sevasemtenu polega na modulacji aktywności białek mięśniowych, co może prowadzić do poprawy funkcji mięśni. Klasyfikowany jest jako lek eksperymentalny w terapii chorób mięśniowych.

Badane choroby

Dystrofia mięśniowa Beckera (BMD) – Jest to genetyczna choroba mięśni, która prowadzi do osłabienia i zaniku mięśni szkieletowych. Objawy zazwyczaj pojawiają się w późnym dzieciństwie lub wczesnej dorosłości i obejmują trudności w chodzeniu, bieganie oraz wchodzenie po schodach. Choroba postępuje wolniej niż dystrofia mięśniowa Duchenne'a, ale z czasem może prowadzić do znacznego ograniczenia ruchomości. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać problemów z sercem, takich jak kardiomiopatia. Dystrofia mięśniowa Beckera jest spowodowana mutacjami w genie dystrofiny, co prowadzi do produkcji nieprawidłowej lub niewystarczającej ilości tego białka. Choroba jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że dotyka głównie mężczyzn.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2022-500090-13-00Kod protokołuEDG-5506-201Planowana liczba uczestników170 osóbSponsorEdgewise Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).