Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności apitegromabu u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni typu 2 i 3 po zakończeniu wcześniejszych badań

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rdzeniowego zaniku mięśni (SMA), który jest chorobą genetyczną powodującą osłabienie i zanik mięśni. W szczególności skupia się na typach 2 i 3 tej choroby. Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji leku o nazwie apitegromab u pacjentów, którzy ukończyli wcześniejsze badania tego leku. Apitegromab to lek podawany w formie infuzji dożylnej, co oznacza, że jest wprowadzany bezpośrednio do krwiobiegu.

W badaniu uczestniczą pacjenci, którzy wcześniej brali udział w badaniach klinicznych apitegromabu. Podczas badania pacjenci będą regularnie otrzymywać infuzje leku i będą monitorowani pod kątem ewentualnych działań niepożądanych. Badanie ma na celu sprawdzenie, jak pacjenci reagują na długoterminowe stosowanie leku oraz czy jest on bezpieczny w użyciu przez dłuższy czas.

Badanie nie tylko ocenia bezpieczeństwo leku, ale także jego skuteczność w poprawie funkcji mięśni u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni. Pacjenci będą poddawani różnym testom, aby sprawdzić, jak lek wpływa na ich zdolności ruchowe i ogólną kondycję fizyczną. Wyniki te pomogą zrozumieć, czy apitegromab może być skutecznym długoterminowym rozwiązaniem dla osób z tą chorobą.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Podpisanie dokumentu świadomej zgody przez pacjenta, jeśli jest pełnoletni. W przypadku pacjentów niepełnoletnich, dokument podpisuje rodzic lub opiekun prawny, a pacjent wyraża zgodę ustnie lub pisemnie, jeśli to wymagane.

    Pacjent musi ukończyć wcześniejsze badania kliniczne TOPAZ (Faza 2) lub SAPPHIRE (Faza 3).

  2. Krok 2

    Przygotowanie do podania leku

    Pacjent musi mieć przewidywaną długość życia powyżej 2 lat od dnia rozpoczęcia badania.

    Pacjent musi być w stanie przyjmować infuzje leku apitegromab oraz dostarczać próbki krwi za pomocą wenflonu lub długoterminowego dostępu dożylnego, który został założony z powodów niezwiązanych z badaniem.

  3. Krok 3

    Podanie leku

    Lek apitegromab jest podawany dożylnie w formie infuzji. Częstotliwość i dawka są określone w protokole badania.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i ocena

    Monitorowanie występowania działań niepożądanych związanych z leczeniem oraz poważnych działań niepożądanych według ich nasilenia.

    Ocena wyników testów funkcjonalnych, takich jak HFMSE, RULM, oraz liczba osiągniętych kamieni milowych rozwoju motorycznego w określonych punktach czasowych.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie ma przewidywany czas trwania do 12 sierpnia 2027 roku.

    Pacjentki w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego na początku badania i zgodzić się na stosowanie co najmniej jednej akceptowalnej metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania oraz przez 20 tygodni po ostatniej dawce apitegromab.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent lub jego opiekun prawny musi podpisać dokument zgody na udział w badaniu. Jeśli pacjent jest niepełnoletni, wymagana jest zgoda rodzica lub opiekuna prawnego oraz zgoda pacjenta, jeśli to możliwe.
  • Pacjent musi ukończyć wcześniejsze badania kliniczne o nazwach TOPAZ (Faza 2) lub SAPPHIRE (Faza 3).
  • Przewidywana długość życia pacjenta musi wynosić więcej niż 2 lata od początku badania.
  • Pacjent musi być w stanie przyjmować leki dożylnie oraz oddawać próbki krwi za pomocą wenflonu lub innego urządzenia do długoterminowego dostępu dożylnego, które pacjent ma z powodów niezwiązanych z badaniem.
  • Pacjent musi być w stanie przestrzegać wymagań protokołu badania.
  • Kobiety, które mogą zajść w ciążę, muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego na początku badania i zgodzić się na stosowanie co najmniej jednej akceptowalnej metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania oraz przez 20 tygodni po ostatniej dawce leku apitegromab.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli przyjmuje leki, które mogą zakłócać działanie badanego leku.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli miał reakcje alergiczne na składniki badanego leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie regularnie przychodzić na wizyty kontrolne.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli uczestniczy w innym badaniu klinicznym.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Apitegromab to lek badany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) typu 2 i 3. Jego celem jest poprawa funkcji mięśni poprzez wpływ na specyficzne białka w organizmie. W badaniu ocenia się jego długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność u pacjentów, którzy ukończyli wcześniejsze badania z użyciem tego leku.

Co już wiadomo o tej terapii

Apitegromab – Apitegromab jest lekiem podawanym dożylnie, który jest obecnie badany w kontekście leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) typu 2 i 3. Jest w fazie badań klinicznych, a jego głównym celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji. Apitegromab działa poprzez hamowanie aktywności białka zwanego miostatyną, co może prowadzić do zwiększenia masy i siły mięśniowej. Należy do klasy leków znanych jako inhibitory miostatyny.

Badane choroby

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) – Jest to choroba genetyczna, która prowadzi do osłabienia i zaniku mięśni. Wynika z mutacji w genie SMN1, co powoduje niedobór białka niezbędnego do prawidłowego funkcjonowania neuronów ruchowych. Choroba postępuje poprzez stopniową utratę zdolności ruchowych, co może wpływać na chodzenie, siedzenie, a nawet oddychanie. Istnieją różne typy SMA, które różnią się wiekiem wystąpienia objawów i stopniem nasilenia. Typ 2 i 3, na których skupia się badanie, zazwyczaj pojawiają się w dzieciństwie lub wczesnej młodości. Choroba jest rzadka i wymaga specjalistycznej opieki medycznej.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-511654-42-00Kod protokołuSRK-015-004Planowana liczba uczestników236 osóbSponsorScholar Rock Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).