Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacja

Badanie skuteczności CD19‑Targeted NEX‑T CAR T w leczeniu dorosłych pacjentów z aktywną sklerodermią – porównanie z kombinacją leków standardowych

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z aktywną postacią Systemic Sclerosis oraz towarzyszącą Interstitial Lung Disease. W badaniu testowany jest nowy lek BMS-986353, będący terapią komórkową CD19-Targeted NEX-T CAR T. Standardowe leczenie, które może być podawane uczestnikom, obejmuje leki takie jak nintedanib, fludarabine phosphate, tocilizumab, cyclophosphamide i rituximab.

Celem badania jest ocena, czy BMS‑986353 lepiej poprawia funkcję płuc niż dotychczasowe metody leczenia. Pacjenci są losowo przydzielani do jednej z dwóch grup – jednej otrzymującej nową terapię w postaci jednorazowego wstrzyknięcia, a drugiej standardowe leki podawane zgodnie z ustalonym schematem. Badanie trwa kilka miesięcy, a uczestnicy regularnie odwiedzają ośrodek, aby wykonać badania kontrolne.

Podczas wizyt mierzone są wyniki takie jak pojemność życiowa płuc, czyli ilość powietrza, którą pacjent może wydmuchać (tzw. Forced Vital Capacity), oraz grubość skóry oceniana specjalnym wynikiem. Dodatkowo monitorowane są objawy, aby zapewnić bezpieczeństwo uczestników. Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno lekarze, jak i uczestnicy wiedzą, którą terapię otrzymują.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Badanie rozpoczyna się po zapisaniu się do próby. W pierwszej wizycie przeprowadza się ocenę stanu zdrowia, badania płuc (FVC) oraz ocenę grubości skóry (mRSS).

    Próbki krwi i inne testy laboratoryjne są pobierane w celu ustalenia podstawowych parametrów.

  2. Krok 2

    Podanie leków tła

    Otrzymuje się fludarabine phosphate w dawce 30 mg/m2 podawaną dożylnie.

    Następnie podawany jest cyclophosphamide w dawce 300 mg/m2 dożylnie.

    Kolejnym lekiem jest tocilizumab w dawce 24 mg/kg podawany dożylnie.

    Leki te podawane są zgodnie z harmonogramem określonym w protokole badania.

  3. Krok 3

    Infuzja komórek CAR‑T

    Po zakończeniu leków tła podawana jest jednorazowa infuzja CD19‑targeted NEX‑T CAR T w dawce 10 jednostek w zawiesinie do wstrzyknięcia, podawana dożylnie.

    Infuzja trwa kilka godzin i odbywa się pod stałą kontrolą medyczną.

  4. Krok 4

    Monitorowanie poinfuzji

    Po infuzji komórek pacjent pozostaje pod obserwacją w szpitalu, aby monitorować reakcje organizmu.

    Regularnie sprawdzane są parametry życiowe, wyniki badań krwi oraz funkcja płuc.

  5. Krok 5

    Leczenie porównawcze

    W ramach grupy porównawczej podawany jest nintedanib w dawce 200 mg doustnie.

    Alternatywnie może być podawany nintedanib w dawce 300 mg doustnie, zgodnie z zaleceniami lekarza.

    Dodatkowo podawany jest tocilizumab w dawce 162 mg podskórnie.

    Kolejnym lekiem jest rituximab w dawce 1000 mg/m2 podawany dożylnie.

  6. Krok 6

    Kontrole okresowe

    W trakcie trwania badania pacjent odbywa regularne wizyty kontrolne co kilka tygodni.

    Podczas każdej wizyty oceniane są zmiany w pojemności życiowej płuc (FVC), grubości skóry (mRSS) oraz inne wskaźniki określone w badaniu.

    Wyniki są rejestrowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa terapii.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Wiek co najmniej 16 lat.
  • Musi mieć rozpoznaną sklerodermię układową (chorobę autoimmunologiczną, określoną według kryteriów ACR/EULAR z 2013 roku).
  • Obecność dodatnich przeciwciał autoimmunologicznych (białek we krwi, które wskazują na reakcję układu odpornościowego przeciw własnym tkankom).
  • Objawy aktywnej choroby w płucach widoczne w badaniu tomografia komputerowa wysokiej rozdzielczości (HRCT) (specjalny rodzaj obrazu rentgenowskiego, który pokazuje szczegóły płuc).
  • Co najmniej jeden z następujących objawów spowodowanych aktywną sklerodermią: obrzęk lub zapalenie stawów (ból i obrzęk stawów), zapalenie mięśni (ból i osłabienie mięśni), zapalenie serca (problemy z pracą serca), nowe lub nasilające się zgrubienie skóry, wysokie poziomy wskaźników zapalenia we krwi (np. CRP, które pokazują stan zapalny w organizmie).
  • Przynajmniej 6‑miesięczne stosowanie jednego leku na sklerodermię, który nie przyniósł wystarczającej poprawy lub wywołał niepożądane skutki.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Nie możesz uczestniczyć, jeśli potrzebujesz stałego podawania tlenu do oddychania lub Twoje płuca działają bardzo słabo.
  • Nie możesz uczestniczyć, jeśli masz umiarkowane lub ciężkie wysokie ciśnienie krwi w płucach (nazywane nadciśnieniem płucnym) i wymagasz dwóch specjalnych leków.
  • Nie możesz uczestniczyć, jeśli masz poważne choroby płuc, takie jak przewlekła obturacyjna choroba płuc (POChP) lub astma, które wymagają codziennego przyjmowania leków steroidowych; oraz jeśli paliłeś papierosy lub e-papierosy w ciągu ostatnich 3 miesięcy lub nie zamierzasz przestać palić podczas badania.
  • Nie możesz uczestniczyć, jeśli masz poważne problemy żołądka lub jelit, które wymagają żywienia przez żyłę (całkowite żywienie pozajelitowe).
  • Nie możesz uczestniczyć, jeśli występuje zgnilizna (martwa tkanka) w palcu ręki lub nogi.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Nintedanib

    lek podawany doustnie, który hamuje procesy prowadzące do pogorszenia się płuc w chorobach włóknistych. W badaniu jest używany jako standardowe leczenie porównawcze.

  • Fludarabine phosphate

    lek podawany dożylnie, stosowany w chemioterapii, osłabia komórki układu odpornościowego, co pomaga przygotować organizm do innych terapii w badaniu.

  • Tocilizumab

    lek podawany dożylnie lub podskórnie, blokuje działanie interleukiny‑6, zmniejszając stan zapalny. W badaniu jest używany jako część standardowego leczenia lub jako lek porównawczy.

  • Cyclophosphamide

    lek podawany dożylnie, klasyczna chemioterapia działająca immunosupresyjnie, czyli tłumiąc reakcję układu odpornościowego. W badaniu jest częścią standardowej terapii.

  • Rituximab

    lek podawany dożylnie, niszczy określone komórki układu odpornościowego (limfocyty B). W badaniu jest stosowany jako lek porównawczy do nowego leczenia.

  • CD19‑targeted NEX‑T CAR T

    terapia komórkowa, w której pacjentowe limfocyty T są modyfikowane w laboratorium, aby rozpoznawały i niszczyły komórki z antygenem CD19. W badaniu jest testowana jako nowa metoda leczenia.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Nintedanib

    lek podawany doustnie w formie tabletek, aktualnie zatwierdzony do leczenia idiopatycznej włóknienia płuc oraz włóknienia płuc w toczeń układowy; działa jako inhibitor kinaz tyrozynowych, co hamuje procesy tworzenia blizny w płucach; klasyfikowany jest jako inhibitor wielokierunkowy kinaz tyrozynowych; stosowany jest w celu spowolnienia pogarszania się funkcji oddechowej.

  • Fludarabine phosphate

    podawany dożylnie w postaci roztworu do infuzji, jest lekiem zatwierdzonym do leczenia niektórych nowotworów krwi, takich jak przewlekła białaczka limfocytowa; działa jako analog puryny hamujący syntezę DNA w komórkach nowotworowych; zalicza się do grupy leków antymetabolitów; jest stosowany w chemioterapii w celu zniszczenia szybko dzielących się komórek nowotworowych.

  • Tocilizumab

    dostępny zarówno dożylnie, jak i podskórnie, jest monoklonalnym przeciwciałem skierowanym przeciw receptorowi interleukiny‑6; posiada zatwierdzenie do leczenia reumatoidalnego zapalenia stawów oraz zespołu uwalniania cytokin; blokuje sygnały IL‑6, co zmniejsza stan zapalny; klasyfikowany jest jako antagonista receptora IL‑6 i stosowany jest w chorobach autoimmunologicznych.

  • Cyclophosphamide

    podawany dożylnie jako roztwór do infuzji, jest lekiem zatwierdzonym w terapii niektórych nowotworów oraz ciężkiego włóknienia płuc w toczeniu układowym; działa jako czynnik alkilujący, uszkadzający DNA w komórkach szybko rosnących; należy do grupy leków alkilujących; stosowany jest w celu zahamowania nieprawidłowego układu odpornościowego i zmniejszenia zapalenia.

  • Rituximab

    podawany dożylnie w postaci roztworu, jest monoklonalnym przeciwciałem skierowanym przeciw CD20 na limfocytach B; posiada zatwierdzenie do leczenia chłoniaków oraz niektórych chorób autoimmunologicznych; wiąże się z CD20, co prowadzi do zniszczenia komórek B; klasyfikowany jest jako antagonista CD20 i używany jest w terapii chorób, w których nadmierna aktywność limfocytów B jest szkodliwa.

  • CD19‑Targeted NEX‑T CAR T (cc‑97540)

    podawany dożylnie w postaci zawiesiny komórek, jest eksperymentalną terapią CAR‑T skierowaną przeciwko CD19; znajduje się w fazie badań klinicznych i nie jest jeszcze zatwierdzony do ogólnego użycia; zmodyfikowane komórki T rozpoznają i niszczą komórki z CD19, co może modulować nieprawidłową odpowiedź immunologiczną; klasyfikowany jest jako terapia komórek CAR‑T i stosowany jest w badaniach nad leczeniem aktywnego toczenia układowego.

Badane choroby

  • Twardzina układowa

    Systemic Sclerosis jest przewlekłą chorobą autoimmunologiczną, w której nadmiernie odkłada się kolagen w skórze i narządach wewnętrznych. Skóra staje się twarda i grubawa, a zwłóknienie może rozprzestrzeniać się na naczynia, płuca, serce i nerki. Postępujące zmiany ograniczają elastyczność tkanek i mogą wpływać na ich funkcję. Objawy rozwijają się stopniowo, prowadząc do zwiększonego sztywności i dyskomfortu.

  • Śródmiąższowa choroba płuc

    Interstitial Lung Disease to grupa chorób, w których dochodzi do zapalenia i bliznowacenia tkanki śródmiąższowej płuc. Zwłóknienie utrudnia wymianę gazową, co powoduje stopniowy spadek pojemności oddechowej. Choroba może rozprzestrzeniać się równomiernie po obu płucach, ograniczając ich rozciągliwość. Z czasem pacjent odczuwa coraz większy wysiłek przy oddychaniu i zmniejszoną tolerancję wysiłku.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-524337-11-00Kod protokołuCA0611005Planowana liczba uczestników92 osobySponsorCelgene Corp.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).