Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej CPK850 u pacjentów z retinitis pigmentosa spowodowaną mutacjami w genie RLBP1

Badany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby oczu zwanej retinitis pigmentosa, która jest spowodowana mutacjami w genie RLBP1. Jest to schorzenie, które prowadzi do stopniowej utraty wzroku. W ramach badania testowany jest nowy rodzaj terapii genowej o nazwie CPK850. Terapia ta polega na podaniu specjalnego roztworu do oka, który ma na celu poprawę funkcji wzrokowych u pacjentów z tą chorobą.

Celem badania jest sprawdzenie, czy terapia genowa CPK850 jest bezpieczna i skuteczna. Badanie obejmuje podanie pojedynczej dawki leku bezpośrednio pod siatkówkę oka. Następnie pacjenci będą monitorowani pod kątem bezpieczeństwa i ewentualnych działań niepożądanych, a także pod kątem poprawy funkcji wzrokowych. W trakcie badania będą wykonywane różne testy oczu, takie jak pomiar ostrości wzroku, badanie ciśnienia wewnątrzgałkowego oraz inne badania okulistyczne.

Badanie ma na celu ocenę, czy terapia genowa CPK850 może pomóc w regeneracji komórek wzrokowych, które są uszkodzone w wyniku choroby. Pacjenci będą obserwowani przez dłuższy czas, aby sprawdzić, czy nastąpiła poprawa w ich zdolności widzenia. Wyniki te pomogą zrozumieć, czy terapia genowa może być skutecznym sposobem leczenia retinitis pigmentosa spowodowanej mutacjami w genie RLBP1.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po uzyskaniu pisemnej zgody na udział w badaniu, pacjent zostaje przyjęty do badania klinicznego. Wymagane jest, aby pacjent miał od 18 do 70 lat, a kobiety muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego przed rozpoczęciem leczenia.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria zdrowotne, w tym odpowiednią masę ciała i wskaźnik masy ciała (BMI) poniżej 40 kg/m².

  2. Krok 2

    Przygotowanie do leczenia

    Pacjent przechodzi badania wstępne, które obejmują ocenę ostrości wzroku oraz badania okulistyczne, takie jak badanie lampą szczelinową i tomografia optyczna (OCT).

    Wymagana jest odpowiednia przejrzystość mediów oka i rozszerzenie źrenic, aby umożliwić wykonanie zdjęć dna oka i przeprowadzenie zabiegu witrektomii oraz podsiatkówkowego wstrzyknięcia.

  3. Krok 3

    Podanie leku

    Pacjent otrzymuje pojedynczą dawkę CPK850 w formie roztworu do wstrzykiwań, podaną podsiatkówkowo. Celem jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej u pacjentów z retinitis pigmentosa spowodowaną mutacjami w genie RLBP1.

  4. Krok 4

    Monitorowanie po leczeniu

    Po podaniu leku pacjent jest monitorowany pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności terapii. Obejmuje to ocenę ostrości wzroku, ciśnienia wewnątrzgałkowego oraz badania okulistyczne.

    Monitorowane są również parametry systemowe, takie jak zdarzenia niepożądane, chemia krwi, hematologia, analiza moczu i parametry życiowe.

  5. Krok 5

    Ocena skuteczności

    Skuteczność terapii oceniana jest poprzez porównanie odzysku funkcji pręcików w oku leczonym w porównaniu do oceny przed leczeniem. Obejmuje to pomiar adaptacji do ciemności oraz inne testy funkcji wzrokowych.

    Pacjent jest oceniany pod kątem poprawy funkcji wzrokowych, takich jak pole widzenia, czułość kontrastu, szybkość czytania oraz aktywność elektryczna siatkówki.

  6. Krok 6

    Długoterminowe monitorowanie

    Pacjent jest monitorowany przez okres do jednego roku po leczeniu, aby ocenić długoterminowe efekty terapii. Obejmuje to regularne wizyty kontrolne i badania wzrokowe.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu przed rozpoczęciem jakichkolwiek ocen.
  • Pacjent może być mężczyzną lub kobietą w wieku od 18 do 70 lat. Wszystkie kobiety muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas wizyt kontrolnych i tuż przed dniem leczenia.
  • Pacjent musi mieć wystarczająco przejrzyste media oczne i odpowiednie rozszerzenie źrenic, aby umożliwić wykonanie zdjęć dna oka o odpowiedniej jakości oraz przeprowadzenie witrektomii i wstrzyknięcia podsiatkówkowego.
  • Pacjent musi spełniać wymagania chirurgiczne. Dodatkowo pacjent musi ważyć co najmniej 40 kg i mieć wskaźnik masy ciała (BMI) poniżej 40 kg/m². BMI to masa ciała (kg) podzielona przez wzrost (m) do kwadratu.
  • Ostrość wzroku w oku badanym podczas wizyty kontrolnej nie powinna być lepsza niż 60 liter w skali ETDRS (wczesne leczenie retinopatii cukrzycowej). W grupie 1 pacjenci z ostrością wzroku od 35 liter ETDRS do widzenia ruchu ręki będą włączeni. W grupach 2 i kolejnych pacjenci z ostrością wzroku od 60 liter ETDRS do widzenia ruchu ręki będą włączeni. Można rozważyć włączenie do grup 1 i 2 pacjentów z ostrością wzroku tak niską jak postrzeganie światła, jeśli spełniają wszystkie inne kryteria włączenia/wykluczenia i za zgodą sponsora oraz głównych badaczy.
  • Pacjent musi mieć kliniczną diagnozę dystrofii Bothnia, dystrofii pręcikowo-czopkowej z Nowej Fundlandii lub innego postępującego fenotypu retinitis pigmentosa z biallelicznymi mutacjami w genie RLBP1, potwierdzoną przez testy genetyczne zgodne z normami CLIA, GLP lub równoważnymi.
  • Widoczne warstwy fotoreceptorów (zewnętrzna jądrowa) i nabłonka barwnikowego siatkówki (RPE) na standardowym skanie OCT w oku badanym podczas wizyty kontrolnej, potwierdzone przez Centralne Centrum Odczytu.
  • Efekt wybielania adaptacji do ciemności w oku badanym przy krótkofalowym bodźcu wynoszący ponad 1,0 jednostki logarytmicznej w 2 z 3 pomiarów bazowych uzyskanych przed leczeniem.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent nie może mieć innych chorób oczu, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może mieć poważnych problemów zdrowotnych, które mogą zagrażać jego bezpieczeństwu podczas badania.
  • Pacjent nie może być w ciąży ani karmić piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie.
  • Pacjent nie może mieć alergii na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może mieć historii nadużywania substancji, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może mieć problemów z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na metabolizm leku.
  • Pacjent nie może mieć problemów z sercem, które mogą być zagrożeniem podczas badania.
  • Pacjent nie może mieć problemów z układem odpornościowym, które mogą wpływać na wyniki badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

CPK850 to terapia genowa, która jest badana w celu oceny jej bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności u pacjentów z retinopatią barwnikową spowodowaną mutacjami w genie RLBP1. Terapia polega na podaniu leku bezpośrednio pod siatkówkę oka. Celem jest poprawa funkcji wzrokowych poprzez wspomaganie regeneracji systemu pręcików w oku. Badanie ma na celu ocenę zarówno bezpieczeństwa okulistycznego, jak i ogólnoustrojowego, a także skuteczności w przywracaniu adaptacji do ciemności po zabiegu.

Co już wiadomo o tej terapii

CPK850 – Jest to terapia genowa podawana w formie iniekcji podsiatkówkowej, stosowana w leczeniu retinitis pigmentosa spowodowanej mutacjami w genie RLBP1. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, gdzie oceniana jest jej bezpieczeństwo i skuteczność. Główne wskazania terapeutyczne obejmują poprawę funkcji wzrokowych u pacjentów z tą rzadką chorobą genetyczną. Mechanizm działania polega na dostarczeniu zdrowej kopii genu RLBP1 do komórek siatkówki, co ma na celu przywrócenie prawidłowej funkcji pręcików i poprawę adaptacji do ciemności. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje terapie genowe, które są nowoczesnym podejściem do leczenia chorób genetycznych.

Badane choroby

Retinitis pigmentosa spowodowana biallelicznymi mutacjami w genie RLBP1 – Jest to rzadka choroba genetyczna, która prowadzi do postępującej utraty wzroku. Choroba ta charakteryzuje się degeneracją siatkówki, co powoduje stopniowe pogarszanie się widzenia nocnego i peryferyjnego. Z czasem może dojść do utraty centralnego widzenia. Mutacje w genie RLBP1 wpływają na funkcjonowanie komórek siatkówki, co prowadzi do ich stopniowego obumierania. Choroba zazwyczaj zaczyna się w dzieciństwie lub wczesnej dorosłości i postępuje z różną szybkością u różnych osób. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać trudności z adaptacją do ciemności oraz zmniejszenia ostrości wzroku.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2023-508688-54-00Kod protokołuCCPK850X2202Planowana liczba uczestników21 osóbSponsorNovartis Pharma AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).