Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad skutecznością i bezpieczeństwem crinecerfontu u dzieci z klasycznym wrodzonym przerostem nadnerczy

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z chorobą zwaną klasycznym wrodzonym przerostem nadnerczy (CAH). Jest to schorzenie, które wpływa na produkcję hormonów w nadnerczach. W badaniu testowany jest lek o nazwie crinecerfont (NBI-74788), który ma pomóc w regulacji poziomu hormonów. Lek jest podawany w formie roztworu doustnego lub kapsułek. Celem badania jest sprawdzenie, czy crinecerfont jest skuteczny i bezpieczny w zmniejszaniu poziomu steroidów nadnerczowych u dzieci z CAH.

W badaniu uczestnicy będą losowo przydzielani do grupy otrzymującej crinecerfont lub placebo. Badanie jest prowadzone w sposób, który uniemożliwia zarówno pacjentom, jak i lekarzom wiedzę, kto otrzymuje rzeczywisty lek, a kto placebo. Po zakończeniu tej części badania wszyscy uczestnicy będą mieli możliwość otrzymania Crinecerfontu w ramach otwartej fazy badania. Badanie potrwa do 52 tygodni, a jego celem jest ocena zmian w poziomie hormonów oraz dawkach stosowanych leków.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po zakwalifikowaniu się do badania, pacjent zostaje przyjęty do udziału. Wymagane jest potwierdzenie diagnozy klasycznej wrodzonej przerostu nadnerczy (CAH) oraz stabilne leczenie glikokortykosteroidami.

  2. Krok 2

    Randomizacja i rozpoczęcie leczenia

    Pacjent zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca crinecerfont (NBI-74788) lub grupa otrzymująca placebo. Leczenie odbywa się doustnie w formie kapsułek lub roztworu.

  3. Krok 3

    Okres leczenia podwójnie ślepego

    Pacjent przyjmuje przypisany lek przez określony czas, nie wiedząc, czy otrzymuje crinecerfont czy placebo. Celem jest ocena skuteczności leku w redukcji poziomów steroidów nadnerczowych.

  4. Krok 4

    Ocena w tygodniu 4

    Po czterech tygodniach leczenia, przeprowadzana jest ocena zmian poziomu androstenedionu w surowicy. Dodatkowo, oceniane są zmiany poziomu 17-hydroksyprogesteronu.

  5. Krok 5

    Kontynuacja leczenia i ocena w tygodniu 28

    Leczenie trwa do 28 tygodnia, po czym oceniana jest procentowa zmiana dawki glikokortykosteroidów w porównaniu do wartości początkowej.

  6. Krok 6

    Okres leczenia otwartego

    Po zakończeniu okresu podwójnie ślepego, pacjent może kontynuować leczenie crinecerfontem w ramach otwartego badania, gdzie wszyscy uczestnicy otrzymują aktywny lek.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Musisz być gotowy i zdolny do przestrzegania procedur badania, w tym wszystkich wymagań w ośrodku badawczym i powrotu na wizytę kontrolną.
  • Musisz być dziewczynką lub chłopcem w wieku od 2 do 17 lat i ważyć co najmniej 10 kg.
  • Musisz mieć medycznie potwierdzoną diagnozę klasycznej wrodzonej przerostu nadnerczy (CAH) z powodu niedoboru 21-hydroksylazy.
  • Musisz być na stabilnym schemacie leczenia glikokortykosteroidami z powodu CAH. Glikokortykosteroidy to leki, które pomagają kontrolować poziom hormonów w organizmie.
  • Musisz mieć podwyższone poziomy androgenów nadnerczowych. Androgeny to hormony, które wpływają na rozwój cech płciowych.
  • Jeśli jesteś leczony fludrokortyzonem, dawka powinna być stabilna przez co najmniej 1 miesiąc przed badaniem. Fludrokortyzon to lek, który pomaga regulować równowagę soli i wody w organizmie.
  • Podczas badania, aktywność reniny w osoczu (PRA) powinna być poniżej 3 razy górnej granicy normy (ULN) i powyżej dolnej granicy normy (LLN) przy zwykłym spożyciu sodu. Renina to enzym, który pomaga regulować ciśnienie krwi.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Osoby, które mają inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpłynąć na wyniki badania.
  • Osoby, które przyjmują leki, które mogą zakłócać działanie badanych leków.
  • Osoby, które są w ciąży lub planują zajść w ciążę w trakcie trwania badania.
  • Osoby, które karmią piersią.
  • Osoby, które uczestniczyły w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni.
  • Osoby, które mają alergię na składniki badanych leków.
  • Osoby, które nie są w stanie przestrzegać zaleceń związanych z badaniem.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Crinecerfont (NBI-74788) to lek badany w tym badaniu klinicznym, który ma na celu ocenę jego skuteczności w obniżaniu poziomu steroidów nadnerczowych u dzieci z klasycznym wrodzonym przerostem nadnerczy. Lek ten jest testowany w porównaniu z placebo, aby sprawdzić, czy może pomóc w stabilizacji poziomu hormonów w organizmie.

Co już wiadomo o tej terapii

Crinecerfont – Crinecerfont jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych. Jego głównym celem jest leczenie klasycznej wrodzonej przerostu nadnerczy (CAH). Działa poprzez modulację receptorów w mózgu, co prowadzi do zmniejszenia poziomu steroidów nadnerczowych. Należy do klasy leków znanych jako antagoniści receptorów CRF1. Obecnie jest w fazie badań, aby ocenić jego skuteczność i bezpieczeństwo w porównaniu z placebo u dzieci z CAH.

Badane choroby

Wrodzony przerost nadnerczy klasyczny (WPN) – Jest to genetyczna choroba, która wpływa na produkcję hormonów w nadnerczach. W wyniku mutacji genetycznych dochodzi do niedoboru enzymów, co prowadzi do nadmiernej produkcji androgenów. Objawy mogą obejmować nieprawidłowy rozwój narządów płciowych, problemy z równowagą elektrolitową oraz przyspieszony wzrost w dzieciństwie. Choroba może prowadzić do zaburzeń hormonalnych, które wpływają na rozwój fizyczny i dojrzewanie. Wrodzony przerost nadnerczy jest diagnozowany zazwyczaj w okresie noworodkowym lub wczesnym dzieciństwie. Choroba wymaga stałego monitorowania poziomów hormonów.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2023-509170-33-00Kod protokołuNBI-74788-CAH2006Planowana liczba uczestników93 osobySponsorNeurocrine Biosciences Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).