Deutsches Zentrum Fuer Neurodegenerative Erkrankungen e.V.

Badania prowadzone w Deutsches Zentrum Fuer Neurodegenerative Erkrankungen e.V. koncentrują się na chorobach układu nerwowego, ze szczególnym uwzględnieniem CIDP, które jest przewlekłą zapalną neuropatią demielinizującą. Celem jest sprawdzenie, czy nowa terapia przeciwciałowa może opóźnić nawroty choroby u pacjentów, którzy początkowo dobrze reagują na leczenie.

• ocena skuteczności nipocalimab w porównaniu z placebo
• monitorowanie częstotliwości i nasilenia nawrotów
• analiza tolerancji i bezpieczeństwa terapii

Wyniki mają pomóc w opracowaniu lepszych strategii leczenia dla osób z CIDP, zwiększając szanse na długotrwałą kontrolę objawów.

W ramach chorób układu nerwowego badania w centrum obejmują FSHD, rzadką dystrofię mięśniową. Projekt ma na celu zbadanie bezpieczeństwa oraz farmakokinetyki i farmakodynamiki innowacyjnego leku genetycznego ARO‑DUX4, który może wpływać na przyczynę choroby.

• badanie tolerancji leku w różnych dawkach
• ocena bezpieczeństwa pacjentów
• analiza parametrów farmakokinetycznych i farmakodynamicznych

Sukces tych badań może otworzyć drogę do terapii modyfikującej przebieg FSHD, przynosząc nadzieję pacjentom dotkniętym postępującą utratą siły mięśni.

Kolejny obszar zainteresowań w chorobach układu nerwowego to DM1, najczęstsza postaci dystrofii miotonicznej. Badania mają na celu ocenę bezpieczeństwa oraz właściwości farmakologicznych nowego związku ARO‑DM1, który jest testowany pod kątem wpływu na objawy mięśniowe i genetyczne przyczyny choroby.

• ocena bezpieczeństwa i tolerancji przy podawaniu wielokrotnych dawek
• badanie farmakokinetyki i farmakodynamiki preparatu
• monitorowanie zmian w funkcji mięśniowej uczestników

Uzyskane dane mogą przyczynić się do rozwoju skutecznych interwencji, które spowolnią postęp DM1 i poprawią jakość życia pacjentów.