Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie ARO-DUX4 u dorosłych pacjentów z dystrofią mięśniową twarzowo-łopatkowo-ramieniową typu 1

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dystrofii mięśniowej twarzowo-łopatkowo-ramieniowej (FSHD), która jest chorobą genetyczną wpływającą na mięśnie twarzy, ramion i łopatek. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji nowego leku o nazwie ARO-DUX4 u dorosłych pacjentów z tą chorobą. ARO-DUX4 to roztwór do wstrzykiwań, który będzie podawany dożylnie. W badaniu używany będzie również chlorek sodu, który pełni rolę placebo.

Badanie ma na celu sprawdzenie, jak organizm pacjentów reaguje na ARO-DUX4, w tym jak lek jest wchłaniany, rozprowadzany i wydalany z organizmu. Pacjenci będą otrzymywać różne dawki leku, aby ocenić jego działanie i bezpieczeństwo. Badanie będzie prowadzone w dwóch częściach, a jego zakończenie planowane jest na 2026 rok.

Podczas badania będą monitorowane wszelkie działania niepożądane, które mogą wystąpić u pacjentów. Dodatkowo, badane będą poziomy leku we krwi i moczu, aby lepiej zrozumieć, jak ARO-DUX4 działa w organizmie osób z dystrofią mięśniową twarzowo-łopatkowo-ramieniową.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie dotyczy oceny bezpieczeństwa i skuteczności leku ARO-DUX4 u dorosłych pacjentów z dystrofią mięśniową twarzowo-łopatkowo-ramieniową typu 1 (FSHD1).

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Pacjent otrzymuje lek ARO-DUX4 w formie roztworu do wstrzykiwań. Lek podawany jest dożylnie, co oznacza, że jest wprowadzany bezpośrednio do krwiobiegu za pomocą kroplówki.

    Dawkowanie leku jest stopniowo zwiększane, co oznacza, że pacjent otrzymuje najpierw mniejszą dawkę, a następnie większe, aby ocenić reakcję organizmu na lek.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania pacjent jest regularnie monitorowany pod kątem występowania działań niepożądanych oraz ogólnego stanu zdrowia.

    Przeprowadzane są badania krwi i moczu w celu oceny, jak organizm przetwarza lek ARO-DUX4.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Badanie kończy się po 90 dniach w części 1 lub po 360 dniach w części 2.

    Na zakończenie badania oceniane są wyniki dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności leku oraz wszelkie działania niepożądane, które mogły wystąpić w trakcie badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Musisz mieć genetycznie potwierdzoną dystrofię mięśniową twarzowo-łopatkowo-ramieniową typu 1 (FSHD1). To oznacza, że badania genetyczne muszą wykazać obecność tej choroby.
  • Twój kliniczny wynik ciężkości (CSS) powinien wynosić od 3 do 8 na skali od 0 do 10. To ocena, jak poważne są objawy choroby.
  • Musisz mieć odpowiedni mięsień dolnej części ciała do biopsji, co zostanie ocenione za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI). Mięsień musi mieć odpowiednią ilość tkanki tłuszczowej.
  • Możesz być mężczyzną lub kobietą, która nie jest w ciąży ani nie karmi piersią, w wieku od 18 do 70 lat.
  • Musisz być w stanie i chcieć podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
  • Twój wskaźnik masy ciała (BMI) powinien wynosić od 18,0 do 30,0 kg/m². W niektórych przypadkach, jeśli masz FSHD1, możesz zostać dopuszczony do badania nawet z BMI poza tym zakresem.
  • Musisz mieć prawidłowy wynik elektrokardiogramu (EKG) podczas badania wstępnego, co oznacza, że nie powinno być żadnych nieprawidłowości, które mogłyby zagrażać Twojemu bezpieczeństwu.
  • Osoby zdolne do posiadania dzieci oraz ich partnerzy muszą zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji podczas badania i przez co najmniej 12 tygodni po jego zakończeniu. Mężczyźni nie mogą oddawać nasienia w tym czasie.
  • Musisz być gotów i zdolny do przestrzegania wszystkich ocen i harmonogramu badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanej dystrofii mięśniowej twarzowo-łopatkowo-ramieniowej (FSHD), nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które nie spełniają innych kryteriów zdrowotnych lub medycznych określonych przez badaczy, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

ARO-DUX4 to eksperymentalny lek badany w celu oceny jego bezpieczeństwa, tolerancji oraz wpływu na organizm u pacjentów z dystrofią mięśniową twarzowo-łopatkowo-ramieniową typu 1. Badanie obejmuje podawanie leku w różnych dawkach, aby zrozumieć, jak organizm reaguje na lek i jak jest on przetwarzany. Celem jest znalezienie odpowiedniej dawki, która jest bezpieczna i skuteczna dla pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

ARO-DUX4 – Jest to lek podawany w formie iniekcji, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 1/2a. Jego głównym celem jest leczenie dystrofii mięśniowej twarzowo-łopatkowo-ramiennej (FSHD). Mechanizm działania ARO-DUX4 polega na modulacji ekspresji genów związanych z tą chorobą, co może prowadzić do zmniejszenia objawów. Lek ten należy do klasy farmakologicznej terapii genowej i jest w fazie oceny bezpieczeństwa, tolerancji oraz właściwości farmakokinetycznych i farmakodynamicznych.

Badane choroby

Dystrofia mięśniowa twarzowo-łopatkowo-ramienna (FSHD) – Jest to choroba genetyczna, która prowadzi do postępującego osłabienia i zaniku mięśni, głównie w okolicach twarzy, łopatek i ramion. Objawy mogą pojawić się w różnym wieku, ale najczęściej zaczynają się w okresie dojrzewania lub wczesnej dorosłości. Choroba postępuje stopniowo, co oznacza, że z czasem objawy mogą się nasilać. Charakterystyczne jest opadanie powiek, trudności z unoszeniem ramion oraz osłabienie mięśni twarzy, co może wpływać na mimikę. W miarę postępu choroby mogą pojawić się trudności z chodzeniem i wykonywaniem codziennych czynności. FSHD jest jedną z najczęstszych form dystrofii mięśniowej, choć nadal jest uważana za chorobę rzadką.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2023-509748-89-00Kod protokołuSRP-1001-101Planowana liczba uczestników70 osóbSponsorSarepta Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).