Choroby rzadkie
Badane cząsteczki
Lokalizacje
Badane produkty lecznicze, których dotyczy teraz najwięcej zarejestrowanych badań.
1. miejsce wśród najczęściej badanych
Udział liczymy w stosunku do wszystkich aktywnych badań tych dziesięciu substancji razem.
Substancję podajemy pod nazwą, której używają wpisy badań w rejestrze – zwykle jest to nazwa generyczna, a nie handlowa.
4 485 substancji
Badany produkt leczniczy to każda substancja testowana w badaniu klinicznym. Może to być substancja zupełnie nowa albo lek dopuszczony już do stosowania w innym schorzeniu, który naukowcy badają teraz w nowym zastosowaniu.
To, że substancja jest na tej liście, nie znaczy, że jest zatwierdzona, skuteczna ani dostępna jako terapia. Znaczy tylko tyle, że ocenia ją co najmniej jedno badanie zarejestrowane w Europie – a to właśnie badanie ma odpowiedzieć na pytanie, czy jest skuteczna.
Najprościej mówiąc, badany produkt leczniczy to lek lub produkt biologiczny testowany w badaniu klinicznym. Obejmuje to także placebo i produkty referencyjne (komparatory) stosowane jako kontrola.
Oficjalna definicja pochodzi z rozporządzenia (UE) nr 536/2014, które określa badany produkt leczniczy jako „produkt leczniczy, który jest badany lub stosowany w badaniu klinicznym jako produkt referencyjny, w tym jako placebo”.
Wytyczne Dobrej Praktyki Klinicznej ICH E6(R2) opisują badany produkt leczniczy podobnie – jako „postać farmaceutyczną substancji czynnej lub placebo, badaną lub stosowaną jako produkt referencyjny w badaniu klinicznym”.
W praktyce badanym produktem leczniczym może być zupełnie nowy związek, istniejąca terapia albo placebo. Kategoria ta obejmuje wszystko – od nowych terapii genowych po uznane terapie oceniane w nowych wskazaniach lub nowych grupach pacjentów.
Tak. O tym, czy produkt jest badanym produktem leczniczym, nie decyduje to, czy terapia jest nowa, lecz rola, jaką pełni w badaniu klinicznym. Produkty lecznicze, które mają już pozwolenie na dopuszczenie do obrotu, także są badanymi produktami leczniczymi, gdy w badaniu klinicznym są stosowane jako produkt badany, produkt referencyjny lub placebo.
Dotyczy to na przykład sytuacji, gdy terapia dopuszczona do obrotu jest testowana w niezatwierdzonym wskazaniu, gdy zatwierdzony lek jest stosowany w innej postaci lub innym opakowaniu, gdy istniejąca terapia jest oceniana w nowej grupie pacjentów, gdy zatwierdzone terapie są łączone w nowych konfiguracjach albo gdy produkt służy jako produkt referencyjny lub placebo w badaniu porównawczym.
To zupełnie nowe cząsteczki, które nie zostały dotąd nigdzie dopuszczone do obrotu. Wymagają pełnej dokumentacji obejmującej toksykologię przedkliniczną, farmakokinetykę i dane dotyczące wytwarzania.
To istniejące terapie badane pod kątem nowych zastosowań terapeutycznych. Choć część danych o bezpieczeństwie może już istnieć, nowe wskazanie zwykle wymaga dodatkowych badań.
To zatwierdzone terapie, w których zmieniono postać farmaceutyczną lub moc, drogę podania albo docelową grupę pacjentów, a także terapie łączone z innymi substancjami czynnymi.
Zanim badane produkty lecznicze zostaną przekazane do ośrodków prowadzących badanie kliniczne, sponsor badania musi zadbać o trzy rzeczy: certyfikację przez Osobę Wykwalifikowaną (QP), zgodę organu regulacyjnego oraz zgodę komisji bioetycznej. Wymóg ten nazywa się „regulacyjnym zielonym światłem”.
W opisie badania zwykle podana jest jego faza. Każda faza ma inne cele, a wymagania wobec badanego produktu leczniczego zmieniają się w miarę postępu prac nad lekiem.
Główne cele to ocena bezpieczeństwa, ustalenie zakresu dawek i wstępna ocena farmakokinetyki. Badany produkt leczniczy pochodzi z niewielkich serii produkcyjnych, bezpieczeństwo jest ściśle monitorowane, a elastyczne postaci leku pozwalają na stopniowe zwiększanie dawki.
Główne cele to ocena skuteczności, ustalenie optymalnego dawkowania i rozszerzenie oceny bezpieczeństwa. Na tym etapie wymagane są powtarzalne procesy wytwarzania, do porównań stosuje się produkty referencyjne, a postaci leku projektuje się tak, by były przyjazne dla pacjenta.
Główne cele to potwierdzenie skuteczności na dużą skalę, kompleksowa ocena bezpieczeństwa i przygotowanie wniosku rejestracyjnego. Wytwarzanie koncentruje się na walidacji procesu, opracowaniu metod produkcji komercyjnej, zbudowaniu globalnego łańcucha dostaw i zgodności z przepisami w wielu jurysdykcjach.
Ostateczną odpowiedzialność za jakość badanego produktu leczniczego ponosi sponsor badania. Sponsor musi zapewnić odpowiednie wytwarzanie, przechowywanie i transport oraz właściwe przygotowanie ośrodków przez cały czas trwania badania klinicznego. Za zwolnienie serii odpowiada Osoba Wykwalifikowana (QP).
Badany produkt leczniczy (IMP) to każdy preparat farmaceutyczny stosowany w badaniu klinicznym – w tym nowe leki, istniejące terapie testowane w nowych zastosowaniach oraz produkty w innej postaci niż ta dopuszczona do obrotu. Zwykłe produkty lecznicze mają pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w konkretnych, zatwierdzonych wskazaniach.
Tak. Terapia mająca pozwolenie na dopuszczenie do obrotu jest badanym produktem leczniczym, gdy w badaniu klinicznym jest stosowana jako produkt badany, produkt referencyjny lub placebo.
Tak. Zgodnie z rozporządzeniem (UE) nr 536/2014 produkt stosowany w badaniu klinicznym jako produkt referencyjny, w tym jako placebo, jest badanym produktem leczniczym.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
