W skrócie
Ten artykuł opisuje badania kliniczne, w których sprawdzany jest verapamil. Trwające próby oceniają m.in. skuteczność, bezpieczeństwo i wpływ na wyniki leczenia u osób z cukrzycą typu 1, kardiomiopatią przerostową, migotaniem komór oraz częstymi PVC. Badane są zarówno dorośli, jak i dzieci.
Najważniejsze informacje
- Badania kliniczne z verapamil obejmują kilka różnych grup pacjentów i kilka chorób, głównie cukrzycę typu 1 oraz schorzenia serca. W danych są badania w fazie 1, 2 i 3, a także jedno badanie o niskiej interwencji. Część prób sprawdza, czy verapamil pomaga zachować czynność komórek beta i wydzielanie insuliny. Inne badania oceniają wpływ na wydolność wysiłkową, objawy sercowe, zaburzenia rytmu i funkcję lewej komory. Są też badania u dzieci, w których oceniany jest rozwój neuropsychologiczny. W kilku próbach verapamil jest porównywany z placebo lub innym leczeniem, aby lepiej ocenić jego efekt.
Zakres badań z verapamil
W dostępnych danych verapamil jest badany w kilku badaniach interwencyjnych, czyli takich, w których uczestnicy otrzymują określone leczenie lub są porównywani z inną grupą. Próby obejmują osoby z cukrzycą typu 1, różnymi chorobami serca oraz dzieci z tuberous sclerosis complex (stwardnienie guzowate).[1]
Badania są prowadzone w różnych fazach: od fazy 1 do fazy 3, a jedno z nich ma charakter low intervention, czyli z mniejszą intensywnością działań badawczych.[1]
Cukrzyca typu 1 i zachowanie wydzielania insuliny
Dwa badania dotyczą osób z cukrzycą typu 1. Jedno obejmuje dorosłych i sprawdza zmianę całkowitego wychwytu 68Ga-NODAGA-exendin w trzustce, aby ocenić masę komórek beta po 12 miesiącach leczenia. Drugie badanie obejmuje dzieci z niedawno rozpoznaną cukrzycą typu 1 i ocenia, czy verapamil pomaga zachować resztkowe wydzielanie insuliny.
W badaniu pediatrycznym głównym wynikiem jest zmiana C-peptydu, czyli wskaźnika pokazującego, ile insuliny nadal produkuje organizm. W części badania oceniane jest też bezpieczeństwo, mierzone częstością zdarzeń niepożądanych i ciężkich zdarzeń niepożądanych w trakcie leczenia do 18 miesięcy.
Badania w chorobach serca i zaburzeniach rytmu
Jedno duże badanie fazy 3 ocenia verapamil u pacjentów z nieobturacyjną kardiomiopatią przerostową, czyli chorobą serca z pogrubieniem mięśnia sercowego bez istotnej przeszkody w odpływie krwi. Celem jest zmniejszenie obciążenia objawami i powikłań rytmu serca poprzez porównanie verapamil z innymi strategiami leczenia.
W tym badaniu oceniane są trzy ważne wyniki: VO2 max (maksymalny pobór tlenu, czyli miara wydolności wysiłkowej), objętość końcoworozkurczowa lewej komory oraz częstość NSVT, czyli nieutrwalonego częstoskurczu komorowego. Badanie obejmuje 140 osób i ma kilka etapów oceny wyników, co pokazuje, że jest szeroko zaplanowane.
Inne badanie dotyczy osób z krótkosprzężonym idiopatycznym migotaniem komór. Jest to otwarte, randomizowane badanie z krzyżowym układem, w którym uczestnicy otrzymują różne leczenie w kolejnych okresach, aby porównać efekty verapamil i chinidyny. Głównym punktem końcowym jest utrzymująca się arytmia komorowa oceniana w systemie punktowym.
Badanie SUPPRESS obejmuje osoby bez objawów, ale z częstymi PVC, czyli przedwczesnymi pobudzeniami komorowymi, oraz prawidłową LVEF, czyli prawidłową frakcją wyrzutową lewej komory. Jego główny cel to sprawdzenie, czy leczenie profilaktyczne jest lepsze niż sama obserwacja w zapobieganiu późniejszej dysfunkcji lewej komory po 24 miesiącach.
Badania u dzieci
W jednym z badań verapamil jest oceniany u dzieci z tuberous sclerosis complex w wieku poniżej 4 miesięcy, razem z innymi strategiami leczenia stosowanymi zgodnie ze standardem opieki. Główny wynik to rozwój neuropsychologiczny w wieku 24 miesięcy, oceniany w ślepej ocenie przez badającego, czyli bez znajomości przydzielonego leczenia.
Wynik mierzony jest za pomocą skali poznawczej w Bayley Scales of Infant and Toddler Development III, co pomaga ocenić rozwój myślenia i uczenia się u małych dzieci.
Co mierzą badacze
Badacze skupiają się na wynikach, które mają znaczenie dla pacjentów na co dzień. W cukrzycy chodzi o zachowanie funkcji komórek beta i produkcji insuliny, a w chorobach serca o wydolność, wielkość i pracę lewej komory oraz liczbę zaburzeń rytmu.[1]
W części badań używa się PET/CT, czyli badania obrazowego łączącego dwa rodzaje obrazowania, aby ocenić wychwyt znacznika w trzustce. W innych badaniach korzysta się z rezonansu serca lub echokardiografii, aby wykryć spadek funkcji lewej komory.
Kto bierze udział i jak wyglądają porównania
W badaniach uczestniczą różne grupy wiekowe i różne grupy kliniczne, od dorosłych po małe dzieci.[1] W części prób verapamil jest porównywany z placebo, czyli tabletką bez aktywnego leku, a w innych z lekami takimi jak bisoprolol lub chinidyna.[2]
Takie porównania pomagają sprawdzić, czy obserwowany efekt wynika z badanego leczenia, a nie z samego przebiegu choroby lub działania placebo.[3]