Badanie długoterminowego bezpieczeństwa miransertybu u pacjentów ze spektrum przerostu związanego z PIK3CA lub Zespołem Proteusa
Badanie prowadzone w: Włochy
To badanie kliniczne koncentruje się na ocenie długoterminowego bezpieczeństwa leczenia dwóch rzadkich schorzeń: spektrum przerostu związanego z PIK3CA (PROS) oraz Zespołu Proteusa. Oba schorzenia charakteryzują się nieprawidłowym rozrostem tkanek ciała. Badany lek to miransertyb, przyjmowany doustnie w postaci twardych kapsułek.
Główne kryteria włączenia do badania:
- Pacjent musi mieć zdiagnozowane spektrum przerostu związane z PIK3CA (PROS) lub Zespół Proteusa
- Pacjent musi być już leczony miransertybem w ramach innych badań lub być zatwierdzony przez sponsora do włączenia do tego badania
- Wiek pacjenta musi mieścić się w przedziale od 2 do 120 lat
- Mężczyźni muszą zgodzić się na stosowanie antykoncepcji lub powstrzymanie się od kontaktów heteroseksualnych podczas badania i przez co najmniej 90 dni po ostatniej dawce leku
- Kobiety nie mogą być w ciąży ani karmić piersią. Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji
Główne kryteria wykluczenia z badania:
- Inne poważne schorzenia, które mogłyby wpłynąć na przebieg badania
- Ciąża lub karmienie piersią
- Uczestnictwo w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
- Znana uczulenie na badany lek lub jego składniki
- Niemożność przestrzegania procedur badania
- Historia nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatniego roku
- Określone schorzenia serca, które mogłyby być pod wpływem badanego leku
- Przyjmowanie leków, które mogą wchodzić w interakcje z badanym preparatem
- Historia niektórych rodzajów nowotworów
- Niekontrolowana cukrzyca lub wysokie ciśnienie krwi
Cel badania:
Głównym celem badania jest ocena, jak bezpieczny i dobrze tolerowany jest miransertyb przy długotrwałym stosowaniu. Uczestnicy będą regularnie monitorowani pod kątem występowania poważnych działań niepożądanych oraz konieczności przerwania leczenia z powodu działań niepożądanych. Badanie ma dostarczyć cennych informacji o bezpieczeństwie długoterminowego stosowania leku u osób z tymi rzadkimi schorzeniami.
Badany lek:
Miransertyb to lek należący do grupy selektywnych allosterycznych inhibitorów AKT, co oznacza, że działa na specyficzne szlaki w organizmie odpowiedzialne za wzrost i przeżycie komórek. Lek przyjmowany jest doustnie w postaci kapsułek. Miransertyb jest wciąż na etapie badań klinicznych i nie jest jeszcze szeroko stosowany w medycynie, ale wykazuje obiecujące rezultaty w kontrolowaniu objawów związanych z nieprawidłowym rozrostem tkanek.
Przebieg badania:
- Po dołączeniu do badania pacjent zostanie poinformowany o celu i procedurach badania
- Przeprowadzona zostanie wstępna ocena w celu potwierdzenia spełnienia kryteriów włączenia
- Pacjent będzie otrzymywał miransertyb w postaci twardych kapsułek, a dawkowanie zostanie ustalone przez zespół badawczy
- W trakcie badania będzie prowadzony regularny monitoring stanu zdrowia i potencjalnych działań niepożądanych
- Wymagane będzie uczestnictwo w wizytach kontrolnych zgodnie z harmonogramem ustalonym przez zespół badawczy
- Badanie ma zostać zakończone do 15 grudnia 2025 roku, kiedy przeprowadzona zostanie ostateczna ocena stanu zdrowia i wyników leczenia
Podsumowanie
Obecnie dla pacjentów z Zespołem Proteusa dostępne jest jedno badanie kliniczne prowadzone we Włoszech. Badanie to stanowi kontynuację wcześniejszych badań i skupia się na ocenie długoterminowego bezpieczeństwa leku miransertyb. Jest to ważna inicjatywa, ponieważ zarówno Zespół Proteusa, jak i spektrum przerostu związane z PIK3CA są rzadkimi schorzeniami charakteryzującymi się nieprawidłowym rozrostem tkanek ciała.
Badanie skierowane jest do pacjentów w szerokim przedziale wiekowym – od małych dzieci (od 2. roku życia) po osoby dorosłe. Szczególną uwagę zwraca fakt, że do badania kwalifikują się osoby, które już uczestniczą w innych badaniach z miransertybem, co pozwala na gromadzenie danych o długoterminowych efektach leczenia.
Warto zaznaczyć, że miransertyb jest terapią celowaną, która działa na molekularne mechanizmy odpowiedzialne za nieprawidłowy wzrost komórek. Choć lek ten jest wciąż na etapie badań i nie jest jeszcze powszechnie dostępny, stanowi nadzieję dla pacjentów z tymi rzadkimi schorzeniami, którzy mają ograniczone opcje terapeutyczne.
Włochy