Badanie skuteczności i bezpieczeństwa wedolizumabu w leczeniu dzieci z przewlekłym zapaleniem zbiornika jelitowego
Badanie prowadzone w: Chorwacja, Dania, Włochy, Hiszpania, Belgia, Grecja, Polska, Czechy
To badanie kliniczne koncentruje się na leczeniu przewlekłego zapalenia zbiornika jelitowego u dzieci. Zapalenie zbiornika jelitowego to stan, który wpływa na wyściółkę zbiornika utworzonego podczas operacji wrzodziejącego zapalenia jelita grubego, prowadząc do stanu zapalnego i dyskomfortu.
Kryteria włączenia: Do badania mogą zostać zakwalifikowane dzieci w wieku od 2 do 17 lat, ważące co najmniej 10 kilogramów, które przeszły operację proktokolektomii i IPAA co najmniej rok przed rozpoczęciem badania. Kluczowym warunkiem jest obecność aktywnego przewlekłego zapalenia zbiornika jelitowego potwierdzonego odpowiednim wynikiem w skali mPDAI (5 punktów lub więcej). Dziecko musi również mieć za sobą co najmniej jeden wcześniejszy epizod zapalenia zbiornika trwający przynajmniej 4 tygodnie i leczony antybiotykami, lub nie reagować dobrze na antybiotyki albo nie tolerować ich z powodu działań niepożądanych.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci, którzy nie mają aktywnego przewlekłego zapalenia zbiornika jelitowego, nie mieszczą się w określonej grupie wiekowej, nie są w stanie przestrzegać procedur badania lub uczęszczać na wymagane wizyty. Wykluczeni są również pacjenci z innymi schorzeniami mogącymi zakłócać badanie, przyjmujący leki mogące interferować z badanym lekiem, po niedawnych operacjach, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby z historią alergii na badany lek oraz osoby uczestniczące w innych badaniach klinicznych.
Cel badania: Głównym celem badania jest ocena, czy wedolizumab może pomóc dzieciom osiągnąć remisję kliniczną do 14 tygodnia leczenia, co oznacza zmniejszenie objawów i stanu zapalnego. Badanie monitoruje również, jak dobrze organizm toleruje lek i jakie mogą wystąpić działania niepożądne. Oceniane są także długoterminowa skuteczność i bezpieczeństwo leczenia, w tym ocena w 34 tygodniu badania.
Badany lek: Wedolizumab jest lekiem podawanym dożylnie, który działa poprzez celowanie w określone białka w organizmie w celu zmniejszenia stanu zapalnego w przewodzie pokarmowym. Jest to przeciwciało monoklonalne, które wpływa na układ odpornościowy, aby zapobiegać stanowi zapalnemu.
Badanie skuteczności GM-CSF, fosfomycyny i metronidazolu w leczeniu zapalenia zbiornika jelitowego u pacjentów po operacji z powodu wrzodziejącego zapalenia jelita grubego
Badanie prowadzone w: Dania
To badanie kliniczne dotyczy zapalenia zbiornika jelitowego, które może wystąpić u pacjentów po operacji wrzodziejącego zapalenia jelita grubego. Podczas operacji, zwanej przywracającą zespoleniem jelitowo-odbytniczym ze zbiornikiem jelitowym, tworzy się zbiornik z jelita cienkiego, który pomaga w wypróżnianiu. Zapalenie zbiornika to stan zapalny tego zbiornika, który może powodować objawy podobne do objawów choroby Leśniowskiego-Crohna.
Kryteria włączenia: W badaniu mogą uczestniczyć osoby dorosłe powyżej 18 roku życia, z wcześniejszym rozpoznaniem wrzodziejącego zapalenia jelita grubego, które przeszły operację IPAA i mają zdiagnozowane zapalenie zbiornika jelitowego. Pacjenci muszą być w stanie zrozumieć i wykonać procedury badania, posługiwać się językiem duńskim lub angielskim oraz stosować skuteczną antykoncepcję przez cały czas trwania badania.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci bez zdiagnozowanego zapalenia zbiornika jelitowego, osoby poniżej 18 roku życia, osoby należące do grup wrażliwych, które nie mogą wyrazić świadomej zgody, oraz osoby niespełniające innych określonych kryteriów badania.
Cel badania: Badanie ma na celu sprawdzenie nowego podejścia terapeutycznego wykorzystującego kombinację trzech leków: GM-CSF (molgramostymu), fosfomycyny i metronidazolu. Leki te będą podawane miejscowo do zbiornika, aby sprawdzić, czy mogą pomóc w kontrolowaniu stanu poprzez korygowanie nierównowagi bakteryjnej i poprawę odpowiedzi immunologicznej. Głównym punktem oceny są zmiany w indeksie aktywności choroby zbiornika (PDAI), który mierzy nasilenie objawów. Badanie monitoruje również zmiany w różnych wskaźnikach krwi, takich jak liczba białych krwinek i enzymy wątrobowe, oraz ocenia różnorodność mikrobiologiczną w zbiorniku.
Badane leki: GM-CSF (molgramostym) to lek stosowany miejscowo w zbiorniku, który stymuluje układ odpornościowy poprzez promowanie wzrostu białych krwinek. Fosfomycyna to antybiotyk podawany miejscowo, który działa poprzez hamowanie syntezy ściany komórkowej bakterii, pomagając w redukcji nadmiernego wzrostu bakterii. Metronidazol to kolejny antybiotyk podawany miejscowo, który działa poprzez zakłócanie DNA bakterii, prowadząc do ich eliminacji i kontrolując infekcje bakteryjne oraz stan zapalny.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są 2 badania kliniczne dotyczące zapalenia zbiornika jelitowego, które badają różne podejścia terapeutyczne do tego schorzenia. Pierwsze badanie, prowadzone w ośmiu krajach europejskich (w tym w Polsce), koncentruje się na populacji pediatrycznej i testuje wedolizumab – lek biologiczny podawany dożylnie. Drugie badanie, realizowane w Danii, bada skuteczność kombinacji trzech leków (GM-CSF, fosfomycyny i metronidazolu) podawanych miejscowo u dorosłych pacjentów.
Oba badania mają na celu poprawę jakości życia pacjentów poprzez zmniejszenie objawów zapalnych i osiągnięcie remisji klinicznej. Różnią się one zarówno grupą wiekową pacjentów, jak i mechanizmem działania badanych terapii. Badanie z wedolizumabem oferuje potencjalną opcję leczenia dla dzieci, dla których obecnie dostępne są ograniczone możliwości terapeutyczne. Badanie duńskie skupia się na innowacyjnym podejściu łączącym działanie immunomodulujące z terapią antybiotykową, co może pomóc w zrozumieniu roli mikroflory jelitowej w patogenezie tego schorzenia.
Belgia
