Badanie tolerancji i akceptacji doustnego hydrokortyzonu u dzieci z hiperpazją nadnerczy lub niewydolnością nadnerczy
Badanie prowadzone w: Hiszpania
To badanie kliniczne dotyczy dzieci w wieku od 6 do 17 lat z diagnozą hiperplazji nadnerczy, pierwotnej niewydolności nadnerczy lub panhipopituitaryzmu. Panhipopituitaryzm to stan, w którym przysadka mózgowa nie produkuje wystarczającej ilości hormonów, co prowadzi do wtórnej lub trzeciorzędowej niewydolności nadnerczy.
Kryteria włączenia: Do badania mogą przystąpić dzieci będące pacjentami ambulatoryjnymi (nie wymagające hospitalizacji), w wieku 6-17 lat, bez problemów z połykaniem. Wymagana jest zgoda rodzica lub opiekuna prawnego. Pacjenci muszą mieć zdiagnozowaną jedną z następujących chorób: hiperplazję nadnerczy, izolowaną pierwotną niewydolność nadnerczy lub panhipopituitaryzm.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci z określonymi schorzeniami nadnerczy oraz przysadki, w tym z wtórną lub trzeciorzędową niewydolnością nadnerczy spowodowaną problemami z przysadką lub podwzgórzem.
Cel badania: Głównym celem jest ocena, jak dobrze dzieci tolerują i akceptują dwa różne preparaty doustne zawierające hydrokortyzon. Badanie skupia się na aspektach sensorycznych – smaku, konsystencji i ogólnego doświadczenia dziecka podczas przyjmowania leku. Preparaty są przygotowywane w aptece szpitalnej.
Badany lek: Hydrokortyzon – lek steroidowy stosowany w celu uzupełnienia hormonów, których organizm nie produkuje w wystarczającej ilości. W badaniu testowane są dwa różne preparaty hydrokortyzonu, aby określić, który z nich jest bardziej odpowiedni dla dzieci pod względem skuteczności i łatwości przyjmowania.
Badanie wpływu eksenatydu u pacjentów z niedoczynnością przysadki i niedoborem oksytocyny
Badanie prowadzone w: Hiszpania
To badanie kliniczne koncentruje się na pacjentach dorosłych z niedoczynnością przysadki, szczególnie tych z możliwym uszkodzeniem podwzgórza i niedoborem oksytocyny.
Kryteria włączenia: Pacjenci w wieku 18-65 lat z niedoczynnością przysadki, czyli niedoborem więcej niż jednego hormonu przysadkowego, wraz z co najmniej jednym objawem uszkodzenia podwzgórza. Objawy mogą obejmować: moczówkę prostą ośrodkową, poważną otyłość, nadmierne łaknienie, wyniki rezonansu magnetycznego sugerujące uszkodzenie podwzgórza, uraz głowy w przeszłości lub radioterapię guzów w okolicy podwzgórza. Pacjenci muszą być na stabilnej terapii zastępczej hormonami przez co najmniej trzy miesiące przed rozpoczęciem badania. Kobiety powinny planować wizyty w fazie pęcherzykowej cyklu menstruacyjnego.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczone są osoby spoza określonego przedziału wiekowego oraz te należące do populacji szczególnie wrażliwych wymagających specjalnej opieki.
Cel badania: Głównym celem jest poprawa wiedzy na temat naturalnej produkcji oksytocyny u osób z niedoczynnością przysadki. Badanie ma strukturę randomizowaną z podwójnie ślepą próbą, co oznacza, że uczestnicy będą otrzymywać zarówno lek badany, jak i placebo w różnych okresach badania. Naukowcy będą obserwować wzorzec wydzielania oksytocyny po podaniu leku oraz oceniać samopoczucie pacjentów, nastrój, jakość życia i zachowania żywieniowe.
Badany lek: Byetta (eksenatydu) – lek podawany w postaci iniekcji podskórnej, będący analogiem peptydu glukagonopodobnego, zwykle stosowanym w kontroli poziomu cukru we krwi u osób z cukrzycą. W tym badaniu jest wykorzystywany do zrozumienia jego wpływu na wydzielanie hormonów u pacjentów z niedoczynnością przysadki. Badanie ma na celu poznanie roli oksytocyny i potencjalnych zastosowań terapeutycznych dla osób z określonymi zaburzeniami hormonalnymi.
Podsumowanie
Oba obecnie prowadzone badania kliniczne dotyczące niedoczynności przysadki odbywają się w Hiszpanii. Jedno z nich koncentruje się na populacji pediatrycznej i ocenie skuteczności preparatów hydrokortyzonu, które są podstawą terapii zastępczej w tego typu schorzeniach. Drugie badanie dotyczy pacjentów dorosłych i bada nowatorskie podejście z wykorzystaniem eksenatydu w kontekście niedoboru oksytocyny związanego z uszkodzeniem podwzgórza.
Warto zauważyć, że oba badania mają różne cele terapeutyczne – pierwsze skupia się na praktycznych aspektach podawania leków dzieciom, drugie natomiast eksploruje potencjalnie nowe mechanizmy terapeutyczne. Badania te mogą przyczynić się do lepszego zrozumienia niedoczynności przysadki i poprawy jakości życia pacjentów z tym schorzeniem.
Hiszpania