Badanie alfakacydolu w leczeniu wtórnej nadczynności przytarczyc u pacjentów po operacji pomostowania żołądkowego
Badanie prowadzone w: Holandia
To badanie kliniczne koncentruje się na wtórnej nadczynności przytarczyc, która może rozwinąć się po operacjach bariatrycznych mających na celu redukcję masy ciała. Badanie sprawdza skuteczność alfakacydolu – aktywnej formy witaminy D – w leczeniu tego schorzenia u osób, które przeszły operację pomostowania żołądkowego metodą Roux-en-Y.
Główne kryteria włączenia do badania:
- Wiek co najmniej 18 lat
- Przebyta operacja pomostowania żołądkowego metodą Roux-en-Y (zabieg zmniejszający rozmiar żołądka i modyfikujący część jelita cienkiego)
- Wtórna nadczynność przytarczyc rozwinięta po operacji
- Odpowiedni poziom witaminy D we krwi (powyżej 50 nmol/l)
- Przyjmowanie jedynie standardowych suplementów po operacji
- Zgoda na uczestnictwo w badaniu wyrażona na piśmie
Główne kryteria wykluczenia z badania:
- Wiek poniżej 18 lub powyżej 65 lat
- Ciąża, karmienie piersią lub planowanie ciąży w trakcie badania
- Znane uczulenia na alfakacydol lub podobne leki
- Ciężka choroba nerek wpływająca na metabolizm wapnia
- Choroba wątroby wpływająca na przetwarzanie leków
- Przebyta pierwotna nadczynność przytarczyc
- Przyjmowanie leków mogących wchodzić w reakcje z alfakacydolem
- Niekontrolowany wysoki poziom wapnia we krwi
- Kamica nerkowa w wywiadzie
Cel i przebieg badania:
Badanie ma na celu określenie, czy alfakacydol może pomóc w normalizacji poziomów hormonów u pacjentów, u których rozwinęła się wtórna nadczynność przytarczyc po operacji bariatrycznej. Lek będzie podawany doustnie raz dziennie przez okres 24 miesięcy w postaci kapsułek żelatynowych miękkich w trzech możliwych dawkach: 0,25, 0,5 lub 1 mikrogram.
W trakcie badania lekarze będą regularnie monitorować poziomy hormonów i stan zdrowia kości. Co 6 miesięcy uczestnicy będą wypełniać kwestionariusze dotyczące jakości życia. Po roku oraz po zakończeniu dwuletniego badania wykonywane będą specjalne badania densytometryczne sprawdzające gęstość kości w kręgosłupie, biodrze i ramieniu.
Testowany lek:
Alfakacydol to aktywna forma witaminy D, która pomaga kontrolować poziom hormonu przytarczycowego w organizmie. Działa poprzez zwiększanie wchłaniania wapnia w jelitach i wspiera prawidłową mineralizację kości, jednocześnie pomagając regulować poziom hormonu przytarczycowego. W przeciwieństwie do naturalnej witaminy D, alfakacydol jest aktywowany w wątrobie i nie wymaga aktywacji w nerkach, co czyni go szczególnie skutecznym u pacjentów z upośledzoną czynnością nerek.
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa leku PLS240 w leczeniu wtórnej nadczynności przytarczyc u pacjentów z końcową niewydolnością nerek leczonych hemodializą
Badanie prowadzone w: Portugalia, Bułgaria, Polska, Hiszpania
To badanie kliniczne koncentruje się na ocenie skuteczności i bezpieczeństwa leku PLS240 u osób z wtórną nadczynnością przytarczyc powstałą w przebiegu schyłkowej niewydolności nerek wymagającej regularnej hemodializy. Wtórna nadczynność przytarczyc to zaburzenie, w którym przytarczyce produkują zbyt dużo hormonu z powodu niskiego poziomu wapnia – problem często występujący u pacjentów z chorobą nerek.
Główne kryteria włączenia do badania:
- Wiek między 18 a 80 lat
- Hemodializoterapia trzy razy w tygodniu przez co najmniej trzy miesiące
- Poziom iPTH (nienaruszonego hormonu przytarczycowego) wynoszący co najmniej 400 pg/ml w dwóch oddzielnych badaniach wykonanych w odstępie co najmniej tygodnia
- Skorygowany poziom wapnia (cCa) wynoszący co najmniej 8,3 mg/dl
- Stabilne stężenie wapnia w płynie dializacyjnym (co najmniej 2,5 mEq/l) przez co najmniej cztery tygodnie
- Jeśli pacjent przyjmuje aktywną witaminę D, wiążące fosforany lub suplementy wapnia – dawki muszą być stabilne przez co najmniej dwa miesiące
- Kobiety muszą być po menopauzie, po sterylizacji chirurgicznej lub stosować skuteczną antykoncepcję; kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy
- Mężczyźni muszą stosować skuteczną antykoncepcję podczas kontaktów seksualnych
Główne kryteria wykluczenia z badania:
- Osoby niepodlegające przewlekłej hemodializie
- Brak wtórnej nadczynności przytarczyc w wywiadzie
- Niewypełnienie wymagań dotyczących wizyty kontrolnej bezpieczeństwa w fazie podwójnie ślepej próby
Cel i przebieg badania:
Badanie ma na celu ocenę, czy PLS240 może skutecznie obniżyć poziom hormonu przytarczycowego o co najmniej 30% u uczestników poddawanych regularnej hemodializie. Badanie składa się z dwóch faz: fazy podwójnie ślepej próby, w której ani uczestnicy, ani badacze nie wiedzą, kto otrzymuje PLS240, a kto placebo, oraz fazy otwartej, w której wszyscy uczestnicy otrzymują PLS240 w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa leczenia.
Lek jest podawany bezpośrednio do krwiobiegu w postaci wstrzyknięcia dożylnego lub wlewu dożylnego z użyciem wstępnie napełnionej strzykawki. Badanie potrwa maksymalnie 53 tygodnie, podczas których uczestnicy będą ściśle monitorowani pod kątem zmian poziomów iPTH oraz potencjalnych działań niepożądanych. Okres oceny skuteczności przypada między 22. a 27. tygodniem badania.
Testowany lek:
PLS240 to lek badany pod kątem zdolności do redukcji wysokich poziomów hormonu przytarczycowego u osób z wtórną nadczynnością przytarczyc leczonych hemodializą z powodu schyłkowej niewydolności nerek. Substancją czynną jest sól sodowa upakalcetu w postaci uwodnionej. PLS240 działa jako kalcymimetyk – naśladuje działanie wapnia na tkanki, co pomaga regulować produkcję hormonu przytarczycowego oraz metabolizm wapnia i fosforu w organizmie. Lek jest obecnie w fazie 3 badań klinicznych.
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa leku PLS240 w leczeniu wtórnej nadczynności przytarczyc u pacjentów z końcową niewydolnością nerek leczonych hemodializą
Badanie prowadzone w: Portugalia, Polska, Hiszpania, Bułgaria
To badanie kliniczne jest kolejnym projektem oceniającym skuteczność i bezpieczeństwo leku PLS240 u pacjentów z wtórną nadczynnością przytarczyc w przebiegu schyłkowej niewydolności nerek wymagającej hemodializy. Podobnie jak poprzednie badanie, również to ma na celu sprawdzenie, jak dobrze PLS240 działa w obniżaniu poziomu hormonu przytarczycowego we krwi oraz ocenę jego bezpieczeństwa w długoterminowym stosowaniu.
Główne kryteria włączenia do badania:
- Wiek między 18 a 80 lat w momencie wyrażania zgody na udział
- Poziom iPTH przed dializą wynoszący co najmniej 450 pg/ml w dwóch oddzielnych badaniach wykonanych w odstępie co najmniej tygodnia podczas okresu kwalifikacyjnego
- Hemodializoterapia trzy razy w tygodniu przez co najmniej trzy miesiące z wskaźnikiem skuteczności dializy Kt/V wynoszącym co najmniej 1,2
- Skorygowany poziom wapnia przed dializą wynoszący co najmniej 8,3 mg/dl podczas okresu kwalifikacyjnego
- Stabilne stężenie wapnia w płynie dializacyjnym (co najmniej 2,5 mEq/l) przez co najmniej cztery tygodnie
- Jeśli pacjent przyjmuje aktywne steroidy witaminy D, wiążące fosforany lub suplementy wapnia – dawki muszą być stabilne (zmiana nie większa niż 50%) przez dwa miesiące przed rozpoczęciem badania
- Kobiety muszą być po menopauzie, po sterylizacji chirurgicznej, mieć stan medyczny uniemożliwiający ciążę lub stosować wysoce skuteczną antykoncepcję
- Mężczyźni muszą stosować wysoce skuteczną antykoncepcję podczas aktywności seksualnej i nie oddawać nasienia podczas leczenia oraz przez dwa tygodnie po ostatniej dawce
Główne kryteria wykluczenia z badania:
- Osoby niepodlegające przewlekłej hemodializie
- Brak wtórnej nadczynności przytarczyc w wywiadzie
- Niewypełnienie wymagań dotyczących wizyty kontrolnej bezpieczeństwa w fazie podwójnie ślepej próby
Cel i przebieg badania:
Badanie ma na celu określenie, czy PLS240 może skutecznie zmniejszyć poziom iPTH o co najmniej 30%. Badanie również składa się z dwóch faz. W pierwszej fazie uczestnicy otrzymują albo PLS240, albo placebo, aby porównać efekty. W drugiej fazie otwartej wszyscy uczestnicy otrzymują PLS240 w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa leku.
Lek jest podawany w postaci roztworu do wstrzykiwań przy użyciu wstępnie napełnionej strzykawki, bezpośrednio do żyły w formie wstrzyknięcia dożylnego lub wlewu dożylnego. Badanie trwa maksymalnie 53 tygodnie. Uczestnicy przechodzą regularne kontrole obejmujące badania laboratoryjne, badania fizykalne i monitorowanie parametrów życiowych. Okres oceny skuteczności leczenia przypada między 22. a 27. tygodniem badania.
Testowany lek:
PLS240 zawiera substancję czynną – sól sodową upakalcetu w postaci uwodnionej. Jest to lek z grupy kalcymimetyków, który naśladuje działanie wapnia na przytarczyce, pomagając zmniejszyć produkcję hormonu przytarczycowego. W ten sposób pomaga regulować poziomy wapnia i fosforu w organizmie. Lek jest obecnie w 3. fazie badań klinicznych, co oznacza, że jest testowany na większej grupie uczestników w celu potwierdzenia jego skuteczności i bezpieczeństwa.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są 3 badania kliniczne dotyczące wtórnej nadczynności przytarczyc, które koncentrują się na dwóch różnych populacjach pacjentów i dwóch odmiennych podejściach terapeutycznych.
Pierwsze badanie, prowadzone w Holandii, jest skierowane do pacjentów po operacjach bariatrycznych i testuje alfakacydol – aktywną formę witaminy D. To badanie jest wyjątkowe, ponieważ adresuje problem wtórnej nadczynności przytarczyc rozwijającej się po zabiegach chirurgicznego leczenia otyłości, które mogą prowadzić do zaburzeń wchłaniania wapnia.
Dwa pozostałe badania, prowadzone w czterech krajach europejskich (Portugalia, Polska, Hiszpania i Bułgaria), skupiają się na pacjentach z schyłkową niewydolnością nerek wymagających hemodializy. Oba te badania testują ten sam lek – PLS240, będący kalcymimetykiem. Koncentracja badań nad tym lekiem wskazuje na duże zainteresowanie rozwojem terapii dla tej szczególnie wymagającej grupy pacjentów.
Warto zauważyć, że podejścia terapeutyczne różnią się znacząco w zależności od przyczyny wtórnej nadczynności przytarczyc. U pacjentów po operacjach bariatrycznych stosuje się aktywną witaminę D, która pomaga w lepszym wchłanianiu wapnia, natomiast u pacjentów dializowanych testuje się kalcymimetyki, które bezpośrednio wpływają na aktywność przytarczyc.
Belgia
