Nabyta hemofilia Badania w chorobie

Badanie dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności SerpinPC u pacjentów z hemofilią B z inhibitorami

Badanie prowadzone w: Włochy, Hiszpania, Niemcy, Francja

To badanie kliniczne koncentruje się na hemofilii B, która jest chorobą genetyczną wpływającą na zdolność krwi do prawidłowego krzepnięcia. Osoby z tym schorzeniem mogą doświadczać nadmiernego krwawienia nawet po drobnych urazach. Badanie testuje nowy lek o nazwie SerpinPC, który jest zmodyfikowaną formą białka znanego jako ludzki inhibitor alfa-1 proteinazy. Lek ten podawany jest w postaci roztworu do wstrzykiwań podskórnych.

Kryteria włączenia do badania:

• Płeć męska w wieku od 12 do 65 lat
• Prawidłowa morfologia krwi: liczba płytek krwi wynosi co najmniej 100 000 na mikrolitr, a poziom hemoglobiny wynosi co najmniej 10 gramów na decylitr
• Prawidłowa czynność wątroby: całkowita bilirubina nie przekracza 1,5 razy górnej granicy normy, enzymy wątrobowe (AST i ALT) nie przekraczają 3 razy normy, brak marskości wątroby
• Prawidłowa czynność nerek: poziom kreatyniny w surowicy nie przekracza 2 razy normy
• Potwierdzona historia hemofilii B z poziomem czynnika IX wynoszącym 5% lub mniej
• Historia występowania inhibitora czynnika IX wymagającego leczenia lekami omijającymi
• Udokumentowany roczny wskaźnik krwawień wynoszący co najmniej 6 epizodów w ciągu ostatniego roku (lub co najmniej 2 epizody w przypadku stosowania leczenia profilaktycznego)
• Co najmniej 12 tygodni udokumentowanych epizodów krwawienia lub gotowość do odbycia 12-tygodniowego okresu obserwacji
• Poziom D-dimerów wynoszący 750 mikrogramów na litr lub mniej

Kryteria wykluczenia z badania:

• Płeć żeńska
• Brak rozpoznania hemofilii B
• Wiek poza określonym przedziałem
• Przynależność do grupy wymagającej szczególnej ochrony

Cel badania:

Głównym celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku SerpinPC w redukcji epizodów krwawienia u osób z hemofilią B, które rozwinęły inhibitory. Inhibitory to przeciwciała, które mogą sprawić, że standardowe leczenie staje się mniej skuteczne. Uczestnicy badania będą otrzymywać regularne wstrzyknięcia SerpinPC i będą monitorowani przez określony czas, aby ocenić, jak dobrze lek działa w zmniejszaniu epizodów krwawienia.

Przebieg badania:

Badanie będzie trwało łącznie 48 tygodni. W pierwszych 24 tygodniach wskaźnik krwawień będzie dokładnie monitorowany – jest to główny punkt końcowy badania. Uczestnicy będą musieli prowadzić dziennik, w którym będą zapisywać wszelkie epizody krwawienia oraz używane leki. Badanie oceni również wskaźnik krwawień w dłuższym okresie – do 48 tygodni i dłużej. Ogólny stan zdrowia i jakość życia uczestników będą oceniane za pomocą kwestionariusza przeznaczonego dla osób z hemofilią.

Badany lek:

SerpinPC to lek podawany w postaci wstrzykiwań podskórnych. Działa on poprzez hamowanie pewnych białek, które zakłócają proces krzepnięcia krwi, wspierając w ten sposób lepsze tworzenie się skrzepów. Badacze mają nadzieję, że SerpinPC może stać się nową opcją leczenia hemofilii B z inhibitorami i poprawić jakość życia osób dotkniętych tym schorzeniem.

Szacuje się, że badanie zakończy się w październiku 2025 roku. Po jego zakończeniu zostaną przeprowadzone końcowe oceny mające na celu sprawdzenie długoterminowych efektów leczenia.

Podsumowanie

Obecnie dostępne jest jedno badanie kliniczne dotyczące leczenia hemofilii B z inhibitorami, prowadzone w czterech krajach europejskich: we Włoszech, Hiszpanii, Niemczech i Francji. Badanie koncentruje się na nowym leku o nazwie SerpinPC, który podawany jest w postaci wstrzykiwań podskórnych. Głównym celem jest ocena, czy lek ten może skutecznie zmniejszyć liczbę epizodów krwawienia u osób, u których standardowe leczenie stało się mniej skuteczne z powodu rozwoju inhibitorów.

Badanie jest przeznaczone wyłącznie dla pacjentów płci męskiej w wieku od 12 do 65 lat z potwierdzoną diagnozą hemofilii B i historią występowania inhibitorów. Uczestnicy będą monitorowani przez okres 48 tygodni, podczas których będą oceniane zarówno bezpieczeństwo, jak i skuteczność nowego leczenia.

To badanie może dostarczyć cennych informacji na temat nowych możliwości terapeutycznych dla osób żyjących z hemofilią B z inhibitorami – stanem, który stanowi szczególne wyzwanie w leczeniu tej choroby.