Badanie nad tolerancją i akceptacją doustnego hydrokortyzonu u dzieci z hiperplazją nadnerczy lub niewydolnością nadnerczy
Badanie prowadzone w: Hiszpania
To badanie kliniczne jest skierowane do dzieci w wieku od 6 do 17 lat, u których zdiagnozowano hiperplazję nadnerczy, pierwotną niewydolność nadnerczy lub panhipopituitaryzm. Wszystkie te schorzenia dotyczą zaburzeń produkcji hormonów w organizmie.
Kryteria włączenia do badania:
- Pacjenci muszą być leczeni ambulatoryjnie, co oznacza, że nie muszą nocować w szpitalu
- W badaniu mogą uczestniczyć zarówno chłopcy, jak i dziewczynki
- Wiek pacjentów musi mieścić się w przedziale od 6 do 17 lat
- Pacjenci nie mogą mieć żadnych problemów z połykaniem
- Rodzic lub opiekun prawny musi podpisać dokument świadomej zgody na udział w badaniu
- Pacjenci muszą mieć zdiagnozowane jedno z następujących schorzeń: hiperplazja nadnerczy (stan, w którym nadnercza są powiększone), izolowana pierwotna niewydolność nadnerczy (stan, w którym nadnercza nie produkują wystarczającej ilości hormonów) lub panhipopituitaryzm (stan, w którym przysadka mózgowa nie produkuje wystarczającej ilości hormonów, prowadząc do wtórnej lub trzeciorzędowej niewydolności nadnerczy)
Kryteria wykluczenia z badania:
- Pacjenci z wtórną lub trzeciorzędową niewydolnością nadnerczy wynikającą z problemów z przysadką mózgową lub podwzgórzem nie mogą uczestniczyć w badaniu
Cel badania:
Głównym celem badania jest ocena, jak dobrze dzieci tolerują i akceptują dwie różne formulacje hydrokortyzonu podawane doustnie. Badacze chcą zrozumieć, jak pacjenci odbierają smak, konsystencję i ogólne doświadczenie związane z przyjmowaniem leku. Obie formulacje są przygotowywane w aptece szpitalnej.
Badany lek:
W badaniu testowane są dwie różne formulacje hydrokortyzonu. Hydrokortyzon jest lekiem z grupy kortykosteroidów, który naśladuje działanie kortyzolu – hormonu naturalnie produkowanego przez nadnercza. Lek ten pomaga regulować różne funkcje organizmu, zmniejsza stan zapalny i modyfikuje odpowiedź immunologiczną organizmu. Jest używany w leczeniu schorzeń, w których organizm nie produkuje wystarczającej ilości hormonów nadnerczowych.
Badanie ma na celu dostarczenie cennych informacji na temat najlepszych sposobów podawania hydrokortyzonu dzieciom z tymi schorzeniami, zapewniając, że leczenie jest zarówno skuteczne, jak i łatwe do przyjęcia przez młodych pacjentów. Rekrutacja pacjentów ma rozpocząć się 1 stycznia 2025 roku, a badanie ma potrwać do 1 stycznia 2026 roku.
Podsumowanie
Obecnie dostępne jest jedno badanie kliniczne dotyczące hiperplazji nadnerczy, prowadzone w Hiszpanii. Badanie koncentruje się na pediatrycznej populacji pacjentów i ma na celu optymalizację leczenia dzieci z zaburzeniami nadnerczy poprzez ocenę różnych formulacji hydrokortyzonu. Warto zauważyć, że badanie obejmuje nie tylko hiperplazję nadnerczy, ale również inne schorzenia związane z niewydolnością nadnerczy, takie jak pierwotna niewydolność nadnerczy i panhipopituitaryzm.
Skupienie się na akceptacji i tolerancji leku przez dzieci jest istotnym aspektem tego badania, ponieważ łatwość przyjmowania leku ma kluczowe znaczenie dla skuteczności długoterminowej terapii w populacji pediatrycznej. Badanie to może przyczynić się do poprawy jakości życia młodych pacjentów wymagających przewlekłej terapii zastępczej hormonami nadnerczowymi.
Hiszpania