Badanie leczenia dasytyniebem u dzieci i młodzieży z białaczką z chromosomem Filadelfia, które nie mogą przyjmować imatynibu lub u których imatynib nie jest skuteczny
Badanie prowadzone w: Francja, Hiszpania
To badanie koncentruje się na leczeniu dzieci i młodzieży z przewlekłą białaczką szpikową (PBSz) oraz białaczką z chromosomem Filadelfia (Ph+), u których choroba została właśnie zdiagnozowana lub które nie odpowiedziały dobrze na leczenie imatynibem. Badanie testuje lek o nazwie dasatynib (znany również jako Sprycel), który dostępny jest zarówno w postaci tabletek, jak i proszku do przygotowania płynu do picia.
Główne kryteria włączenia do badania:
- Wiek od 1 do 18 lat (mogą uczestniczyć zarówno dziewczynki, jak i chłopcy)
- Pacjenci muszą należeć do jednej z trzech grup:
- Grupa 1: Pacjenci z przewlekłą fazą PBSz, którzy nie odpowiedzieli na leczenie imatynibem lub nie mogli go tolerować
- Grupa 2: Pacjenci z ostrą białaczką limfoblastyczną Ph+ lub zaawansowaną fazą PBSz, którzy nie odpowiedzieli na leczenie imatynibem lub nie mogli go tolerować
- Grupa 3: Pacjenci z nowo zdiagnozowaną przewlekłą fazą PBSz
- Wynik w skali Lansky'ego lub Karnofsky'ego powyżej 50 punktów (skale te mierzą zdolność do wykonywania codziennych czynności)
- Przewidywana długość życia wynosi co najmniej 12 tygodni
- Badania krwi muszą wykazywać odpowiednie poziomy sodu, wodorowęglanów, fosforanów, wapnia oraz prawidłową funkcję wątroby i nerek
Główne kryteria wykluczające:
- Wcześniejsze leczenie jakimkolwiek inhibitorem BCR-ABL innym niż imatynib
- Obecność mutacji T315I (specyficzna zmiana genetyczna, która powoduje oporność nowotworu na określone leki)
- Aktywne zajęcie ośrodkowego układu nerwowego przez białaczkę
- Poważne problemy z sercem, w tym niekontrolowana lub ciężka choroba serca, zawał w ciągu ostatnich 6 miesięcy, niestabilne zaburzenia rytmu serca
- Ciężkie problemy z wątrobą lub nerkami
- Aktywne, niekontrolowane infekcje wymagające leczenia
- Ciąża lub karmienie piersią
- Niemożność przyjmowania leków doustnie
- Znana reakcja alergiczna na badany lek lub podobne związki
Cel badania:
Głównym celem badania jest ustalenie, jak dobrze dasatynib działa u młodych pacjentów, których białaczka stała się oporna na leczenie imatynibem lub którzy nie mogli tolerować jego działań niepożądanych. Badanie będzie również oceniać skuteczność dasatynibu u pacjentów z nowo zdiagnozowaną przewlekłą białaczką szpikową. Oporność oznacza, że nowotwór nadal się rozwija pomimo leczenia, podczas gdy nietolerancja oznacza występowanie ciężkich działań niepożądanych, które uniemożliwiają kontynuowanie przyjmowania leku.
Lekarze będą monitorować kilka ważnych wskaźników skuteczności leczenia, w tym:
- Normalizację poziomu komórek krwi (pełna odpowiedź hematologiczna)
- Redukcję lub eliminację komórek nowotworowych zawierających chromosom Filadelfia (znacząca odpowiedź cytogenetyczna)
Badany lek:
Dasatynib to lek stosowany w leczeniu niektórych typów nowotworów krwi. Działa poprzez blokowanie określonych białek, które powodują wzrost i podział komórek nowotworowych. Ten lek jest specjalnie przeznaczony dla pacjentów, których nowotwór stał się oporny na inne leki lub którzy nie mogli ich tolerować.
Imatynib to lek przeciwnowotworowy, który był wcześniej stosowany w leczeniu tych pacjentów. Działa podobnie do dasatynibu, atakując specyficzne białka w komórkach nowotworowych. W tym badaniu dasatynib jest testowany jako alternatywne leczenie dla pacjentów, którzy nie odpowiedzieli dobrze na imatynib lub nie mogli tolerować jego działań niepożądanych.
Podsumowanie
Obecnie dostępne jest jedno badanie kliniczne dla dzieci i młodzieży z białaczką z chromosomem Filadelfia, prowadzone we Francji i Hiszpanii. Badanie koncentruje się na leku dasatynib jako opcji terapeutycznej drugiej linii dla pacjentów, u których standardowe leczenie imatynibem okazało się nieskuteczne lub nietolerowane.
Badanie obejmuje trzy różne grupy pacjentów: tych z przewlekłą fazą choroby opornych na imatynib, pacjentów z zaawansowaną postacią choroby oraz nowo zdiagnozowanych pacjentów. To kompleksowe podejście pozwala na ocenę skuteczności dasatynibu w różnych stadiach choroby i sytuacjach klinicznych.
Warto zauważyć, że badanie ma rygorystyczne kryteria bezpieczeństwa, wykluczające pacjentów z poważnymi problemami zdrowotnymi, które mogłyby zwiększyć ryzyko związane z uczestnictwem. Osoby zainteresowane udziałem w badaniu powinny skonsultować się ze swoim lekarzem prowadzącym, aby omówić, czy spełniają kryteria kwalifikacyjne.
Francja