Badanie cytarabiny i daunorubicyny w leczeniu białaczki szpikowej u dzieci z zespołem Downa
Badanie prowadzone w: Niemcy, Włochy, Austria, Polska, Belgia, Czechy, Holandia
To badanie jest przeznaczone dla dzieci z zespołem Downa, które zostały zdiagnozowane z białaczką szpikową. Celem jest ocena skuteczności leczenia lekiem Vyxeos Liposomal, który zawiera dwie substancje aktywne: cytarabinę i daunorubicynę. Lek ten podawany jest bezpośrednio do krwiobiegu poprzez wlew dożylny.
Kryteria włączenia do badania:
- Dziecko musi mieć zespół Downa (trisomię 21) lub mozaikową postać zespołu Downa
- Wiek powyżej 6 miesięcy i do 4 lat włącznie, z lub bez mutacji genu GATA1; dzieci w wieku od 4 do 6 lat muszą mieć potwierdzoną mutację GATA1
- Określony typ komórek krwi zgodny z klasyfikacją FAB M0, M6 lub M7
- Wynik co najmniej 50 punktów w skali Lansky'ego lub Karnofsky'ego, która ocenia zdolność dziecka do wykonywania codziennych czynności
- Pisemna zgoda rodzica lub opiekuna prawnego na udział w badaniu
- Możliwość przestrzegania harmonogramu wizyt w ramach badania
Główny cel badania: Badacze oceniają przeżycie wolne od zdarzeń, czyli czas od rozpoznania do momentu wystąpienia istotnego zdarzenia, takiego jak nawrót choroby lub pojawienie się nowego nowotworu. Monitorowane będą również ogólne przeżycie, wczesna odpowiedź na leczenie oraz działania niepożądane związane z terapią.
Testowany lek: Vyxeos Liposomal (CPX-351) to specjalny rodzaj chemioterapii, który dostarcza dwa leki chemioterapeutyczne, daunorubicynę i cytarabinę, w sposób pomagający im działać skuteczniej. Kombinacja ta jest opakowana w mikroskopijne cząsteczki tłuszczowe zwane liposomami, które pomagają lekom pozostać w organizmie dłużej i skuteczniej atakować komórki nowotworowe.
Badanie Ponatynibu w leczeniu nawrotowych lub opornych białaczek i guzów litych u dzieci
Badanie prowadzone w: Włochy, Belgia, Francja, Szwecja, Hiszpania, Holandia
To badanie sprawdza działanie leku Ponatynib u dzieci z nawrotowymi lub opornymi na leczenie białaczkami oraz guzami litymi. Nawrotowe oznacza choroby, które powróciły po leczeniu, a oporne to takie, które nie reagują na standardowe terapie.
Kryteria włączenia do badania:
- Potwierdzona diagnoza białaczki, chłoniaka lub guza litego
- Wiek od 1 do 18 lat
- Wcześniejsze standardowe leczenie, które nie przyniosło skutku lub nie jest odpowiednie
- Odpowiedni poziom sprawności fizycznej mierzony skalą Karnofsky'ego (dla osób powyżej 16 lat) lub skalą Lansky'ego (dla młodszych dzieci)
- Zgoda rodzica lub opiekuna prawnego
- Zobowiązanie do stosowania skutecznej antykoncepcji podczas badania i przez pewien czas po jego zakończeniu
Główny cel badania: Badanie składa się z dwóch faz. W pierwszej fazie badacze określają najlepszą dawkę Ponatynibu dla dzieci z zaawansowanymi nowotworami krwi lub guzami litymi. W drugiej fazie oceniana jest skuteczność leku u dzieci z przewlekłą białaczką szpikową (CML) i innymi wybranymi nowotworami.
Testowany lek: Ponatynib to lek przyjmowany doustnie raz dziennie w postaci tabletki. Jest inhibitorem kinazy, który działa poprzez blokowanie określonych białek pomagających komórkom nowotworowym rosnąć. Należy do klasy inhibitorów kinaz tyrozynowych, zaprojektowanych do blokowania działania enzymów promujących namnażanie się komórek nowotworowych.
Badanie porównujące Pevonedistat, Venetoclax i Azacytydynę z Venetoclax i Azacytydyną u dorosłych z ostrą białaczką szpikową niezdolnych do intensywnej chemioterapii
Badanie prowadzone w: Polska, Włochy
To badanie jest przeznaczone dla dorosłych pacjentów z nowo zdiagnozowaną ostrą białaczką szpikową (AML), którzy nie mogą przejść intensywnej chemioterapii ze względu na wiek lub inne problemy zdrowotne.
Kryteria włączenia do badania:
- Wiek co najmniej 18 lat z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową
- Pacjent uznany za niezdolnego do intensywnej chemioterapii, ponieważ ma 75 lat lub więcej, albo ma od 18 do 74 lat i dodatkowo spełnia jeden z warunków: słaby stan ogólny, poważne problemy z sercem, ciężkie problemy z płucami, zmniejszona funkcja nerek lub problemy z wątrobą
- Wyniki badań laboratoryjnych spełniające określone kryteria dotyczące poziomu bilirubiny, enzymów wątrobowych, funkcji nerek i poziomu albuminy
- Liczba białych krwinek poniżej 25 x 10⁹/L
Główny cel badania: Badanie porównuje dwie grupy leczenia. Jedna grupa otrzymuje kombinację trzech leków: Pevonedistat, Venetoclax i Azacytydyna. Druga grupa otrzymuje dwa leki: Venetoclax i Azacytydyna. Celem jest ustalenie, czy kombinacja trzech leków jest skuteczniejsza niż kombinacja dwóch leków w leczeniu pacjentów z AML. Uczestnicy są losowo przydzielani do jednej z grup.
Testowane leki:
- Pevonedistat – lek eksperymentalny podawany dożylnie, który działa poprzez hamowanie określonego białka w komórkach nowotworowych, co może pomóc zatrzymać wzrost i rozprzestrzenianie się tych komórek
- Venetoclax – lek przyjmowany doustnie w postaci tabletki, który działa poprzez blokowanie białka pomagającego komórkom nowotworowym przetrwać; należy do klasy inhibitorów BCL-2
- Azacytydyna – lek podawany w postaci zastrzyku pod skórę lub bezpośrednio do żyły, który zakłóca wzrost komórek nowotworowych; jest środkiem hipometylującym
Leczenie jest podawane w cyklach trwających 28 dni. Przez cały czas trwania badania uczestnicy są regularnie monitorowani za pomocą badań krwi, badań fizykalnych i innych niezbędnych ocen w celu zapewnienia bezpieczeństwa i oceny skuteczności terapii.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są trzy badania kliniczne dotyczące białaczki szpikowej, z których każde koncentruje się na innej grupie pacjentów i testuje różne podejścia terapeutyczne.
Pierwsze badanie jest skierowane do dzieci z zespołem Downa i prowadzone jest w siedmiu krajach europejskich, w tym w Polsce. Testuje lek Vyxeos Liposomal, który łączy dwa znane leki chemioterapeutyczne w nowej formule liposomalnej.
Drugie badanie dotyczy dzieci z nawrotowymi lub opornymi postaciami choroby i jest prowadzone w sześciu krajach europejskich. Sprawdza skuteczność Ponatynibu, leku z grupy inhibitorów kinaz, który może być przyjmowany doustnie.
Trzecie badanie jest przeznaczone dla dorosłych pacjentów niezdolnych do intensywnej chemioterapii i prowadzone jest w Polsce i we Włoszech. Porównuje ono skuteczność różnych kombinacji leków, w tym eksperymentalnego Pevonedistatu z ustalonymi terapiami, takimi jak Venetoclax i Azacytydyna.
Warto zauważyć, że Polska uczestniczy w dwóch z trzech prowadzonych badań, co daje polskim pacjentom dostęp do nowoczesnych terapii. Badania te reprezentują różne podejścia do leczenia białaczki szpikowej, od liposomalnych form chemioterapii po nowoczesne terapie celowane blokujące określone białka w komórkach nowotworowych.
Belgia
