Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Przeszczep haploidentyczny z treosulfanem u pacjentów z mielofibrozą

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z mielofibrozą, co jest chorobą szpiku kostnego, która prowadzi do powstawania blizn w szpiku i może powodować objawy takie jak zmęczenie, ból kości, gorączka i utrata masy ciała. Celem badania jest ocena przeżycia bez choroby i odrzutu przeszczepu rok po przeszczepie haploidentycznym, czyli przeszczepie od dawcy częściowo zgodnego genetycznie.

W badaniu stosowane będą leki takie jak treosulfan (pod nazwą handlową Trecondi), Fludarabina fosforan oraz Tiotepa. Treosulfan jest podawany w formie proszku do sporządzania roztworu do infuzji, co oznacza, że jest podawany dożylnie. Fludarabina fosforan i Tiotepa również są podawane dożylnie. Leki te są stosowane w celu przygotowania organizmu pacjenta do przeszczepu szpiku kostnego.

Przebieg badania obejmuje podanie wymienionych leków oraz przeprowadzenie przeszczepu szpiku kostnego. Celem jest monitorowanie pacjentów przez rok po przeszczepie, aby ocenić, czy nie wystąpiły objawy choroby ani odrzut przeszczepu. W badaniu może być również stosowany placebo. Badanie ma na celu poprawę zrozumienia, jak te leki mogą pomóc pacjentom z mielofibrozą w dłuższym przeżyciu bez objawów choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Wymagana jest pisemna zgoda na udział w badaniu.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 18 do 70 lat oraz potwierdzona diagnoza pierwotnej lub wtórnej mielofibrozy.

  2. Krok 2

    Przygotowanie do przeszczepu

    Pacjent otrzymuje leki przygotowujące do przeszczepu. Leki te to treosulfan, fludarabina fosforan oraz thiotepa, podawane dożylnie w formie roztworu do infuzji.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leków są ustalane przez zespół medyczny w zależności od indywidualnych potrzeb pacjenta.

  3. Krok 3

    Przeszczepienie komórek macierzystych

    Po zakończeniu fazy przygotowawczej, pacjent przechodzi przeszczepienie komórek macierzystych od dawcy haploidentycznego.

    Celem przeszczepu jest osiągnięcie przeżycia wolnego od choroby i odrzutu po 12 miesiącach.

  4. Krok 4

    Monitorowanie po przeszczepie

    Po przeszczepie pacjent jest regularnie monitorowany pod kątem wystąpienia ewentualnych powikłań, takich jak ostre i przewlekłe reakcje przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD).

    Monitorowane są również inne wskaźniki, takie jak odzyskiwanie neutrofili i płytek krwi oraz ogólne przeżycie po 12 miesiącach.

  5. Krok 5

    Ocena wyników

    Po 12 miesiącach od przeszczepu ocenia się wyniki leczenia, w tym przeżycie wolne od choroby i odrzutu, a także inne wskaźniki, takie jak częstość infekcji i profil cytokinowy.

    Wyniki te pomagają w ocenie skuteczności i bezpieczeństwa przeszczepu haploidentycznego u pacjentów z mielofibrozą.

Kto może wziąć udział w badaniu?

13 kryteriów

  • Pacjenci w wieku od 18 do 70 lat
  • Diagnoza pierwotnej mielofibrozy lub mielofibrozy wtórnej do nadpłytkowości samoistnej lub czerwienicy prawdziwej, potwierdzona biopsją szpiku
  • Mielofibroza powinna spełniać co najmniej 2 z poniższych kryteriów:
    • Objawy ogólne: utrata masy ciała > 10% w ciągu roku, gorączka (bez infekcji), nawracające bóle mięśni, kości lub stawów, skrajne zmęczenie
    • Anemia z poziomem hemoglobiny < 10 g/dL lub konieczność transfuzji krwi
    • Małopłytkowość < 100 G/L
    • Obecność komórek blastycznych we krwi obwodowej > 1% stwierdzona co najmniej 2 razy
    • Liczba białych krwinek > 25 G/L (przed leczeniem zmniejszającym liczbę komórek)
    • Nieprawidłowości w kariotypie: +8, -7/7q-, i(17q), -5, 5q-, 12p-, inv(3), 11q23
    • Status sprawności według skali ECOG na poziomie 0, 1 lub 2 (skala oceniająca, jak dobrze pacjent jest w stanie wykonywać codzienne czynności)
    • Posiadanie ubezpieczenia zdrowotnego
    • Podpisanie pisemnej zgody na udział w badaniu
    • Kobiety zgadzają się na stosowanie nomegestrolu jako środka antykoncepcyjnego podczas i do 6 miesięcy po leczeniu treosulfanem
    • Mężczyźni zgadzają się nie planować potomstwa podczas i do 6 miesięcy po leczeniu treosulfanem

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej mielofibrozy. Mielofibroza to choroba, w której szpik kostny zostaje zastąpiony przez tkankę bliznowatą.
  • Osoby poniżej 18 roku życia nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby powyżej 65 roku życia nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Badanie jest dostępne zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn.
  • Osoby z grup wrażliwych, takich jak dzieci, kobiety w ciąży czy osoby z niepełnosprawnościami, nie są uwzględnione w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Fibraplo to lek badany w ramach badania klinicznego, którego celem jest ocena przeżycia bez choroby i bez odrzucenia przeszczepu u pacjentów z pierwotną lub wtórną mielofibrozą. Lek ten jest stosowany w połączeniu z przeszczepem haploidentycznym, co oznacza, że dawca przeszczepu jest częściowo zgodny genetycznie z biorcą. Celem terapii jest poprawa wyników leczenia u pacjentów z mielofibrozą poprzez zmniejszenie ryzyka odrzucenia przeszczepu i przedłużenie okresu przeżycia bez choroby.

Co już wiadomo o tej terapii

Fibrablast – Lek ten jest podawany w formie przeszczepu haploidentycznego, co oznacza, że pacjent otrzymuje komórki macierzyste od dawcy, który jest częściowo zgodny genetycznie. Obecnie znajduje się w fazie 2 badań klinicznych, co oznacza, że jest testowany pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów z mielofibrozą. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie pacjentów z pierwotną lub wtórną mielofibrozą. Mechanizm działania polega na zastąpieniu uszkodzonych komórek szpiku kostnego zdrowymi komórkami dawcy, co ma na celu przywrócenie prawidłowej produkcji krwinek. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje terapie komórkowe i genowe.

Badane choroby

Mielofibroza – Jest to choroba szpiku kostnego, w której dochodzi do nadmiernego tworzenia się tkanki włóknistej, co prowadzi do zaburzeń w produkcji krwinek. W miarę postępu choroby, szpik kostny staje się coraz bardziej niewydolny, co skutkuje niedokrwistością, osłabieniem i zwiększoną podatnością na infekcje. Często występuje powiększenie śledziony i wątroby, co może powodować ból brzucha i uczucie pełności. Choroba może rozwijać się powoli, ale z czasem może prowadzić do poważnych komplikacji. W niektórych przypadkach myelofibroza może przekształcić się w ostrą białaczkę szpikową. Objawy mogą się różnić w zależności od stopnia zaawansowania choroby i indywidualnych cech pacjenta.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-513325-23-00Kod protokołuAPHP190648Planowana liczba uczestników28 osóbSponsorAssistance Publique Hopitaux De Paris

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).