Faza 2: skuteczność lirafugratinibu u pacjentów z wcześniej leczonymi, nieoperacyjnymi, przerzutowymi nowotworami litycznymi (bez cholangiocarcinoma) z fuzją FGFR2

Badanie dotyczy pacjentów z wcześniej leczonymi, nieoperacyjnymi, lokalnie zaawansowanymi lub przerzutowymi solid tumors (z wyłączeniem raka dróg żółciowych), u których wykryto zmianę genetyczną zwaną FGFR2 fusion. Nowotwory te są rzadkie i charakteryzują się tym, że komórki nowotworowe rosną i rozprzestrzeniają się mimo dotychczasowego leczenia. Termin „przerzutowy” oznacza, że nowotwór rozprzestrzenił się na inne części ciała, a „nieoperacyjny” – że nie można go usunąć chirurgicznie.

W ramach badania podaje się doustnie kapsułkę zawierającą 70 mg leku Lirafugratinib, który jest przeznaczony do leczenia rzadkich chorób. Głównym celem jest ocena, jak często nowotwór zmniejsza się lub znika, co określa się jako ORR i jest oceniane przez niezależną komisję przy użyciu kryteriów RECIST. Bezpieczeństwo pacjentów jest monitorowane za pomocą standardowych testów laboratoryjnych, badania ECG (elektrokardiogramu) oraz oceny działań niepożądanych według skali NCI CTCAE.

Uczestnicy przyjmują lek codziennie, a ich stan jest regularnie sprawdzany podczas wizyt w klinice, w tym poprzez badania krwi, pomiar ciśnienia i serca oraz obrazowanie (np. tomografia) w celu oceny wielkości guza. Leczenie jest kontynuowane dopóki nowotwór nie postępuje lub nie wystąpią nieakceptowalne skutki uboczne, po czym pacjenci przechodzą dalsze obserwacje.