Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie wpływu podtlenku azotu i tlenu na napady dystoniczne i plegiczne w naprzemiennej hemiplegii dziecięcej

Zarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej naprzemienną hemiplegią dziecięcą. Jest to rzadkie schorzenie neurologiczne, które powoduje nagłe i czasowe paraliże lub skurcze mięśni. Celem badania jest sprawdzenie, czy podawanie tlenu w dużych ilościach może pomóc w łagodzeniu tych ataków. W badaniu porównuje się działanie tlenu z placebo, czyli substancją, która nie ma działania leczniczego.

W trakcie badania pacjenci będą otrzymywać tlen przez maskę na twarz, co ma na celu szybkie złagodzenie objawów ataków. Tlen jest gazem, który normalnie wdychamy z powietrza, ale w tym przypadku będzie podawany w większej ilości, aby sprawdzić, czy może przynieść ulgę w objawach. Badanie potrwa pięć tygodni, a jego głównym celem jest ocena, jak szybko ataki ustępują po rozpoczęciu podawania tlenu.

W badaniu uczestniczą osoby z potwierdzoną diagnozą naprzemiennej hemiplegii dziecięcej, które doświadczają co najmniej jednego ataku tygodniowo. Badanie ma na celu zrozumienie, czy tlen może być skutecznym sposobem leczenia tych nagłych i uciążliwych objawów. Wyniki badania mogą pomóc w opracowaniu nowych metod leczenia dla osób cierpiących na tę rzadką chorobę.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego celu, którym jest ocena efektu podawania tlenu o wysokim przepływie jako leczenia ostrych ataków dystonicznych i plegicznych.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek powyżej 1 roku, zdolność do samodzielnego lub z pomocą podawania tlenu przez maskę twarzową oraz posiadanie diagnozy naprzemiennego porażenia połowiczego dzieciństwa (AHC) z co najmniej jednym atakiem tygodniowo trwającym ponad 30 minut.

  2. Krok 2

    Podawanie tlenu

    Pacjent otrzymuje tlen o wysokim przepływie w formie gazu do inhalacji. Podawanie odbywa się przez maskę twarzową bez rebreathera.

    Celem jest zatrzymanie ataków motorycznych w ciągu 30 minut od ich rozpoczęcia. Badanie trwa 5 tygodni.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania monitorowane są ataki motoryczne pacjenta, a głównym celem jest ocena proporcji ataków zatrzymanych w ciągu 30 minut od ich rozpoczęcia.

    Pacjent nie powinien być poddawany długoterminowemu leczeniu lub powinien mieć stabilne leczenie przez ostatni miesiąc i w trakcie trwania badania.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest na zakończenie do 15 grudnia 2024 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent zostaje poinformowany o jego wynikach i dalszych krokach, jeśli takie są przewidziane.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoba musi mieć więcej niż 1 rok.
  • Osoba musi być w stanie przyjmować tlen o wysokim przepływie przez maskę na twarz, samodzielnie lub z pomocą.
  • Osoba musi mieć zdiagnozowaną chorobę AHC (naprzemienna hemiplegia dziecięca) spowodowaną mutacjami ATP1A3 i doświadczać co najmniej jednego ataku dystonicznego lub plegicznego na tydzień, trwającego dłużej niż 30 minut.
  • Osoba nie może być poddawana długoterminowemu leczeniu lub musi mieć stabilne długoterminowe leczenie przez ostatni miesiąc i w trakcie trwania badania.
  • Osoba musi być w stanie wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu.
  • Osoba musi być objęta ubezpieczeniem społecznym.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanej naprzemiennej hemiplegii dziecięcej, nie mogą uczestniczyć w badaniu. To rzadka choroba, która powoduje okresowe paraliże i problemy z ruchem.
  • Osoby, które nie są w przedziale wiekowym od 2 do 4 lat, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i wyrazić zgody na udział w badaniu, nie mogą uczestniczyć. Dotyczy to również dzieci, które nie mają opiekuna prawnego, który mógłby wyrazić zgodę w ich imieniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Terapia tlenowa to metoda leczenia, która polega na podawaniu pacjentowi tlenu o wysokim przepływie. W tym badaniu klinicznym terapia tlenowa jest stosowana jako leczenie doraźne w przypadku napadów dystonicznych i porażennych u dzieci z naprzemienną hemiplegią. Celem jest ocena skuteczności tej terapii w łagodzeniu objawów napadów.

Co już wiadomo o tej terapii

OXYTAHANE – OXYTAHANE to terapia tlenowa stosowana w leczeniu ostrych ataków dystonicznych lub plegicznych u dzieci z naprzemienną hemiplegią. Podawana jest w formie wysokoprzepływowej terapii tlenowej, co oznacza, że pacjent otrzymuje tlen przez specjalne urządzenie, które dostarcza go w dużych ilościach. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, a jej skuteczność jest porównywana z placebo. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest leczenie napadów związanych z naprzemienną hemiplegią dziecięcą. Mechanizm działania polega na dostarczaniu zwiększonej ilości tlenu, co może pomóc w łagodzeniu objawów ataków.

Badane choroby

Naprzemienne porażenie połowicze dzieciństwa – Jest to rzadka choroba neurologiczna, która zazwyczaj zaczyna się we wczesnym dzieciństwie. Charakteryzuje się naprzemiennymi epizodami paraliżu, które mogą dotyczyć jednej lub obu stron ciała. Ataki mogą trwać od kilku minut do kilku dni i często ustępują podczas snu. Oprócz paraliżu, dzieci mogą doświadczać innych objawów, takich jak dystonia, problemy z równowagą i koordynacją, a także opóźnienia w rozwoju. Choroba ma zmienny przebieg, a objawy mogą się nasilać lub zmniejszać z wiekiem. Mechanizm choroby nie jest w pełni zrozumiany, ale uważa się, że jest związany z mutacjami genetycznymi.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-508413-16-00Kod protokołuAPHP230673Planowana liczba uczestników24 osobySponsorAssistance Publique Hopitaux De Paris

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).