Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie terapii genowej z użyciem komórek macierzystych IMMUNOSTEM u pacjentów z nowo rozpoznaną cukrzycą typu 1 z zachowaną funkcją komórek beta trzustki

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

To badanie kliniczne koncentruje się na leczeniu pacjentów z cukrzycą typu 1 we wczesnym stadium choroby. Wykorzystywana jest nowatorska terapia genowa nazwana IMMUNOSTEM, która polega na pobraniu własnych komórek macierzystych pacjenta (komórki macierzyste i progenitorowe krwiotwórcze CD34+), ich modyfikacji genetycznej w laboratorium, a następnie podaniu z powrotem do organizmu pacjenta poprzez wstrzyknięcie dożylne.

Celem badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa tej nowej metody leczenia. W trakcie terapii własne komórki macierzyste pacjenta są modyfikowane przy użyciu wektora lentiwirusowego, który wprowadza do nich gen kodujący białko zwane ludzkim liganiem śmierci programowanej 1 (PD-L1). Zmodyfikowane komórki mają potencjał do regulowania odpowiedzi immunologicznej organizmu.

Badanie jest przeznaczone dla osób dorosłych z niedawno rozpoznaną cukrzycą typu 1, u których wciąż występuje częściowa funkcja komórek beta trzustki. Po podaniu zmodyfikowanych komórek pacjenci będą monitorowani przez okres do 24 miesięcy w celu oceny bezpieczeństwa terapii oraz jej wpływu na przebieg choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Kwalifikacja do badania

    Badanie jest przeznaczone dla osób z niedawno rozpoznaną cukrzycą typu 1 (do 180 dni od pierwszego podania insuliny)

    Wymagany wiek: od 18 do 40 lat

    Konieczna obecność co najmniej 2 autoprzeciwciał związanych z cukrzycą

    Poziom hemoglobiny glikowanej (HbA1c) musi mieścić się między 53 a 150 mmol/mol

  2. Krok 2

    Pobranie komórek macierzystych

    Następuje pobranie komórek macierzystych krwi (nazywanych CD34+ HSPCs) od pacjenta

    Komórki są modyfikowane genetycznie w laboratorium przy użyciu specjalnego wektora wirusowego

  3. Krok 3

    Podanie zmodyfikowanych komórek

    Zmodyfikowane komórki macierzyste są podawane dożylnie w postaci zawiesiny do wstrzykiwań

    Jest to jednorazowe podanie preparatu o nazwie immunostem

  4. Krok 4

    Okres obserwacji

    Pacjent jest obserwowany przez okres 24 miesięcy

    W tym czasie prowadzone są regularne badania kontrolne obejmujące:

    - pomiary poziomu cukru we krwi przy użyciu ciągłego monitorowania glikemii

    - badania poziomu peptydu C w odpowiedzi na test tolerancji mieszanego posiłku

    - kontrolę zapotrzebowania na insulinę

    - badania poziomu hemoglobiny glikowanej (HbA1c)

    - monitorowanie występowania epizodów ciężkiego niedocukrzenia

    - badania krwi sprawdzające obecność zmodyfikowanych komórek

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent musi być w stanie świadomie wyrazić zgodę na udział w badaniu i przestrzegać wszystkich procedur protokołu
  • Do badania mogą przystąpić zarówno kobiety jak i mężczyźni
  • Wiek uczestników: od 18 do 40 lat
  • Pacjent musi mieć niedawno zdiagnozowaną cukrzycę typu 1 (nie później niż 180 dni od pierwszego podania insuliny)
  • Poziom hemoglobiny glikowanej (HbA1c) musi mieścić się w zakresie od 53 do 150 mmol/mol
  • Pacjent musi mieć pozytywny wynik na obecność co najmniej 2 autoprzeciwciał (przeciwciała przeciwinsulinowe, przeciwciała przeciwko dekarboksylazie kwasu glutaminowego, przeciwciała przeciwko antygenom wysp trzustkowych, przeciwciała przeciwko transporterowi cynku 8 lub przeciwciała przeciwko komórkom wysp trzustkowych)
  • Poziom peptydu C (wskaźnik produkcji insuliny) na czczo musi wynosić co najmniej 0,2 nmol/L lub 0,6 ng/mL. Jeśli poziom podstawowy jest niższy, wymagany jest test stymulacji z osiągnięciem odpowiedniego poziomu
  • Pacjent musi być w stanie przestrzegać wszystkich procedur badania przez cały okres jego trwania

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

11 kryteriów

  • Osoby poniżej 18 roku życia nie mogą wziąć udziału w badaniu
  • Pacjenci, którzy nie mają potwierdzonej diagnozy cukrzycy typu 1 (choroba, w której organizm nie produkuje insuliny)
  • Osoby uczestniczące obecnie w innych badaniach klinicznych
  • Pacjenci z poważnymi schorzeniami współistniejącymi, które mogą wpłynąć na wyniki badania
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Osoby z zaburzeniami psychicznymi, które mogą wpływać na zdolność do wyrażenia świadomej zgody
  • Pacjenci z historią uzależnienia od alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 5 lat
  • Osoby z ciężkimi reakcjami alergicznymi w przeszłości
  • Pacjenci z poważnymi zaburzeniami czynności wątroby lub nerek
  • Osoby, które nie mogą lub nie chcą przestrzegać protokołu badania
  • Pacjenci, którzy nie mogą wyrazić świadomej zgody na udział w badaniu
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Komórki macierzyste i progenitorowe układu krwiotwórczego (HSPC) - są to komórki pobrane od pacjenta (autologiczne), które zostają genetycznie zmodyfikowane przy użyciu wektora lentiwirusowego. Komórki te są modyfikowane tak, aby wytwarzały białko PD-L1, które może pomóc w regulacji odpowiedzi immunologicznej organizmu u pacjentów z cukrzycą typu 1. Wektor lentiwirusowy (LVV) - jest to narzędzie używane do wprowadzenia genetycznej modyfikacji do komórek macierzystych pacjenta. Wektor ten przenosi gen kodujący ludzkie białko PD-L1, które ma za zadanie pomóc w kontrolowaniu reakcji immunologicznej organizmu. Ta terapia jest eksperymentalna i ma na celu leczenie pacjentów z niedawno zdiagnozowaną cukrzycą typu 1, którzy wciąż posiadają częściowo funkcjonujące komórki beta trzustki. Jest to połączenie terapii komórkowej i genetycznej, gdzie własne komórki pacjenta są modyfikowane, aby potencjalnie pomóc w kontrolowaniu choroby autoimmunologicznej.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Lentiviral vector (LVV)

    Jest to nośnik genetyczny używany w terapii genowej, podawany poprzez infuzję dożylną zmodyfikowanych komórek macierzystych. Wektor lentiwirusowy służy do wprowadzania genu kodującego ludzkie białko PD-L1 do komórek macierzystych i progenitorowych układu krwiotwórczego pacjenta. Ten innowacyjny lek znajduje się obecnie w fazie badań klinicznych I/II dla leczenia cukrzycy typu 1, gdzie głównym celem jest ocena bezpieczeństwa terapii. Mechanizm działania polega na modyfikacji genetycznej własnych komórek pacjenta w celu zwiększenia ekspresji białka PD-L1, które może pomóc w regulacji odpowiedzi immunologicznej i ochronie komórek beta trzustki.

  • Autologous HSPCs

    Są to własne komórki macierzyste i progenitorowe układu krwiotwórczego pacjenta, pobierane z jego organizmu, a następnie modyfikowane genetycznie i ponownie podawane drogą dożylną. Preparat ten jest obecnie testowany w badaniach klinicznych wczesnej fazy jako potencjalna terapia cukrzycy typu 1 u pacjentów z zachowaną częściową funkcją komórek beta. Komórki te, po modyfikacji genetycznej, mają za zadanie wspomagać regulację układu odpornościowego i chronić pozostałe komórki beta trzustki przed zniszczeniem, wykorzystując mechanizm związany z ekspresją białka PD-L1.

Badane choroby

Cukrzyca typu 1 - Cukrzyca typu 1 to choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy atakuje i niszczy komórki beta trzustki produkujące insulinę. W rezultacie organizm przestaje wytwarzać insulinę, hormon niezbędny do regulacji poziomu cukru we krwi. Choroba zwykle rozwija się dość szybko, a jej pierwsze objawy mogą obejmować wzmożone pragnienie, częste oddawanie moczu, zmęczenie i utratę wagi. Stan ten prowadzi do podwyższonego poziomu glukozy we krwi (hiperglikemii). Choroba może wystąpić w każdym wieku, ale najczęściej diagnozowana jest u dzieci, nastolatków i młodych dorosłych.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2025-521304-21-00Kod protokołuImmunostemPlanowana liczba uczestników15 osóbSponsorAltheia Science S.r.l.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).