Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie kliniczne terapii genowej etranakogen dezaparvowek u dorosłych pacjentów z ciężką i umiarkowanie ciężką hemofilią typu B

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy leczenia hemofilii B, która jest rzadką chorobą genetyczną powodującą zaburzenia krzepnięcia krwi. W ramach badania stosowany jest lek etranakogen dezaparvowek (Hemgenix), który jest terapią genową podawaną w pojedynczej dawce poprzez wlew dożylny. Lek ten zawiera zmodyfikowany genetycznie wirus, który przenosi prawidłową wersję genu odpowiedzialnego za produkcję czynnika krzepnięcia IX.

Celem badania jest sprawdzenie, czy jednorazowe podanie leku Hemgenix jest tak samo skuteczne jak standardowa terapia profilaktyczna polegająca na regularnym podawaniu czynnika krzepnięcia IX. Skuteczność będzie oceniana poprzez porównanie liczby krwawień występujących u pacjentów w ciągu roku przed i po zastosowaniu terapii genowej.

Badanie jest prowadzone u dorosłych mężczyzn z ciężką lub umiarkowanie ciężką postacią hemofilii B. Po podaniu leku pacjenci będą obserwowani przez 18 miesięcy w celu oceny skuteczności terapii i monitorowania bezpieczeństwa. W tym czasie będzie sprawdzany poziom czynnika IX we krwi oraz występowanie krwawień.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Podanie leku

    Otrzymasz jednorazową dawkę leku Hemgenix poprzez wlew dożylny (kroplówkę).

    Lek zawiera substancję czynną etranacogene dezaparvovec, która jest terapią genową stosowaną w leczeniu hemofilii B.

  2. Krok 2

    Okres obserwacji początkowej

    Przez pierwsze 6 miesięcy po podaniu leku będziesz pod regularną obserwacją medyczną.

    W tym czasie lekarze będą monitorować poziom czynnika IX (białka odpowiedzialnego za krzepnięcie krwi) w Twojej krwi.

  3. Krok 3

    Okres głównej oceny skuteczności

    Od 6 do 18 miesiąca po podaniu leku nastąpi główny okres oceny skuteczności leczenia.

    W tym czasie będzie prowadzona dokumentacja wszystkich przypadków krwawień.

    Będziesz proszony o regularne wypełnianie kwestionariuszy dotyczących aktywności fizycznej i jakości życia.

    Lekarze będą sprawdzać poziom czynnika IX w Twojej krwi po 6, 12 i 18 miesiącach od podania leku.

  4. Krok 4

    Badania kontrolne

    Regularnie będą wykonywane badania krwi sprawdzające różne parametry zdrowotne.

    Przeprowadzane będą badania USG jamy brzusznej.

    Monitorowane będą potencjalne działania niepożądane.

    Będzie sprawdzana obecność przeciwciał przeciwko podanemu lekowi.

    U mężczyzn będą pobierane próbki nasienia do momentu potwierdzenia braku obecności wektora wirusowego.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Całkowity czas trwania badania to około 18 miesięcy od podania leku.

    Na zakończenie zostanie przeprowadzona końcowa ocena skuteczności i bezpieczeństwa leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Płeć męska
  • Wiek minimum 18 lat
  • Zdiagnozowana wrodzona hemofilia typu B z ciężkim lub umiarkowanie ciężkim niedoborem czynnika IX (poziom czynnika IX równy lub mniejszy niż 2% normy), gdzie pacjent jest obecnie poddawany rutynowej profilaktyce czynnikiem IX (regularne wstrzyknięcia według ustalonego harmonogramu, np. dwa razy w tygodniu lub raz na dwa tygodnie)
  • Minimum 150 dni ekspozycji na leczenie czynnikiem IX w przeszłości
  • Stabilna profilaktyka przez co najmniej 2 miesiące przed badaniem przesiewowym
  • Zdolność do samodzielnego i dokładnego prowadzenia dzienniczka pacjenta podczas fazy wstępnej badania
  • Zgoda na stosowanie prezerwatyw podczas stosunków płciowych od momentu podania leku do czasu, gdy wirus AAV5 zostanie usunięty z nasienia (potwierdzone trzema kolejnymi negatywnymi wynikami badań)
  • Zdolność do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu po otrzymaniu ustnej i pisemnej informacji o badaniu

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent nie może być płci żeńskiej - badanie jest przeznaczone wyłącznie dla mężczyzn
  • Pacjent nie może być w wieku poniżej 18 lat ani powyżej 75 lat
  • Pacjent nie może mieć aktywnych przeciwciał przeciwko AAV5 (są to naturalne przeciwciała, które mogą wpływać na skuteczność terapii genowej)
  • Pacjent nie może mieć historii rozwoju inhibitorów czynnika IX (są to przeciwciała, które mogą zmniejszać skuteczność leczenia)
  • Pacjent nie może mieć zaawansowanej choroby wątroby lub innych poważnych schorzeń wątroby
  • Pacjent nie może mieć aktywnego zakażenia wirusowego, w tym HIV, wirusowego zapalenia wątroby typu B lub C
  • Pacjent nie może uczestniczyć w tym samym czasie w innych badaniach klinicznych
  • Pacjent nie może mieć historii nowotworów złośliwych w ciągu ostatnich 5 lat
  • Pacjent nie może mieć poważnych chorób współistniejących, które mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnictwa w badaniu
  • Pacjent nie może być uzależniony od alkoholu lub narkotyków
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

AAV5-hFIXco-Padua (AMT-061/CSL222) to terapia genowa stosowana w leczeniu hemofilii B. Jest to lek wykorzystujący zmodyfikowany wirus (wektor adenowirusowy typu 5), który przenosi prawidłową wersję genu odpowiedzialnego za produkcję czynnika krzepnięcia IX. Wariant Padua tego genu został specjalnie zoptymalizowany, aby zwiększyć skuteczność terapii. Lek jest podawany jednorazowo i ma na celu długotrwałą poprawę procesu krzepnięcia krwi u pacjentów z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B. Ta terapia ma potencjał zmniejszenia częstości krwawień i może zmniejszyć lub wyeliminować potrzebę regularnych wstrzyknięć standardowego czynnika IX.

Co już wiadomo o tej terapii

CSL222 (AMT-061) – Jest to eksperymentalny lek genowy wykorzystujący wektor wirusowy AAV5 do dostarczenia zmodyfikowanego genu czynnika krzepnięcia IX (wariant Padua) w leczeniu hemofilii B. Podawany jest w formie pojedynczego wstrzyknięcia dożylnego w dawce 2 x 10^13 genomów wektorowych na kilogram masy ciała. Lek działa poprzez wprowadzenie do organizmu funkcjonalnej kopii genu odpowiedzialnego za produkcję czynnika IX, co ma na celu przywrócenie prawidłowego krzepnięcia krwi u pacjentów z hemofilią B. Znajduje się obecnie w III fazie badań klinicznych, gdzie oceniana jest jego skuteczność w porównaniu do standardowej terapii profilaktycznej czynnikiem IX.

Badane choroby

Hemofilia B - Wrodzona choroba genetyczna związana z zaburzeniami krzepnięcia krwi, spowodowana niedoborem czynnika krzepnięcia IX. Jest to schorzenie dziedziczone w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że dotyka głównie mężczyzn. Charakteryzuje się skłonnością do nadmiernych krwawień, które mogą wystąpić samoistnie lub po urazach. Krwawienia mogą pojawiać się w różnych częściach ciała, ale szczególnie często występują w stawach i mięśniach. Choroba ma charakter przewlekły i towarzyszy pacjentowi przez całe życie. U osób z hemofilią B proces krzepnięcia krwi jest zaburzony, co prowadzi do wydłużonego czasu krwawienia.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-510738-42-00Kod protokołuCSL222_3001Planowana liczba uczestników71 osóbSponsorCSL Behring LLC

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).