Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa vonicog alfa z octocog alfa u dzieci z ciężką postacią choroby von Willebranda

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z ciężką postacią choroby zwanej chorobą von Willebranda. Jest to dziedziczna choroba krwi, która powoduje problemy z krzepnięciem. W badaniu sprawdzane są dwa leki: Rekombinowany Czynnik von Willebranda (rVWF) oraz Advate. Advate zawiera substancję czynną o nazwie octocog alfa, a rVWF zawiera vonicog alfa. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa tych leków w leczeniu krwawień oraz podczas operacji u dzieci z tą chorobą.

W trakcie badania dzieci będą otrzymywać rVWF, czasami w połączeniu z Advate, w celu kontrolowania krwawień. Leki te będą podawane w formie zastrzyków. Badanie obejmuje również ocenę, jak dobrze leki działają podczas planowanych i nagłych operacji. Dzieci będą monitorowane pod kątem skuteczności leczenia oraz ewentualnych działań niepożądanych. Badanie ma na celu zrozumienie, jak leki wpływają na organizm dzieci, w tym jak długo utrzymują się w krwiobiegu.

Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno lekarze, jak i pacjenci wiedzą, jakie leki są podawane. Przewiduje się, że badanie potrwa do 2025 roku. W trakcie badania dzieci będą regularnie oceniane przez lekarzy, aby upewnić się, że leczenie jest skuteczne i bezpieczne. W badaniu niektóre dzieci mogą otrzymać placebo, co jest substancją nieaktywną, aby porównać wyniki leczenia. Celem jest zapewnienie jak najlepszej opieki dzieciom z ciężką postacią choroby von Willebranda.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o szczegółach dotyczących jego przebiegu oraz wymagań, które musi spełnić.

    Pacjent musi wyrazić zgodę na udział w badaniu oraz, jeśli to konieczne, przeprowadzić test ciążowy.

  2. Krok 2

    Podawanie leków

    Pacjent otrzymuje lek rVWF (rekombinowany czynnik von Willebranda) w celu leczenia i kontrolowania epizodów krwawienia.

    W razie potrzeby, pacjent może również otrzymać lek ADVATE (octocog alfa) jako uzupełnienie terapii.

    Leki są podawane w formie roztworu do wstrzykiwań dożylnie.

  3. Krok 3

    Monitorowanie skuteczności i bezpieczeństwa

    Skuteczność leczenia oceniana jest na podstawie liczby epizodów krwawienia, które zostały skutecznie opanowane.

    Bezpieczeństwo terapii monitorowane jest poprzez obserwację występowania działań niepożądanych, takich jak reakcje nadwrażliwości czy zdarzenia zakrzepowe.

  4. Krok 4

    Ocena farmakokinetyki

    Przeprowadzana jest analiza farmakokinetyczna, która obejmuje pomiar stężenia leku we krwi w różnych odstępach czasu po podaniu.

    Analiza ta pozwala na ocenę, jak organizm pacjenta przetwarza i eliminuje lek.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania pacjent jest informowany o wynikach oraz dalszych zaleceniach dotyczących leczenia.

    Badanie ma na celu zakończenie do 19 września 2025 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną ciężką postać dziedzicznej choroby von Willebranda (VWD). To oznacza, że poziom czynnika von Willebranda (VWF) we krwi jest bardzo niski, poniżej 20%.
  • Pacjent musi mieć mniej niż 18 lat w momencie przystąpienia do badania.
  • Pacjent, jeśli to możliwe, musi wyrazić zgodę na udział w badaniu, a jego prawny opiekun musi podpisać zgodę na udział.
  • Jeśli pacjentka jest w wieku, w którym może zajść w ciążę, musi mieć negatywny wynik testu ciążowego.
  • Jeśli to dotyczy, pacjentka musi zgodzić się na stosowanie odpowiednich środków antykoncepcyjnych przez cały czas trwania badania.
  • Pacjent i/lub jego prawny opiekun muszą być gotowi i zdolni do przestrzegania wymagań badania, co powinno być potwierdzone wstępną oceną przeprowadzoną przez badacza i sponsora badania.
  • Dodatkowe wymagania dla pacjentów wcześniej leczonych oraz poddawanych operacji: Pacjent nie może tolerować lub nie reaguje odpowiednio na lek DDAVP, oraz musi mieć udokumentowane co najmniej jedno krwawienie wymagające leczenia czynnikiem krzepnięcia VWF w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed przystąpieniem do badania, a także ogólnie co najmniej 3 dni leczenia VWF w przeszłości.
  • Dodatkowe wymaganie dla pacjentów wcześniej nieleczonych: Pacjent nie może wcześniej otrzymywać terapii zastępczej czynnikiem krzepnięcia VWF.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent nie może mieć innych poważnych chorób krwi, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może być w trakcie innego badania klinicznego.
  • Pacjent nie może mieć alergii na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może mieć historii poważnych reakcji alergicznych, które mogą zagrażać życiu.
  • Pacjent nie może mieć problemów z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na bezpieczeństwo stosowania leku.
  • Pacjent nie może być w ciąży ani karmić piersią.
  • Pacjent nie może mieć problemów z sercem, które mogą zwiększać ryzyko powikłań podczas badania.
  • Pacjent nie może mieć historii nadużywania substancji, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może mieć chorób psychicznych, które mogą utrudniać współpracę podczas badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • rVWF

    to lek stosowany w leczeniu i kontrolowaniu epizodów krwawienia u dzieci z ciężką postacią choroby von Willebranda. Jego celem jest poprawa krzepliwości krwi, co pomaga w zatrzymaniu krwawienia. Lek ten jest badany pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa zarówno w sytuacjach nagłych, jak i planowych zabiegach chirurgicznych.

  • ADVATE

    to lek, który może być stosowany razem z rVWF w celu zwiększenia skuteczności leczenia krwawień. Jest to preparat zawierający czynnik krzepnięcia, który pomaga w kontrolowaniu krwawień u pacjentów z zaburzeniami krzepnięcia krwi. W badaniu klinicznym ocenia się jego rolę w połączeniu z rVWF.

Co już wiadomo o tej terapii

rVWF – Jest to lek podawany dożylnie, stosowany w leczeniu dzieci z ciężką, dziedziczną chorobą von Willebranda. Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, gdzie oceniana jest jego skuteczność i bezpieczeństwo w kontrolowaniu krwawień oraz podczas zabiegów chirurgicznych. Główne wskazania terapeutyczne obejmują kontrolę epizodów krwawienia u dzieci z tą chorobą. Mechanizm działania rVWF polega na uzupełnianiu brakującego czynnika von Willebranda, co pomaga w prawidłowym krzepnięciu krwi. Klasyfikowany jest jako lek hemostatyczny.

Badane choroby

Choroba von Willebranda – Jest to dziedziczna choroba krwi, która charakteryzuje się niedoborem lub nieprawidłowym działaniem czynnika von Willebranda, białka niezbędnego do prawidłowego krzepnięcia krwi. U dzieci z ciężką postacią tej choroby mogą występować częste i trudne do opanowania krwawienia, zarówno zewnętrzne, jak i wewnętrzne. Krwawienia mogą pojawiać się spontanicznie lub po urazach, a także podczas zabiegów chirurgicznych. Choroba ta może prowadzić do poważnych problemów zdrowotnych, jeśli nie jest odpowiednio kontrolowana. W miarę postępu choroby, krwawienia mogą stawać się coraz bardziej uciążliwe i trudne do opanowania. Choroba von Willebranda jest jedną z najczęstszych wrodzonych skaz krwotocznych.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2023-509769-18-00Kod protokołu071102Planowana liczba uczestników31 osóbSponsorBaxalta Innovations GmbH

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).