Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa emicizumabu u pacjentów z chorobą von Willebranda typu 3

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie kliniczne dotyczy pacjentów z chorobą von Willebranda typu 3, która jest rzadką chorobą krwi, charakteryzującą się brakiem białka zwanego czynnikiem von Willebranda, co prowadzi do problemów z krzepnięciem krwi. W badaniu zostanie zastosowany lek o nazwie emicizumab, który ma na celu zapobieganie krwawieniom poprzez regularne podawanie. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania Emicizumabu w porównaniu z dotychczasowym leczeniem stosowanym w razie potrzeby.

W trakcie badania pacjenci będą otrzymywać emicizumab w formie zastrzyków podskórnych, co oznacza, że lek będzie wstrzykiwany pod skórę. Badanie będzie trwało kilka lat, a pacjenci będą regularnie monitorowani pod kątem liczby krwawień oraz ewentualnych działań niepożądanych. Ważne jest, aby pacjenci byli pod stałą opieką medyczną i regularnie zgłaszali się na wizyty kontrolne.

Badanie ma na celu dostarczenie informacji na temat skuteczności Emicizumabu w zapobieganiu krwawieniom u pacjentów z chorobą von Willebranda typu 3. Wyniki badania mogą przyczynić się do poprawy jakości życia pacjentów z tą rzadką chorobą, oferując nową opcję leczenia, która może być bardziej skuteczna niż dotychczasowe metody. Pacjenci uczestniczący w badaniu będą mieli możliwość skorzystania z nowoczesnej terapii, która może przynieść korzyści w postaci zmniejszenia liczby krwawień i poprawy ogólnego stanu zdrowia.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Dołączenie do badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o szczegółach dotyczących przebiegu badania oraz o stosowanych lekach.

    Pacjent podpisuje formularz zgody, potwierdzając zrozumienie warunków badania.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie leczenia

    Pacjent rozpoczyna przyjmowanie leku emicizumab, który jest podawany w formie zastrzyku podskórnego.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są ustalane przez lekarza prowadzącego badanie.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Regularne wizyty kontrolne są organizowane w celu monitorowania stanu zdrowia pacjenta.

    Podczas wizyt kontrolnych przeprowadzane są badania fizykalne, pomiary parametrów życiowych oraz badania EKG.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności leczenia

    Skuteczność leczenia jest oceniana na podstawie liczby krwawień, które wystąpiły w trakcie badania.

    Dodatkowo oceniane są wszelkie działania niepożądane oraz reakcje w miejscu wstrzyknięcia.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania pacjent jest informowany o wynikach oraz dalszych krokach dotyczących leczenia.

    Pacjent może być poproszony o udział w dodatkowych badaniach kontrolnych, jeśli będzie to konieczne.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Wiek 2 lata lub więcej w momencie podpisania formularza zgody.
  • Wystarczająca funkcja hematologiczna (czyli prawidłowe działanie układu krwiotwórczego).
  • Udokumentowane stosowanie leczenia na żądanie i profilaktycznego standardowego leczenia (SOC).
  • Dla pacjentek mogących mieć dzieci: zgoda na przestrzeganie wymagań dotyczących antykoncepcji.
  • Potwierdzona diagnoza choroby von Willebranda typu 3, na podstawie oceny poziomów VWF (czynnika von Willebranda) i FVIII (czynnika VIII).
  • Status inhibitora VWF (czyli obecność lub brak przeciwciał przeciwko czynnikowi von Willebranda).

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjent nie może mieć choroby von Willebranda typu 3. Jest to rzadka choroba krwi, która wpływa na krzepnięcie.
  • Pacjent nie może być w wieku poniżej 2 lat ani powyżej 4 lat.
  • Pacjent nie może być w grupie osób szczególnie narażonych, co oznacza, że nie może być w sytuacji, która mogłaby zwiększyć ryzyko udziału w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Emicizumab to lek stosowany w profilaktyce, co oznacza, że jest podawany regularnie, aby zapobiegać krwawieniom. W badaniu klinicznym ocenia się jego skuteczność i bezpieczeństwo u pacjentów z chorobą von Willebranda typu 3. Emicizumab działa poprzez naśladowanie działania naturalnego białka w organizmie, które pomaga w krzepnięciu krwi, co jest szczególnie ważne dla osób z zaburzeniami krzepnięcia, takimi jak choroba von Willebranda.

Co już wiadomo o tej terapii

Emicizumab – Emicizumab jest lekiem podawanym w formie zastrzyków podskórnych, co oznacza, że wstrzykuje się go bezpośrednio pod skórę. Obecnie jest badany w kontekście leczenia choroby von Willebranda typu 3, co jest rzadkim zaburzeniem krwawienia. Głównym celem stosowania emicizumabu jest zapobieganie krwawieniom u pacjentów z tą chorobą. Działa on na poziomie molekularnym, łącząc się z czynnikami krzepnięcia krwi, co pomaga w tworzeniu skrzepów i zapobiega nadmiernemu krwawieniu. Emicizumab jest klasyfikowany jako lek przeciwkrwotoczny, co oznacza, że jego głównym zadaniem jest kontrolowanie krwawień.

Badane choroby

Choroba von Willebranda typu 3 – Jest to najcięższa postać choroby von Willebranda, charakteryzująca się niemal całkowitym brakiem czynnika von Willebranda w osoczu. Choroba ta prowadzi do zaburzeń krzepnięcia krwi, co skutkuje częstymi i trudnymi do opanowania krwawieniami. Krwawienia mogą występować samoistnie lub po urazach, a także mogą obejmować różne części ciała, w tym stawy i mięśnie. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać przewlekłych problemów związanych z krwawieniami, takich jak anemia. Choroba jest dziedziczna i występuje rzadko, co sprawia, że jest klasyfikowana jako choroba rzadka.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-515622-80-00Kod protokołuWP45338Planowana liczba uczestników79 osóbSponsorF. Hoffmann-La Roche AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).