Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa pitolisantu u pacjentów z zespołem Pradera-Williego

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Zespół Pradera-Williego to rzadka choroba genetyczna, która powoduje wiele problemów zdrowotnych, w tym nadmierną senność w ciągu dnia oraz trudności z kontrolą zachowania i apetytu. Osoby z tym zespołem często mają problemy z utrzymaniem czuwania w ciągu dnia, co może wpływać na ich codzienne funkcjonowanie, naukę i relacje społeczne. Mogą również występować zachowania drażliwe i destrukcyjne oraz nadmierne łaknienie, które utrudniają normalne życie pacjentom i ich rodzinom.

To badanie ma na celu sprawdzenie, czy lek o nazwie pitolisant może pomóc w zmniejszeniu nadmiernej senności w ciągu dnia u osób z zespołem Pradera-Williego. Badanie będzie prowadzone w trzech etapach i potrwa łącznie około jednego roku. W pierwszym etapie, który jest podwójnie zaślepiony, niektórzy uczestnicy będą otrzymywać pitolisant, a inni placebo przez około 11 tygodni. Oznacza to, że ani pacjenci, ani lekarze nie będą wiedzieli, kto otrzymuje prawdziwy lek, a kto placebo. Dawka leku będzie stopniowo zwiększana na początku, a następnie utrzymywana na stałym poziomie.

Po zakończeniu pierwszego etapasu wszyscy uczestnicy będą mieli możliwość otrzymywania pitolisant w ramach otwartego przedłużenia badania, gdzie wszyscy będą wiedzieli, że otrzymują prawdziwy lek. W trakcie całego badania lekarze będą regularnie sprawdzać, jak uczestnicy reagują na leczenie, mierząc poziom senności, zachowania drażliwe i destrukcyjne oraz inne objawy związane z zespołem Pradera-Williego. Będą również monitorować bezpieczeństwo leczenia, obserwując wszelkie działania niepożądane, które mogą wystąpić podczas przyjmowania leku.

Przebieg badania

To badanie ma 8 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Początek badania - randomizacja i pierwsza wizyta

    Na początku badania zostaniesz losowo przydzielony do jednej z dwóch grup - grupy otrzymującej pitolisant (badany lek) lub grupy otrzymującej placebo (tabletkę nieaktywną, wyglądającą identycznie jak prawdziwy lek).

    Ani ty, ani twoja rodzina, ani lekarze prowadzący badanie nie będziecie wiedzieć, którą substancję otrzymujesz - jest to tzw. badanie podwójnie ślepe.

    Podczas pierwszej wizyty zostaną wykonane wszystkie niezbędne badania początkowe i otrzymasz instrukcje dotyczące przyjmowania leku.

  2. Krok 2

    Faza zwiększania dawki leku

    Rozpoczniesz przyjmowanie tabletek pitolisant lub placebo raz dziennie rano.

    Dawka będzie stopniowo zwiększana przez pierwsze tygodnie badania, aby twój organizm mógł się przyzwyczaić do leku.

    Tabletki są białe, okrągłe i pokryte powłoką ułatwiającą połykanie.

    Będziesz przyjmować lek przez usta, zapijając go wodą.

  3. Krok 3

    Okres stabilnej dawki leku - leczenie podwójnie ślepe

    Po osiągnięciu odpowiedniej dawki będziesz ją przyjmować codziennie przez 77 dni.

    W tym czasie będziesz regularnie odwiedzać klinikę na wizyty kontrolne.

    Podczas wizyt lekarz będzie oceniać twoje samopoczucie, sprawdzać występowanie objawów nadmiernej senności w ciągu dnia oraz innych zachowań związanych z zespołem Pradera-Williego.

    Twój opiekun będzie wypełniać kwestionariusze dotyczące twojego zachowania, snu i apetytu.

  4. Krok 4

    Regularne wizyty kontrolne i oceny

    Podczas regularnych wizyt lekarz będzie monitorować twoje bezpieczeństwo i skuteczność leczenia.

    Będą sprawdzane objawy takie jak nadmierna senność w ciągu dnia, drażliwość, problemy z zachowaniem oraz hiperfagia (nadmierny apetyt).

    Lekarz będzie oceniać nasilenie twoich objawów za pomocą specjalnych skal i kwestionariuszy.

    Będą pobierane próbki krwi w celu sprawdzenia poziomu leku w organizmie i monitorowania bezpieczeństwa.

  5. Krok 5

    Koniec fazy podwójnie ślepej - dzień 77

    Po 77 dniach leczenia zakończy się pierwsza część badania.

    Zostanie przeprowadzona ostatnia ocena skuteczności leczenia w tej fazie.

    Lekarz porówna twoje obecne objawy z tymi, które występowały na początku badania.

    W tym momencie zostanie ujawnione, czy otrzymywałeś prawdziwy lek czy placebo.

  6. Krok 6

    Faza przedłużenia badania - leczenie otwarte

    Po zakończeniu pierwszej fazy będziesz miał możliwość kontynuowania badania w fazie otwartej.

    W tej części badania wszyscy pacjenci będą otrzymywać prawdziwy pitolisant, a nie placebo.

    Zarówno ty, jak i lekarz będziecie wiedzieć, że przyjmujesz badany lek.

    Ta faza pozwoli na dalsze obserwowanie długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa leczenia.

  7. Krok 7

    Kontynuacja leczenia w fazie otwartej

    Będziesz nadal przyjmować pitolisant raz dziennie rano w ustalonej dawce.

    Regularne wizyty kontrolne będą kontynuowane w celu monitorowania twojego stanu zdrowia.

    Lekarz będzie nadal oceniać skuteczność leku w zmniejszaniu nadmiernej senności w ciągu dnia oraz innych objawów zespołu Pradera-Williego.

    Będą prowadzone obserwacje dotyczące bezpieczeństwa stosowania leku przez dłuższy okres.

  8. Krok 8

    Zakończenie badania

    Badanie zakończy się zgodnie z zaplanowanym harmonogramem lub w przypadku, gdy zdecydujesz o wcześniejszym wycofaniu się.

    Zostanie przeprowadzona ostateczna ocena twojego stanu zdrowia i skuteczności leczenia.

    Lekarz omówi z tobą i twoimi opiekunami dalsze możliwości leczenia po zakończeniu badania.

    Wszystkie zebrane dane zostaną przeanalizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa pitolisant u pacjentów z zespołem Pradera-Williego.

Kto może wziąć udział w badaniu?

13 kryteriów

  • Pacjent musi mieć co najmniej 6 lat w momencie badania przesiewowego
  • Musi być w stanie wyrazić dobrowolną pisemną zgodę (rodzic/opiekun/prawny opiekun), a jeśli to właściwe, również pisemną zgodę pacjenta
  • Musi mieć potwierdzoną diagnozę zespołu Pradera-Williego przez badania genetyczne i dokumentację medyczną. Badania genetyczne będą zapewnione przez sponsora, jeśli nie zostały potwierdzone na podstawie dokumentacji medycznej pacjenta
  • Pacjent musi spełniać kryteria nadmiernej senności w ciągu dnia zgodnie z kwestionariuszami
  • Pacjent musi spać odpowiednią liczbę godzin na noc zgodną z jego wiekiem
  • Jeśli przyjmuje chroniczne leki lub suplementy, które nie są zabronione, musi przyjmować stabilną dawkę przez co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym i zgodzić się na utrzymanie stabilnej dawki podczas okresu leczenia lub zgodzić się na odstawienie tych leków przez co najmniej 5 okresów półtrwania przed badaniem przesiewowym
  • Jeśli przyjmuje terapię hormonalną (w tym hormon wzrostu, testosteron i estrogeny), musi przyjmować stabilną dawkę przez 30 dni przed badaniem przesiewowym i podczas okresu leczenia; dopuszczalna jest 20% zmienność dawki hormonów
  • Jeśli używa kannabidiolu i/lub tetrahydrokannabinolu, musi przyjmować stabilną dawkę przez 30 dni przed badaniem przesiewowym i zgodzić się na kontynuację stabilnej dawki przez cały okres leczenia lub zgodzić się na odstawienie tego leczenia przez co najmniej 5 okresów półtrwania przed badaniem przesiewowym
  • Jeśli przyjmuje silny inhibitor CYP2D6 (rodzaj enzymu w wątrobie), musi przyjmować stabilną dawkę przez co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym i utrzymać stabilną dawkę podczas okresu leczenia lub zgodzić się na odstawienie leku przez co najmniej 5 okresów półtrwania przed badaniem przesiewowym
  • Pacjenci z historią napadów padaczkowych muszą mieć stabilną historię napadów (częstotliwość i nasilenie) przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy w surowicy podczas badania przesiewowego i negatywny test ciążowy w moczu na początku badania. Muszą zgodzić się na powstrzymywanie się od stosunków lub używanie skutecznej niehormonalnej metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania i przez 21 dni po ostatniej dawce leku. Kobiety używające antykoncepcji hormonalnej muszą używać alternatywnej niehormonalnej metody antykoncepcji. Mężczyźni, którzy nie są bezpłodni, muszą zgodzić się na używanie metody barierowej antykoncepcji przez cały czas trwania badania i przez 21 dni po ostatniej dawce leku
  • Musi mieć stałego rodzica/opiekuna (najlepiej tę samą osobę przez całe badanie), który chce i może wypełnić wymagane oceny badawcze
  • Według opinii badacza, pacjent/rodzice/opiekunowie/prawni opiekunowie muszą być zdolni do zrozumienia i przestrzegania wymagań protokołu oraz podawania doustnego leku badanego

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Osoby, które są uczulone na pitolisant lub inne składniki leku - oznacza to, że organizm reaguje nieprawidłowo na te substancje, powodując wysypkę, swędzenie lub inne objawy alergiczne
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią - lek może wpływać na rozwój dziecka lub przedostawać się do mleka matki
  • Osoby z ciężkimi chorobami nerek - nerki nie działają prawidłowo i nie mogą skutecznie usuwać leku z organizmu
  • Osoby z ciężkimi chorobami wątroby - wątroba nie może prawidłowo przetwarzać leku
  • Osoby przyjmujące określone leki na depresję zwane inhibitorami MAO - te leki mogą nieprawidłowo reagować z badanym lekiem
  • Osoby z poważnymi chorobami serca, takimi jak niewydolność serca lub zaburzenia rytmu serca
  • Osoby z padaczką lub innymi zaburzeniami powodującymi napady drgawek - badany lek może zwiększyć ryzyko napadów
  • Osoby z ciężkimi zaburzeniami psychicznymi, takimi jak psychoza - stan, w którym osoba traci kontakt z rzeczywistością
  • Osoby poniżej 18 roku życia - bezpieczeństwo leku nie zostało potwierdzone u dzieci i młodzieży
  • Osoby, które w ciągu ostatnich 30 dni brały udział w innych badaniach klinicznych - testach nowych leków lub procedur medycznych
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Pitolisant to lek, który działa na mózg, wpływając na czuwanie i poziom energii. Jest stosowany w leczeniu nadmiernej senności w ciągu dnia. W tym badaniu pitolisant jest testowany u pacjentów z zespołem Pradera-Williego, aby sprawdzić, czy może pomóc zmniejszyć nadmierną senność, która często występuje u osób z tym schorzeniem. Lek ten ma na celu poprawę jakości życia pacjentów poprzez zwiększenie ich czujności i zmniejszenie potrzeby spania w ciągu dnia.

Co już wiadomo o tej terapii

Pitolisant – Pitolisant to lek dostępny w postaci tabletek do podawania doustnego, który jest już zatwierdzony w Europie i Stanach Zjednoczonych do leczenia narkolepsji u dorosłych. W badaniu klinicznym sprawdzane jest jego działanie u pacjentów z zespołem Pradera-Williego, którzy często cierpią na nadmierną senność w ciągu dnia. Lek działa poprzez blokowanie receptorów histaminowych H3 w mózgu, co prowadzi do zwiększenia uwolnienia histaminy i innych neuroprzekaźników odpowiedzialnych za utrzymanie czuwania. Pitolisant należy do grupy leków zwanych antagonistami receptorów histaminowych H3 i pomaga pacjentom pozostać bardziej czujnymi i mniej śpiącymi w ciągu dnia.

Badane choroby

Zespół Pradera-Williego – rzadka choroba genetyczna spowodowana brakiem ekspresji genów znajdujących się na chromosomie 15 pochodzącym od ojca. Choroba charakteryzuje się głównie nadmierną sennością w ciągu dnia, która może być bardzo nasilona i wpływać na codzienne funkcjonowanie. Pacjenci doświadczają również hiperfagii, czyli niekontrolowanego głodu prowadzącego do przejadania się. Występują zaburzenia behawioralne, w tym drażliwość, zachowania destrukcyjne i trudności w kontrolowaniu emocji. Dodatkowo mogą pojawić się problemy z nadaktywnością, nieprzestrzeganiem zasad, wycofywaniem społecznym i stereotypowymi zachowaniami. Choroba wpływa na rozwój fizyczny i umysłowy, powodując różne stopnie niepełnosprawności intelektualnej.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-508307-21-00Kod protokołuHBS-101-CL-312Planowana liczba uczestników134 osobySponsorHarmony Biosciences LLC

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).