Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa PBF-999 u pacjentów z zespołem Pradera-Williego

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Prader-Willi Syndrome is a rare genetic disorder that affects many parts of the body, leading to symptoms such as constant hunger, reduced muscle tone, and developmental delays. This study is focused on evaluating a new treatment called PBF-999, which is being tested to see if it is safe and effective for people with Prader-Willi Syndrome. The treatment is given in the form of capsules that are taken orally.

The main goal of the study is to assess the safety and how well the body tolerates PBF-999 over a period of 28 days. Participants in the study will receive either the PBF-999 capsules or a placebo, which looks like the real medication but does not contain the active substance. The study will monitor any side effects and changes in the participants' condition during this time.

Throughout the study, various assessments will be conducted to gather information on the effects of PBF-999. These assessments include questionnaires and measurements of physical and biological markers. The study aims to provide valuable insights into the potential benefits of PBF-999 for individuals with Prader-Willi Syndrome.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie ma na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki leku PBF-999 w leczeniu zespołu Pradera-Williego.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 12 do 65 lat, potwierdzona diagnoza zespołu Pradera-Williego oraz odpowiedni wskaźnik masy ciała (BMI).

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjent przyjmuje lek PBF-999 w formie kapsułek doustnych przez okres 28 dni.

    Dawkowanie i częstotliwość przyjmowania leku są określone przez zespół badawczy i dostosowane do indywidualnych potrzeb pacjenta.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania pacjent jest regularnie monitorowany pod kątem występowania działań niepożądanych związanych z leczeniem.

    Przeprowadzane są różne testy i kwestionariusze, takie jak HQ-CT i CGIC, w celu oceny stanu zdrowia pacjenta oraz skuteczności leczenia.

    Analizowane są również parametry farmakokinetyczne leku PBF-999, takie jak maksymalne stężenie leku we krwi (Cmax) oraz pole pod krzywą (AUC0-3h).

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu 28-dniowego okresu leczenia, pacjent przechodzi końcową ocenę stanu zdrowia.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności leku PBF-999 w leczeniu zespołu Pradera-Williego.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Kobiety i mężczyźni w wieku od 12 do 65 lat mogą wziąć udział w badaniu, zanim podpiszą świadomą zgodę.
  • Uczestnicy muszą mieć potwierdzoną diagnozę zespołu Pradera-Williego (PWS) na podstawie testu genetycznego zwanego testem metylacji DNA.
  • Dla dorosłych pacjentów wskaźnik masy ciała (BMI) nie może przekraczać 65 kg/m² podczas pierwszej wizyty. BMI to wskaźnik, który pokazuje, czy masa ciała jest odpowiednia do wzrostu.
  • Dla dorosłych pacjentów waga nie może zmienić się o więcej niż 10% w ciągu 3 miesięcy przed pierwszą wizytą. Informacje te mogą pochodzić od pacjenta lub opiekuna.
  • Pacjenci muszą wyrazić zgodę na udział w badaniu i mieć zaufanego opiekuna, który opiekuje się nimi od co najmniej 6 miesięcy i również wyrazi pisemną zgodę na udział. W przypadku dzieci wymagana jest zgoda rodziców.
  • Kobiety, które mogą zajść w ciążę, muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego. Wszystkie kobiety w wieku rozrodczym, aktywni seksualnie mężczyźni oraz ich partnerzy muszą zgodzić się na stosowanie zatwierdzonych metod antykoncepcji.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoby, które nie mają zespołu Pradera-Williego, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Przedział wiekowy to od 2 do 3 lat.
  • Osoby, które mają inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpłynąć na wyniki badania, nie mogą brać udziału.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym, nie mogą brać udziału w tym badaniu.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

PBF-999 to lek badany w ramach badania klinicznego, którego celem jest ocena jego skuteczności, bezpieczeństwa oraz farmakokinetyki u pacjentów z zespołem Pradera-Williego. Lek ten jest testowany, aby sprawdzić, jak dobrze jest tolerowany przez pacjentów oraz jakie efekty przynosi jego stosowanie przez okres 28 dni.

Co już wiadomo o tej terapii

PBF-999 – PBF-999 jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 2. Jego głównym celem jest leczenie zespołu Pradera-Williego, rzadkiego schorzenia genetycznego. Mechanizm działania PBF-999 polega na modulacji receptorów w mózgu, co może wpływać na regulację apetytu i zachowań związanych z jedzeniem. Lek ten jest klasyfikowany jako środek działający na ośrodkowy układ nerwowy. Obecnie trwają badania nad jego skutecznością i bezpieczeństwem stosowania.

Badane choroby

Zespół Pradera-Williego – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na wiele aspektów rozwoju i funkcjonowania organizmu. Charakteryzuje się niskim napięciem mięśniowym, problemami z jedzeniem w okresie niemowlęcym, a później nadmiernym apetytem prowadzącym do otyłości. Osoby z tym zespołem mogą mieć opóźnienia w rozwoju umysłowym i fizycznym oraz problemy z zachowaniem. Często występują trudności w nauce, a także specyficzne cechy fizyczne, takie jak małe dłonie i stopy. Choroba ta jest spowodowana nieprawidłowościami w chromosomie 15, które wpływają na funkcjonowanie podwzgórza, części mózgu odpowiedzialnej za regulację głodu i sytości.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2022-501462-22-00Kod protokołuPBF-999CT-04Planowana liczba uczestników40 osóbSponsorPalo Biofarma S.L.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).