Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa fipaxalparantu u pacjentów z układową twardziną skórną rozlaną

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rozlanej twardziny układowej, choroby, która wpływa na skórę i inne narządy, powodując ich stwardnienie. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie fipaxalparant (kod: HZN-825), który jest podawany w formie tabletek. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa tego leku w porównaniu z placebo, co oznacza, że niektórzy uczestnicy otrzymają tabletki bez aktywnego składnika.

Badanie będzie trwało 52 tygodnie, podczas których uczestnicy będą przyjmować lek lub placebo. Skuteczność leku będzie oceniana na podstawie zmian w funkcji płuc, mierzonej jako procent przewidywanej pojemności życiowej płuc (FVC). Uczestnicy będą regularnie monitorowani, aby sprawdzić, jak lek wpływa na ich zdrowie i czy jest dobrze tolerowany.

Fipaxalparant jest badany, aby sprawdzić, czy może pomóc w zmniejszeniu objawów rozlanej twardziny układowej. Badanie ma na celu zrozumienie, czy lek może poprawić funkcję płuc i ogólny stan zdrowia pacjentów z tą chorobą. Uczestnicy będą poddawani różnym badaniom i testom, aby dokładnie ocenić wpływ leku na ich organizm.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent otrzymuje szczegółowe informacje na temat jego przebiegu oraz podpisuje formularz świadomej zgody.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 18 do 75 lat oraz diagnoza rozlanego twardziny układowej skórnej.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Pacjent przyjmuje lek fipaxalparant w formie tabletek powlekanych doustnie.

    Dawkowanie i częstotliwość przyjmowania leku są ustalane przez zespół badawczy i mogą obejmować jeden lub dwa schematy dawkowania.

  3. Krok 3

    Monitorowanie zdrowia

    Pacjent jest regularnie monitorowany pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa leczenia.

    Badania obejmują pomiar pojemności życiowej płuc (FVC) oraz inne testy oceniające stan zdrowia pacjenta.

  4. Krok 4

    Kontrole okresowe

    Pacjent uczestniczy w regularnych wizytach kontrolnych, podczas których oceniane są zmiany w stanie zdrowia.

    Wizyty te odbywają się w określonych odstępach czasu przez cały okres trwania badania, który wynosi 52 tygodnie.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu 52-tygodniowego okresu leczenia, pacjent przechodzi końcową ocenę stanu zdrowia.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa leku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Musisz wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu.
  • Musisz być mężczyzną lub kobietą w wieku od 18 do 75 lat.
  • Musisz spełniać kryteria klasyfikacji dla twardziny układowej (SSc) z 2013 roku, z wynikiem co najmniej 9 punktów. Twardzina układowa to choroba, która wpływa na skórę i inne narządy.
  • Musisz mieć zmiany skórne powyżej łokcia i/lub kolana, co oznacza, że masz rozlaną postać twardziny skórnej.
  • Od momentu pojawienia się pierwszych objawów twardziny, z wyjątkiem objawu Raynauda (zmiany koloru palców pod wpływem zimna), nie może minąć więcej niż 6 lat.
  • Skóra na przedramieniu musi być odpowiednia do powtarzanych biopsji (dotyczy to tylko pierwszych 110 uczestników, u których zostanie wykonana biopsja).
  • Musisz mieć wynik mRSS (skala oceny skóry) co najmniej 15 punktów. mRSS to sposób oceny stopnia zajęcia skóry.
  • Musisz mieć pojemność życiową płuc (FVC) co najmniej 45% przewidywanej wartości, co jest mierzone za pomocą badania zwanego spirometrią.
  • Musisz być gotowy i zdolny do przestrzegania zaleceń dotyczących leczenia i ocen w trakcie trwania badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Osoby, które mają inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Osoby, które przyjmują leki, które mogą zakłócać działanie badanych leków.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  • Osoby, które uczestniczyły w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni.
  • Osoby, które mają alergię na składniki badanych leków.
  • Osoby, które nie są w stanie przestrzegać zaleceń badania lub regularnie uczestniczyć w wizytach kontrolnych.
  • Osoby, które mają problemy z płucami, które nie są związane z badanym schorzeniem.
  • Osoby, które mają problemy z sercem, które mogą wpływać na bezpieczeństwo uczestnictwa w badaniu.
  • Osoby, które mają problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na metabolizm badanych leków.
  • Osoby, które mają historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

HZN-825 – to lek badany w tej próbie klinicznej, który ma pomóc pacjentom z rozlaną twardziną układową. Jego działanie ma na celu poprawę czynności płuc, mierzonej za pomocą wskaźnika FVC (wymuszonej pojemności życiowej).

Co już wiadomo o tej terapii

HZN-825 – Jest to lek podawany doustnie, który obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych. Jego głównym celem jest leczenie rozlanego twardziny układowej, co jest rzadką chorobą autoimmunologiczną. Mechanizm działania HZN-825 polega na modulacji układu odpornościowego, co może pomóc w zmniejszeniu postępu choroby. Lek ten jest klasyfikowany jako środek immunomodulujący i ma na celu poprawę funkcji płuc u pacjentów, co jest oceniane poprzez zmianę procentowej przewidywanej pojemności życiowej płuc po 52 tygodniach leczenia.

Badane choroby

Układowe twardnienie skórne z zajęciem skóry – Jest to choroba autoimmunologiczna, która charakteryzuje się nadmiernym odkładaniem kolagenu w skórze i innych narządach. Skóra staje się twarda i napięta, co może prowadzić do ograniczenia ruchomości stawów. Choroba może również wpływać na narządy wewnętrzne, takie jak płuca, serce i nerki, co może prowadzić do ich dysfunkcji. Objawy mogą obejmować zmęczenie, bóle stawów, trudności z oddychaniem oraz problemy z przełykaniem. Choroba postępuje różnie u różnych osób, a jej przebieg może być łagodny lub bardziej agresywny.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-509782-20-00Kod protokołuHZNP-HZN-825-301Planowana liczba uczestników300 osóbSponsorHorizon Therapeutics Ireland Designated Activity Company

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).