Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad skutecznością i bezpieczeństwem kombinacji leków z vanzacaftorem u dzieci z mukowiscydozą w wieku 1-11 lat

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy mukowiscydozy, choroby genetycznej, która wpływa na układ oddechowy i trawienny. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji nowej terapii składającej się z trzech leków: VX-121, tezakaftor i deutivakaftor. Leki te są podawane w formie tabletek powlekanych i mają na celu poprawę funkcji płuc u dzieci w wieku od 1 do 11 lat z mukowiscydozą.

W trakcie badania uczestnicy będą przyjmować kombinację leków przez okres do 24 tygodni. Badanie jest podzielone na dwie części: w pierwszej części oceniane będą właściwości farmakokinetyczne, czyli jak leki są wchłaniane, rozprowadzane i wydalane z organizmu. W drugiej części skupiono się na bezpieczeństwie i tolerancji terapii. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem ewentualnych działań niepożądanych oraz zmian w wynikach badań laboratoryjnych i pomiarach życiowych.

W badaniu stosowane są również inne leki, takie jak Kalydeco i Kaftrio, które zawierają substancje czynne jak ivakaftor i elexakaftor. Te leki są już stosowane w leczeniu mukowiscydozy i będą porównywane z nową terapią. Część uczestników może otrzymać placebo, aby lepiej ocenić skuteczność nowej kombinacji leków. Badanie ma na celu dostarczenie informacji, które mogą pomóc w przyszłym leczeniu mukowiscydozy u dzieci.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent otrzymuje szczegółowe informacje na temat jego przebiegu oraz podpisuje formularz zgody na udział.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak potwierdzona diagnoza mukowiscydozy oraz odpowiednia waga i wiek.

  2. Krok 2

    Część A badania

    Pacjent przyjmuje kombinację leków: tezacaftor, deutivacaftor, vanzacaftor w formie tabletek powlekanych.

    Leki są przyjmowane doustnie, a celem jest ocena ich działania w organizmie oraz bezpieczeństwa stosowania.

    Pacjent pozostaje na stabilnym schemacie leczenia mukowiscydozy przez 22 dni.

  3. Krok 3

    Część B badania

    Pacjent kontynuuje przyjmowanie tej samej kombinacji leków przez 24 tygodnie.

    Celem jest dalsza ocena bezpieczeństwa i tolerancji leków.

    Pacjent pozostaje na stabilnym schemacie leczenia mukowiscydozy przez cały okres badania.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Podczas badania monitorowane są różne parametry, takie jak zmiany w masie ciała, wzroście oraz funkcji płuc.

    Oceniane są również ewentualne działania niepożądane oraz ogólna tolerancja leków.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania pacjent przechodzi wizytę kontrolną, podczas której oceniane są długoterminowe efekty leczenia.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowanych leków.

Kto może wziąć udział w badaniu?

15 kryteriów

  • Pacjent lub jego prawnie wyznaczony przedstawiciel musi podpisać formularz zgody na udział w badaniu.
  • Kobiety, które mogą zajść w ciążę, muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego z krwi podczas wizyty kontrolnej.
  • Osoby, które mogą mieć dzieci i są aktywne seksualnie, muszą stosować odpowiednie metody antykoncepcji.
  • Pacjent i jego prawnie wyznaczony przedstawiciel muszą rozumieć wymagania i instrukcje badania oraz być w stanie je przestrzegać.
  • Pacjenci w wieku od 2 do 5 lat mogą uczestniczyć w badaniu, ale nie mogą mieć ukończonych 6 lat w momencie podpisywania zgody.
  • Waga pacjenta musi mieścić się w określonych granicach dla dawki leku badawczego.
  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę mukowiscydozy (CF).
  • Pacjent musi mieć co najmniej jedną mutację TCR (w tym F508del) w genie CFTR.
  • Pacjent musi mieć stabilny stan zdrowia związany z mukowiscydozą na początku okresu leczenia.
  • Pacjent musi być gotowy do utrzymania stabilnego schematu leczenia mukowiscydozy (z wyjątkiem modulatorów CFTR) przez określony czas trwania badania.
  • Pacjenci w wieku od 6 do 11 lat mogą uczestniczyć w badaniu, ale nie mogą mieć ukończonych 12 lat w momencie podpisywania zgody.
  • Pacjenci w wieku od 12 do poniżej 24 miesięcy mogą uczestniczyć w badaniu, ale nie mogą mieć ukończonych 24 miesięcy w momencie podpisywania zgody.
  • Waga pacjenta (bez butów) musi mieścić się między 5 a 95 percentylem dla wieku, zgodnie z aktualnymi wykresami wzrostu CDC.
  • Pacjent musi mieć wymuszoną objętość wydechową w 1 sekundzie (FEV1) wynoszącą co najmniej 60% przewidywanej normy dla wieku, płci i wzrostu.
  • Pacjent musi być w stanie połykać tabletki.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli przyjmuje inne leki, które mogą wchodzić w interakcje z badanymi lekami.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub planuje ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na którykolwiek ze składników badanych leków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń dotyczących badania lub regularnie przychodzić na wizyty kontrolne.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • VX-121

    to lek badany w połączeniu z innymi lekami w celu leczenia mukowiscydozy. Jego rola w badaniu polega na ocenie, jak organizm przetwarza ten lek oraz jak bezpieczny i tolerowany jest w połączeniu z innymi lekami.

  • Tezacaftor

    to lek stosowany w terapii mukowiscydozy, który pomaga poprawić funkcjonowanie białka CFTR w komórkach. W badaniu jest łączony z innymi lekami, aby ocenić jego bezpieczeństwo i tolerancję u dzieci.

  • Deutivacaftor

    to kolejny lek stosowany w leczeniu mukowiscydozy, który jest badany w połączeniu z VX-121 i tezacaftorem. Celem jest zrozumienie, jak dobrze jest tolerowany i jak wpływa na organizm w tej kombinacji.

Co już wiadomo o tej terapii

VX-121/Tezacaftor/deutivacaftor – Jest to terapia stosowana w postaci doustnej, przeznaczona do leczenia mukowiscydozy. Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, co oznacza, że jest w zaawansowanym etapie oceny skuteczności i bezpieczeństwa. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie pacjentów z mukowiscydozą, w szczególności dzieci w wieku od 1 do 11 lat. Mechanizm działania polega na poprawie funkcji białka CFTR, co pomaga w normalizacji przepływu jonów w komórkach, co jest kluczowe w leczeniu mukowiscydozy. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje leki modulujące białko CFTR.

Badane choroby

Mukowiscydoza – Jest to choroba genetyczna, która wpływa na układ oddechowy i trawienny. Charakteryzuje się produkcją gęstego i lepkiego śluzu, który zatyka drogi oddechowe i przewody trzustkowe. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać przewlekłych infekcji płuc, problemów z oddychaniem oraz trudności w trawieniu pokarmów. Mukowiscydoza jest spowodowana mutacjami w genie CFTR, co prowadzi do nieprawidłowego transportu jonów chlorkowych w komórkach. Objawy mogą się różnić w zależności od osoby, ale często obejmują kaszel, duszność, nawracające infekcje płuc i problemy z przybieraniem na wadze. Choroba jest dziedziczona w sposób autosomalny recesywny.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2024-513754-29-00Kod protokołuVX21-121-105Planowana liczba uczestników130 osóbSponsorVertex Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).