Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacja

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa dirocaftoru, posenacaftoru i nesolicaftoru u pacjentów z mukowiscydozą powyżej 18 roku życia

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z mukowiscydozą, chorobą genetyczną, która wpływa na układ oddechowy i trawienny. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa trzech leków: dirocaftor (PTI-808), posenacaftor (PTI-801) i nesolicaftor (PTI-428). Leki te są podawane w formie twardych kapsułek. W badaniu stosowany jest również placebo, które nie zawiera aktywnych substancji leczniczych.

Badanie jest prowadzone w formie wieloośrodkowej, co oznacza, że odbywa się w kilku miejscach jednocześnie. Uczestnicy są losowo przydzielani do grup, które otrzymują różne kombinacje leków lub placebo. Badanie jest podwójnie zaślepione, co oznacza, że ani uczestnicy, ani badacze nie wiedzą, kto otrzymuje jakie leczenie. Czas trwania badania wynosi 16 tygodni, a jego celem jest ocena skuteczności leków po 8 tygodniach stosowania.

W trakcie badania monitorowane są różne parametry zdrowotne uczestników, takie jak funkcja płuc, poziom chlorków w pocie oraz masa ciała. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy kombinacja dirocaftor, posenacaftor i nesolicaftor może poprawić stan zdrowia osób z mukowiscydozą, zwłaszcza tych z rzadkimi mutacjami genu CFTR. Wyniki badania mogą przyczynić się do lepszego zrozumienia i leczenia tej choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek powyżej 18 lat, potwierdzona diagnoza mukowiscydozy oraz stabilny stan zdrowia.

    Uczestnik musi być gotowy do przestrzegania planu leczenia i harmonogramu wizyt oraz nie używać tytoniu przez co najmniej 30 dni przed rozpoczęciem badania.

  2. Krok 2

    Podawanie leków

    Uczestnik przyjmuje leki doustnie w formie twardych kapsułek. Leki to posenacaftor, nesolicaftor oraz dirocaftor.

    Leki są podawane przez okres 8 tygodni, a ich skuteczność jest oceniana na podstawie różnych parametrów zdrowotnych.

  3. Krok 3

    Ocena skuteczności

    Podstawowym celem badania jest ocena poprawy funkcji płuc, mierzonej jako procent przewidywanej objętości wydechowej w pierwszej sekundzie (ppFEV1).

    Pomiarów dokonuje się po 4, 6 i 8 tygodniach leczenia.

  4. Krok 4

    Dodatkowe pomiary

    Dodatkowe parametry obejmują pomiary stężenia chlorków w pocie, masy ciała oraz wyniki kwestionariusza dotyczącego objawów oddechowych.

    Te pomiary również są wykonywane po 4, 6 i 8 tygodniach leczenia.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie trwa do 24 tygodni, a jego zakończenie planowane jest na 30 września 2024 roku.

    Po zakończeniu badania uczestnik może zostać poproszony o udział w dodatkowych wizytach kontrolnych w celu oceny długoterminowych efektów leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Osoby, które ukończyły badanie HIT-CF Organoid Study i mają co najmniej 18 lat w dniu wyrażenia zgody.
  • Potwierdzona diagnoza mukowiscydozy, co oznacza: wartość chlorku w pocie wynosząca co najmniej 60 mmol/L lub dwie mutacje powodujące mukowiscydozę oraz przewlekłe problemy z układem oddechowym lub problemy żołądkowo-jelitowe.
  • Stabilny stan zdrowia związany z mukowiscydozą, bez istotnych zmian w stanie zdrowia w ciągu 28 dni przed rozpoczęciem badania.
  • Wynik badania FEV1 (objętość wydechowa w pierwszej sekundzie) wynoszący od 40% do 90% wartości przewidywanej podczas wizyty kontrolnej. FEV1 to test mierzący, ile powietrza można wydmuchać w ciągu jednej sekundy.
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) wynoszący od 16 kg/m² do 30 kg/m². BMI to miara, która pomaga ocenić, czy masa ciała jest odpowiednia do wzrostu.
  • Osoba niepaląca i nieużywająca tytoniu (w tym wszystkich systemów dostarczania nikotyny przez inhalację) przez co najmniej 30 dni przed badaniem oraz zgadzająca się nie palić ani nie używać tytoniu przez cały czas trwania badania.
  • Osoby zdolne do posiadania dzieci muszą spełniać wymagania dotyczące antykoncepcji.
  • Chęć pozostania na stabilnym schemacie leczenia mukowiscydozy od 28 dni przed rozpoczęciem badania do ostatniej wizyty w badaniu.
  • Chęć i zdolność do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu leczenia, ograniczeń badania, testów laboratoryjnych i innych procedur badawczych.
  • Wybrany przez niejawny zespół koordynujący na podstawie odpowiedzi organoidów lub losowego wyboru.
  • Podpisanie i datowanie formularza świadomej zgody.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej mukowiscydozy. Mukowiscydoza to choroba genetyczna, która wpływa na układ oddechowy i trawienny.
  • Osoby, które nie mają rzadkich mutacji genu CFTR, nie mogą brać udziału. Gen CFTR jest odpowiedzialny za produkcję białka, które pomaga w transporcie soli i wody w komórkach.
  • Pacjenci, którzy nie mają odpowiedzi na leczenie DIR/POS/NES w testach laboratoryjnych, nie mogą uczestniczyć. DIR/POS/NES to leki stosowane w terapii mukowiscydozy.
  • Osoby poniżej 4 roku życia nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby powyżej 18 roku życia nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Pacjenci, którzy należą do szczególnie wrażliwych grup, nie mogą uczestniczyć. Szczególnie wrażliwe grupy to osoby, które mogą być bardziej narażone na ryzyko związane z badaniem.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Dirocaftor to lek stosowany w leczeniu mukowiscydozy. Jego zadaniem jest poprawa funkcji białka CFTR, które jest uszkodzone u pacjentów z tą chorobą. Dzięki temu może pomóc w zmniejszeniu objawów i poprawie jakości życia pacjentów. Posenacaftor to kolejny lek używany w terapii mukowiscydozy. Działa wspólnie z innymi lekami, aby poprawić działanie białka CFTR. Pomaga to w lepszym funkcjonowaniu płuc i innych narządów dotkniętych chorobą. Nesolicaftor jest częścią terapii mającej na celu poprawę funkcji białka CFTR u pacjentów z mukowiscydozą. Współdziała z innymi lekami, aby zwiększyć skuteczność leczenia i zmniejszyć objawy choroby.

Co już wiadomo o tej terapii

Dirocaftor – Dirocaftor jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w leczeniu mukowiscydozy. Jest częścią trójskładnikowej terapii, która ma na celu poprawę funkcji białka CFTR, co jest kluczowe w tej chorobie. Dirocaftor działa na poziomie molekularnym, poprawiając transport jonów przez błony komórkowe, co pomaga w normalizacji funkcji płuc. Jest klasyfikowany jako modulator CFTR. Posenacaftor – Posenacaftor to lek podawany doustnie, będący częścią terapii trójskładnikowej dla pacjentów z mukowiscydozą. Jego głównym celem jest poprawa funkcji białka CFTR, co jest istotne w leczeniu tej choroby. Działa na poziomie molekularnym, wspomagając prawidłowe fałdowanie i transport białka CFTR, co przyczynia się do lepszej funkcji płuc. Jest klasyfikowany jako modulator CFTR. Nesolicaftor – Nesolicaftor to doustny lek, który jest częścią terapii trójskładnikowej stosowanej w leczeniu mukowiscydozy. Jego działanie polega na poprawie funkcji białka CFTR, co jest kluczowe dla pacjentów z tą chorobą. Na poziomie molekularnym wspiera on prawidłowe działanie białka CFTR, co pomaga w normalizacji funkcji płuc. Jest klasyfikowany jako modulator CFTR.

Badane choroby

Mukowiscydoza – Jest to choroba genetyczna, która wpływa na układ oddechowy i pokarmowy. Charakteryzuje się produkcją gęstego i lepkiego śluzu, który zatyka drogi oddechowe i przewody trzustkowe. W miarę postępu choroby, może prowadzić do przewlekłych infekcji płuc i problemów z trawieniem. Objawy mogą obejmować przewlekły kaszel, częste infekcje płuc, słaby przyrost masy ciała i problemy z trawieniem. Choroba jest spowodowana mutacjami w genie CFTR, które wpływają na transport jonów chlorkowych w komórkach. Mukowiscydoza jest chorobą dziedziczną, co oznacza, że jest przekazywana z pokolenia na pokolenie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2022-500410-26-00Kod protokołuHIT-CF-001Planowana liczba uczestników41 osóbSponsorUniversitair Medisch Centrum Utrecht

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).