Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa crizanlizumabu u młodzieży i dorosłych z anemią sierpowatą

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy anemii sierpowatej, choroby genetycznej, która wpływa na kształt czerwonych krwinek, co może prowadzić do bólu i innych powikłań. W ramach badania testowany jest lek o nazwie crizanlizumab (znany również jako SEG101), który jest podawany w formie koncentratu do infuzji dożylnej. Celem badania jest porównanie skuteczności dwóch różnych dawek crizanlizumabu z placebo w zmniejszaniu liczby kryzysów bólowych, które wymagają wizyty u lekarza.

W badaniu biorą udział osoby z anemią sierpowatą, zarówno młodzież, jak i dorośli. Uczestnicy będą losowo przydzielani do jednej z grup, gdzie otrzymają jedną z dwóch dawek crizanlizumabu lub placebo. Niektórzy uczestnicy mogą również kontynuować przyjmowanie standardowych leków, takich jak hydroksymocznik. Badanie jest prowadzone w sposób, który uniemożliwia zarówno uczestnikom, jak i badaczom wiedzę, kto otrzymuje rzeczywisty lek, a kto placebo, co nazywa się metodą podwójnie ślepej próby.

Badanie potrwa około roku, a jego głównym celem jest ocena, jak często u uczestników występują kryzysy bólowe wymagające wizyty u lekarza. Dodatkowo, badanie będzie monitorować inne aspekty zdrowia uczestników, takie jak czas trwania kryzysów bólowych oraz ogólna liczba wizyt w klinikach i szpitalach. Wyniki te pomogą określić, czy crizanlizumab jest skuteczny w leczeniu anemii sierpowatej i czy może być bezpiecznie stosowany w dłuższym okresie.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje losowo przydzielony do jednej z grup: otrzymującej crizanlizumab w dawce 7,5 mg/kg, 5,0 mg/kg lub placebo.

    Podanie leku odbywa się dożylnie, co oznacza, że lek jest wstrzykiwany bezpośrednio do żyły.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek crizanlizumab jest podawany w formie koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji.

    Podawanie leku odbywa się zgodnie z harmonogramem ustalonym przez badaczy, zazwyczaj co kilka tygodni.

  3. Krok 3

    Monitorowanie zdrowia

    Podczas badania regularnie monitorowane są różne parametry zdrowotne pacjenta, takie jak liczba epizodów bólowych związanych z chorobą sierpowatokrwinkową, które wymagają wizyty w placówce medycznej.

    Celem jest ocena skuteczności leku w zmniejszaniu liczby takich epizodów.

  4. Krok 4

    Ocena skutków ubocznych

    Podczas badania rejestrowane są wszelkie działania niepożądane, które mogą wystąpić po podaniu leku.

    Badacze oceniają ich częstość, nasilenie oraz związek z podawanym lekiem.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu okresu badania, który trwa rok, następuje ocena wyników leczenia.

    Analizowane są dane dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa leku, a pacjent jest informowany o wynikach.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
  • Pacjent musi mieć co najmniej 12 lat w dniu podpisania zgody na udział w badaniu. Dotyczy to zarówno młodzieży (12-17 lat), jak i dorosłych (18 lat i więcej).
  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę anemii sierpowatej (SCD) za pomocą specjalnych badań krwi, takich jak elektroforeza hemoglobiny lub chromatografia cieczowa wysokosprawna (HPLC).
  • Pacjent musiał doświadczyć co najmniej 2 epizodów kryzysu bólowego (VOC) wymagających wizyty u lekarza w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed wizytą kwalifikacyjną. Kryzys bólowy to nagły ból bez innej medycznej przyczyny, wymagający wizyty w placówce medycznej i przyjęcia leków przeciwbólowych.
  • Jeśli pacjent przyjmuje leki takie jak hydroksymocznik (HU/HC) lub L-glutaminę, musi je przyjmować przez co najmniej 6 miesięcy i w stabilnej dawce przez co najmniej 3 miesiące przed wizytą kwalifikacyjną. Pacjent musi planować kontynuację leczenia przez rok trwania badania. Jeśli pacjent nie przyjmował tych leków, nie może ich przyjmować przez co najmniej 6 miesięcy przed wizytą kwalifikacyjną.
  • Pacjent musi spełniać określone wartości laboratoryjne przed rozpoczęciem badania, takie jak odpowiednia liczba neutrofili, płytek krwi, poziom hemoglobiny, współczynnik filtracji kłębuszkowej oraz poziomy bilirubiny i aminotransferazy alaninowej (ALT).
  • Pacjent musi mieć odpowiedni stan zdrowia oceniany według skali ECOG dla dorosłych lub Karnofsky dla młodzieży.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Osoby, które nie mają anemii sierpowatej, nie mogą brać udziału w badaniu. Anemia sierpowata to choroba krwi, która wpływa na kształt czerwonych krwinek.
  • Osoby, które nie są w przedziale wiekowym od 2 do 18 lat, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i wyrazić zgody na udział w badaniu, nie mogą w nim uczestniczyć.
  • Osoby, które nie są w stanie przestrzegać zaleceń związanych z badaniem, nie mogą brać w nim udziału.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Crizanlizumab

    to lek stosowany w leczeniu pacjentów z anemią sierpowatą, którzy doświadczają kryzysów naczyniowo-okluzyjnych. Jego działanie polega na zmniejszeniu częstości występowania tych kryzysów, które mogą prowadzić do wizyt w placówkach opieki zdrowotnej. Lek ten jest badany w różnych dawkach, aby ocenić jego skuteczność i bezpieczeństwo.

  • Hydroksymocznik

    to lek, który jest często stosowany jako standardowa terapia w leczeniu anemii sierpowatej. Pomaga on zmniejszyć liczbę kryzysów naczyniowo-okluzyjnych i poprawić ogólny stan zdrowia pacjentów. W badaniu klinicznym jest stosowany w połączeniu z crizanlizumabem, aby ocenić, czy taka kombinacja jest bardziej skuteczna niż sam hydroksymocznik.

Co już wiadomo o tej terapii

Crizanlizumab – Crizanlizumab jest lekiem podawanym dożylnie, stosowanym w leczeniu pacjentów z anemią sierpowatą, szczególnie w przypadku kryzysów naczyniowo-okluzyjnych. Obecnie znajduje się w fazie III badań klinicznych, gdzie oceniana jest jego skuteczność i bezpieczeństwo w porównaniu z placebo, zarówno z terapią hydroksymocznikiem, jak i bez niej. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest zmniejszenie częstości kryzysów naczyniowo-okluzyjnych, które wymagają interwencji medycznej. Mechanizm działania crizanlizumabu polega na blokowaniu interakcji między komórkami krwi a ścianą naczyń, co zapobiega tworzeniu się zatorów. Klasyfikowany jest jako przeciwciało monoklonalne.

Badane choroby

Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa – Jest to dziedziczna choroba krwi, w której czerwone krwinki przyjmują kształt sierpa lub półksiężyca zamiast normalnego, okrągłego kształtu. Te nieprawidłowe krwinki mogą blokować przepływ krwi w naczyniach, co prowadzi do bólu i uszkodzenia tkanek. Choroba ta może powodować epizody bólowe, zwane kryzysami, które mogą wymagać hospitalizacji. Z czasem może prowadzić do powikłań, takich jak anemia, infekcje i uszkodzenie narządów. Choroba jest przewlekła i wymaga stałej opieki medycznej. Występuje najczęściej u osób pochodzenia afrykańskiego, śródziemnomorskiego, bliskowschodniego i indyjskiego.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-508689-14-00Kod protokołuCSEG101A2301Planowana liczba uczestników90 osóbSponsorNovartis Pharma AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).