Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności apremilastu u pacjentów powyżej 6. roku życia z pęcherzowym oddzielaniem naskórka typu zwykłego

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej epidermolysis bullosa simplex (EBS), która powoduje powstawanie pęcherzy na skórze. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie Otezla, którego substancją czynną jest apremilast. Celem badania jest sprawdzenie, jak skuteczny jest apremilast w leczeniu pacjentów z EBS.

Badanie będzie trwało 20 tygodni i obejmie osoby w wieku powyżej 6 lat. Uczestnicy będą przyjmować lek w formie tabletek powlekanych. Przebieg badania będzie podzielony na trzy etapy, w których lek będzie podawany, a następnie wycofywany, aby ocenić jego działanie. W trakcie badania będą monitorowane różne aspekty zdrowia pacjentów, takie jak nasilenie objawów, swędzenie, ból oraz jakość życia.

Oprócz skuteczności, badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa stosowania leku Otezla oraz jego tolerancji przez pacjentów. W trakcie badania będą również zbierane dane dotyczące nowych pęcherzy oraz ogólnego stanu zdrowia uczestników.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Badanie dotyczy pacjentów z rozpoznaniem epidermolysis bullosa simplex (EBS-sev), którzy mają co najmniej 6 lat.

    Pacjent musi mieć potwierdzoną laboratoryjnie mutację KRT5 lub 14 oraz średnią dzienną liczbę nowych pęcherzy większą niż 4.

    Pacjent lub opiekun musi zgodzić się na nieużywanie żadnych miejscowych terapii innych niż zatwierdzone przez badacza.

  2. Krok 2

    Okres leczenia

    Pacjent przyjmuje lek Otezla w postaci tabletek powlekanych, doustnie.

    Dawkowanie obejmuje tabletki o mocy 10 mg, 20 mg i 30 mg, w zależności od zaleceń badacza.

    Czas trwania leczenia wynosi 20 tygodni, z podziałem na trzy okresy: wyzwanie, odstawienie i ponowne wyzwanie.

  3. Krok 3

    Ocena skuteczności i bezpieczeństwa

    Celem badania jest ocena skuteczności leku apremilast w leczeniu pacjentów z EBS-sev.

    Bezpieczeństwo i tolerancja leku będą oceniane poprzez opis specyficznych zdarzeń występujących w trakcie okresów leczenia oraz przez dodatkowy tydzień.

    Dodatkowe miary skuteczności obejmują ocenę nasilenia objawów, świądu, bólu, czasu trwania opatrunków oraz jakości życia.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Badanie ma na celu walidację nowej skali nasilenia dla pacjentów z EBS-sev.

    Przewidywana data zakończenia badania to 31 grudnia 2026 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjenci muszą mieć co najmniej 6 lat.
  • Diagnoza EBS-sev (epidermolysis bullosa simplex) musi być potwierdzona w laboratorium. Jest to choroba skóry spowodowana mutacją w genach KRT5 lub KRT14.
  • Średnia dzienna liczba nowych pęcherzy musi być większa niż 4.
  • Pacjent lub opiekun musi zgodzić się na nieużywanie żadnych miejscowych terapii, chyba że są one zatwierdzone przez badacza.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent nie może mieć innej poważnej choroby skóry, która mogłaby wpłynąć na wyniki badania.
  • Pacjent nie może przyjmować leków, które mogą zakłócać działanie badanego leku.
  • Pacjent nie może mieć historii poważnych reakcji alergicznych na składniki badanego leku.
  • Pacjent nie może być w ciąży ani planować ciąży w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może karmić piersią podczas badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie.
  • Pacjent nie może mieć problemów zdrowotnych, które mogłyby zwiększyć ryzyko powikłań podczas badania.
  • Pacjent nie może mieć historii nadużywania substancji, które mogą wpłynąć na wyniki badania.
  • Pacjent nie może mieć problemów z wątrobą lub nerkami, które mogą wpłynąć na metabolizm badanego leku.
  • Pacjent nie może mieć chorób autoimmunologicznych, które mogą wpłynąć na wyniki badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Apremilast to lek stosowany w badaniu klinicznym, którego celem jest ocena jego skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka. Lek ten jest badany w kontekście jego zdolności do łagodzenia objawów tej choroby. Apremilast działa poprzez modulację układu odpornościowego, co może pomóc w zmniejszeniu stanu zapalnego i poprawie stanu skóry u pacjentów z tą chorobą.

Co już wiadomo o tej terapii

Apremilast</b

Badane choroby

Epidermoliza pęcherzowa prosta – Jest to rzadka choroba genetyczna, która powoduje, że skóra staje się niezwykle delikatna i podatna na uszkodzenia. Nawet niewielkie tarcie lub uraz mogą prowadzić do powstawania pęcherzy i ran na skórze. Choroba ta zazwyczaj objawia się już w dzieciństwie, a jej nasilenie może się różnić w zależności od osoby. W niektórych przypadkach pęcherze mogą pojawiać się również na błonach śluzowych, takich jak jama ustna. Objawy mogą się nasilać w wyniku ciepła, wilgoci lub urazów mechanicznych. Choroba ta jest przewlekła i wymaga stałej opieki nad skórą, aby zapobiegać infekcjom i minimalizować dyskomfort.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-508794-83-00Planowana liczba uczestników20 osóbSponsorCentre Hospitalier Universitaire De Nice

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).