Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa anakinry podawanej podskórnie u pacjentów z mukowiscydozą

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z mukowiscydozą (zwłóknieniem torbielowatym), która jest chorobą genetyczną wpływającą głównie na układ oddechowy i pokarmowy. W ramach badania testowany jest lek o nazwie Kineret (substancja czynna: anakinra), który podawany jest w formie zastrzyków podskórnych. Lek ten jest już stosowany w leczeniu innych chorób i teraz badana jest jego skuteczność w leczeniu mukowiscydozy.

Celem badania jest sprawdzenie, czy lek Kineret może poprawić funkcjonowanie płuc u osób z mukowiscydozą. Badanie jest prowadzone metodą podwójnie ślepej próby z użyciem placebo, co oznacza, że część uczestników otrzyma lek, a część substancję, która nie zawiera składnika aktywnego. W trakcie badania pacjenci będą otrzymywać zastrzyki przez okres 28 dni.

Podczas badania wykonywane będą różne pomiary sprawdzające działanie płuc, w tym badanie określające skuteczność oczyszczania dróg oddechowych. Dodatkowo prowadzone będą badania krwi, ocena stanu zdrowia oraz zbierane informacje o samopoczuciu pacjentów. U niektórych uczestników wykonane zostanie również badanie MRI klatki piersiowej oraz badania plwociny w celu oceny stanu zapalnego w drogach oddechowych.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania zostaniesz przydzielony losowo do jednej z dwóch grup badawczych.

    Badanie jest przeprowadzane metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani ty, ani lekarz prowadzący nie będziecie wiedzieć, który lek otrzymujesz.

  2. Krok 2

    Pierwsza faza leczenia

    Przez 28 dni będziesz otrzymywać zastrzyki podskórne preparatu Kineret lub placebo.

    Zastrzyki będą podawane codziennie w postaci roztworu do wstrzykiwań w ampułkostrzykawce.

    Dawka leku Kineret wynosi 100 mg/0,67 ml.

  3. Krok 3

    Okres przerwy

    Po pierwszej fazie leczenia nastąpi okres przerwy.

    W tym czasie organizm będzie oczyszczał się z poprzedniego leku.

    Okres przerwy może trwać do 12 tygodni, jeśli wystąpi potrzeba zmiany innych leków stosowanych w leczeniu mukowiscydozy.

  4. Krok 4

    Druga faza leczenia

    Po okresie przerwy rozpocznie się druga faza leczenia trwająca kolejne 28 dni.

    Jeśli w pierwszej fazie otrzymywałeś Kineret, teraz otrzymasz placebo lub odwrotnie.

  5. Krok 5

    Badania kontrolne

    W trakcie badania będą wykonywane regularne kontrole obejmujące:

    - badanie fizyczne

    - badania krwi (morfologia, biochemia, parametry krzepnięcia)

    - badania czynnościowe płuc

    - badanie plwociny

    - opcjonalnie: badanie MRI klatki piersiowej

    - wypełnienie ankiety dotyczącej jakości życia

Kto może wziąć udział w badaniu?

15 kryteriów

  • Wiek powyżej 18 lat (pierwsza grupa). W przypadku pozytywnej analizy wstępnej, druga grupa może obejmować osoby w wieku 12-18 lat

  • Prawidłowa funkcja szpiku kostnego, potwierdzona następującymi wynikami:

    • neutrofile >1,5 x 109/L
    • płytki krwi >100 x 109/L
    • hemoglobina >9,0 g/dL
  • Prawidłowa funkcja wątroby potwierdzona wynikami enzymów GGT, ASAT i ALAT poniżej trzykrotności górnej granicy normy
  • Prawidłowe parametry krzepnięcia krwi: aPTT poniżej 39 sekund, INR poniżej 1,2
  • Ujemne wyniki badań w kierunku HIV, wirusowego zapalenia wątroby typu B i C oraz gruźlicy (lub udokumentowane odpowiednie leczenie w przypadku utajonej gruźlicy)
  • Ujemny test ciążowy u kobiet w wieku rozrodczym
  • Stosowanie odpowiedniej antykoncepcji przez aktywne seksualnie kobiety
  • Wyrażenie świadomej zgody przez pacjenta i/lub opiekunów prawnych
  • Wystarczająca znajomość języka niemieckiego

  • Potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy spełniające przynajmniej jedno z kryteriów:

    • chlorki w pocie ≥ 60mEq/L
    • dwie mutacje genu CFTR powodujące mukowiscydozę
    • charakterystyczne zmiany w potencjale przeznabłonkowym nabłonka nosa lub odbytnicy
  • FEV1 (natężona objętość wydechowa pierwszosekundowa) ≥ 50% wartości należnej podczas badania przesiewowego
  • LCI2.5 (wskaźnik oczyszczania płuc) ≥ 7,05 podczas badania przesiewowego
  • Zdolność do wykonania powtarzalnych badań spirometrycznych i wielokrotnego płukania oddechowego
  • Saturacja krwi tlenem ≥ 90% przy oddychaniu powietrzem atmosferycznym
  • Brak zmian w leczeniu choroby płuc związanej z mukowiscydozą przez co najmniej 4 tygodnie przed pierwszym podaniem badanego leku

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

11 kryteriów

  • Pacjenci z ostrymi infekcjami dróg oddechowych w ciągu ostatnich 4 tygodni przed rozpoczęciem badania
  • Osoby z ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby (gdy wątroba nie pracuje prawidłowo)
  • Pacjenci z ciężkimi zaburzeniami czynności nerek (gdy nerki nie pracują prawidłowo)
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Osoby uczestniczące w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni
  • Pacjenci z neutropenią (zbyt mała liczba białych krwinek we krwi)
  • Osoby z aktywną chorobą nowotworową
  • Pacjenci z nietolerancją lub alergią na składniki badanego leku
  • Osoby niezdolne do wykonania badań czynnościowych płuc
  • Pacjenci z poważnymi chorobami współistniejącymi, które mogłyby wpłynąć na wyniki badania
  • Osoby uzależnione od alkoholu lub narkotyków
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Anakinra to lek stosowany w tym badaniu klinicznym u pacjentów z mukowiscydozą. Jest to lek podawany we wstrzyknięciach podskórnych, który działa poprzez blokowanie działania białka odpowiedzialnego za stan zapalny w organizmie. W przypadku mukowiscydozy może pomóc w zmniejszeniu stanu zapalnego w płucach. Lek ten jest już stosowany w leczeniu innych chorób zapalnych, ale w tym badaniu sprawdzana jest jego skuteczność właśnie u pacjentów z mukowiscydozą. Głównym celem jest sprawdzenie, czy lek może poprawić funkcjonowanie płuc, co będzie mierzone za pomocą specjalnego wskaźnika oczyszczania płuc.

Co już wiadomo o tej terapii

Anakinra - Lek podawany w formie zastrzyków podskórnych, należący do grupy leków immunosupresyjnych i przeciwzapalnych. Jest to antagonista receptora interleukiny-1 (IL-1), który hamuje proces zapalny w organizmie poprzez blokowanie działania tej cytokiny prozapalnej. W kontekście mukowiscydozy (zwłóknienia torbielowatego) lek jest badany pod kątem jego potencjalnego wpływu na zmniejszenie stanu zapalnego w drogach oddechowych i poprawę klirensu płucnego. Anakinra jest już zatwierdzona w leczeniu różnych chorób zapalnych, a obecnie prowadzone są badania kliniczne fazy IIa mające na celu ocenę jej skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów z mukowiscydozą.

Badane choroby

Mukowiscydoza - Mukowiscydoza to choroba genetyczna, która wpływa głównie na układ oddechowy i pokarmowy. W płucach dochodzi do produkcji gęstego, lepkiego śluzu, który zalega w drogach oddechowych, utrudniając oddychanie i zwiększając ryzyko infekcji. Choroba dotyka również trzustkę, gdzie gęsty śluz utrudnia wydzielanie enzymów trawiennych, co prowadzi do problemów z trawieniem i przyswajaniem składników odżywczych. W organizmie osób chorych powstaje nietypowo słony pot, co może prowadzić do zaburzeń równowagi elektrolitowej. Objawy zwykle pojawiają się już w okresie wczesnego dzieciństwa i stopniowo postępują wraz z wiekiem. Choroba ma charakter przewlekły i wymaga stałego monitorowania stanu zdrowia.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-510376-31-00Kod protokołuANAKINPlanowana liczba uczestników60 osóbSponsorUniversitaetsklinikum Heidelberg AöR

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).