Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie nad wpływem glicerolu fenylomaślanowego na poziom neurofilamentów u pacjentów z zespołem korowo-podstawnym

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z zespołem korowo-podstawnym (CBS), który jest rzadkim schorzeniem neurologicznym. W badaniu sprawdzany jest wpływ leku o nazwie glicerol fenylomaślan (znany również jako RAVICTI) na poziom pewnego białka w organizmie, zwanego neurofilamentem lekkim (NfL). Wysoki poziom tego białka może wskazywać na uszkodzenie komórek nerwowych. Celem badania jest ocena, czy stosowanie glicerolu fenylomaślanu przez 26 tygodni może obniżyć poziom NfL u pacjentów z CBS oraz czy lek jest bezpieczny i dobrze tolerowany.

W badaniu uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup: jedna grupa będzie otrzymywać glicerol fenylomaślan, a druga placebo. Ani uczestnicy, ani lekarze nie będą wiedzieli, kto otrzymuje który preparat, co jest typowe dla badań tego rodzaju. Lek podawany jest w formie płynnej do picia. Uczestnicy będą monitorowani przez cały okres badania, aby sprawdzić, jak lek wpływa na ich zdrowie i czy nie występują żadne niepożądane reakcje.

Badanie ma na celu nie tylko ocenę skuteczności leku, ale także jego bezpieczeństwa. Uczestnicy będą regularnie poddawani badaniom, które obejmują m.in. badania krwi, pomiar ciśnienia krwi oraz oceny neurologiczne. Wyniki te pomogą zrozumieć, czy glicerol fenylomaślan może być skutecznym sposobem leczenia dla osób z zespołem korowo-podstawnym.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Po przystąpieniu do badania, pacjent zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca glicerol fenylomaślan lub grupa otrzymująca placebo.

    Badanie jest podwójnie zaślepione, co oznacza, że ani pacjent, ani personel medyczny nie wiedzą, która substancja jest podawana.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjent przyjmuje RAVICTI 1.1 g/ml w postaci płynnej doustnie. Dawkowanie i częstotliwość podawania są ustalane przez zespół badawczy.

    Czas trwania podawania leku wynosi 26 tygodni.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania regularnie monitorowane są poziomy neurofilamentów lekkich (NfL) we krwi pacjenta.

    Przeprowadzane są również badania bezpieczeństwa, w tym ocena laboratoryjna, pomiary ciśnienia krwi, tętna i temperatury, a także badania fizyczne i neurologiczne.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności i tolerancji

    Głównym celem badania jest ocena skuteczności glicerolu fenylomaślanu w redukcji poziomów NfL w porównaniu do placebo.

    Oceniana jest również tolerancja leku, w tym liczba pacjentów, którzy przerwali badanie z powodu działań niepożądanych.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu 26-tygodniowego okresu leczenia, pacjent przechodzi końcową ocenę, która obejmuje wszystkie wcześniej wymienione badania i pomiary.

    Badanie ma na celu zakończenie do 30 września 2025 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Musisz mieć co najmniej 18 lat.
  • Musisz mieć zdiagnozowany zespół korowo-podstawny (CBS) lub postępujące porażenie nadjądrowe związane z CBS.
  • Nie możesz regularnie spożywać glicerolu fenylomaślanowego przez ostatnie 6 miesięcy przed rozpoczęciem badania.
  • Musisz być w stanie zrozumieć wszystkie informacje dotyczące badania i wyrazić świadomą zgodę na udział.
  • Musisz być zdolny i chętny do przestrzegania procedur badania klinicznego.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą być niekarmiące piersią i chirurgicznie bezpłodne lub stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji oraz mieć negatywny wynik testu ciążowego. Jeśli stosujesz hormonalną antykoncepcję, metoda ta musi być uzupełniona metodą barierową (najlepiej prezerwatywą męską). Akceptowane metody antykoncepcji to m.in. implanty, zastrzyki, złożone doustne środki antykoncepcyjne, hormonalne wkładki wewnątrzmaciczne (IUD), abstynencja seksualna (czyli powstrzymywanie się od stosunków heteroseksualnych podczas badania klinicznego) lub partner po wazektomii. Nieakceptowane metody to: okresowa abstynencja (metody kalendarzowe, objawowo-termiczne, poowulacyjne), wycofanie (stosunek przerywany), same środki plemnikobójcze i metoda laktacyjnego braku miesiączki (LAM). Prezerwatywa damska i męska nie powinny być używane razem.
  • Musisz mieć stabilny schemat leczenia przez co najmniej 1 miesiąc przed rozpoczęciem badania i nie przewiduje się potrzeby zmiany tego schematu przez cały 26-tygodniowy okres leczenia. Dotyczy to leków działających przeciw parkinsonizmowi (np. Levodopa, agoniści dopaminy, Amantadyna i inhibitory MAO-B) oraz innych substancji działających na ośrodkowy układ nerwowy, w tym np. antydepresantów i leków przeciw demencji.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Osoby, które są w ciąży lub karmią piersią, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Pacjenci, którzy biorą udział w innym badaniu klinicznym, nie mogą brać udziału w tym badaniu.
  • Osoby, które mają alergię na składniki leku używanego w badaniu, nie mogą uczestniczyć.
  • Pacjenci, którzy nie są w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody, nie mogą brać udziału w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Glicerol fenylomaślan to lek badany w tym badaniu klinicznym. Jego celem jest ocena skuteczności w redukcji poziomów łańcucha lekkiego neurofilamentów (NfL) u pacjentów z zespołem korowo-podstawnym (CBS). Lek ten jest testowany przez 26 tygodni, a badanie ma również na celu ocenę jego bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

Glycerol Phenylbutyrate – Jest to lek podawany doustnie, który obecnie znajduje się w fazie II badań klinicznych. Badania te mają na celu ocenę jego skuteczności w redukcji poziomów łańcucha lekkiego neurofilamentów (NfL) u pacjentów z zespołem korowo-podstawnym (CBS). Głównym wskazaniem terapeutycznym jest leczenie CBS, a mechanizm działania polega na wpływie na metabolizm aminokwasów, co może prowadzić do zmniejszenia poziomu NfL. Klasyfikowany jest jako lek stosowany w zaburzeniach neurologicznych.

Badane choroby

Zespół korowo-podstawny (CBS) – Jest to rzadkie zaburzenie neurologiczne, które charakteryzuje się postępującymi problemami z ruchem, mową i funkcjami poznawczymi. Choroba zaczyna się zazwyczaj od jednostronnych objawów, takich jak sztywność, drżenie lub trudności w koordynacji ruchowej. W miarę postępu choroby objawy mogą obejmować obie strony ciała, a pacjenci mogą doświadczać trudności z mówieniem i połykaniem. Zmiany w zachowaniu i myśleniu, takie jak apatia czy trudności z planowaniem, również mogą się pojawić. Choroba jest związana z nieprawidłowym gromadzeniem się białek w mózgu, co prowadzi do uszkodzenia komórek nerwowych. CBS jest częścią spektrum chorób neurodegeneracyjnych, które obejmują także inne zaburzenia ruchowe.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-516897-31-00Kod protokołuPROFIL-2088-SIM-0032Planowana liczba uczestników32 osobySponsorKlinikum rechts der Isar der TU Muenchen AöR

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).