Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie kliniczne nad skutecznością i bezpieczeństwem TransCon CNP u dzieci z achondroplazją w wieku 2-11 lat

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z achondroplazją, co jest rodzajem karłowatości, która wpływa na wzrost kości. W badaniu oceniana jest skuteczność i bezpieczeństwo leku o nazwie TransCon CNP. TransCon CNP to specjalny rodzaj leku, który jest podawany w formie zastrzyku podskórnego. Zawiera on peptyd natriuretyczny typu C, który jest połączony z nośnikiem z polietylenu glikolu, co pomaga w jego działaniu.

Celem badania jest sprawdzenie, jak dobrze TransCon CNP wpływa na wzrost dzieci z achondroplazją. W badaniu uczestniczą dzieci w wieku od 2 do 11 lat. Przez 52 tygodnie dzieci będą otrzymywać zastrzyki raz w tygodniu. Niektóre dzieci otrzymają TransCon CNP, a inne placebo, co pozwoli porównać efekty leczenia. Po tym okresie badanie będzie kontynuowane w formie otwartej, co oznacza, że wszyscy uczestnicy będą mogli otrzymywać TransCon CNP.

Badanie ma na celu ocenę, jak TransCon CNP wpływa na tempo wzrostu dzieci. Wyniki będą mierzone na podstawie rocznego tempa wzrostu po 52 tygodniach oraz zmian w wysokości ciała w porównaniu do początku badania. To pomoże zrozumieć, czy TransCon CNP może być skutecznym sposobem leczenia achondroplazji u dzieci.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik otrzymuje szczegółowe informacje na temat jego przebiegu oraz podpisuje formularz świadomej zgody.

    Uczestnik musi być w wieku od 2 do 11 lat i mieć kliniczną diagnozę achondroplazji potwierdzoną genetycznie.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Uczestnik otrzymuje lek TransCon CNP lub placebo w formie roztworu do wstrzykiwań.

    Lek podawany jest raz w tygodniu poprzez wstrzyknięcie podskórne.

  3. Krok 3

    Trwanie badania

    Badanie trwa 52 tygodnie, podczas których regularnie monitorowane są wzrost i inne parametry zdrowotne uczestnika.

    Celem badania jest ocena skuteczności TransCon CNP w poprawie tempa wzrostu.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Po zakończeniu 52 tygodni, oceniane jest roczne tempo wzrostu oraz zmiana w wysokości ciała w porównaniu do wartości początkowych.

    Wyniki te pomagają określić skuteczność i bezpieczeństwo stosowanego leku.

  5. Krok 5

    Okres przedłużenia

    Po zakończeniu głównej części badania, uczestnicy mogą wziąć udział w otwartym okresie przedłużenia, gdzie wszyscy otrzymują TransCon CNP.

    Celem tego etapu jest dalsza obserwacja długoterminowych efektów leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Rodzice lub opiekunowie prawni muszą podpisać pisemną zgodę na udział dziecka w badaniu.
  • Dziecko musi mieć od 2 do 11 lat w momencie rozpoczęcia badania.
  • Dziecko musi mieć kliniczne rozpoznanie achondroplazji, co oznacza, że ma potwierdzenie genetyczne tej choroby.
  • Dziecko musi być w stanie stać bez pomocy.
  • Rodzice lub opiekunowie prawni muszą być gotowi i zdolni do podawania cotygodniowych zastrzyków podskórnych oraz przestrzegania zasad badania.
  • Dziecko musi mieć co najmniej sześciomiesięczną historię wzrostu i choroby z badania ACHieve lub porównywalną historię wzrostu i choroby dostępną w dokumentacji medycznej.
  • Dziecko musi być uznane za kwalifikujące się na podstawie historii medycznej, badania fizykalnego oraz wyników badań, takich jak pomiar ciśnienia krwi, EKG (badanie serca) i testy laboratoryjne wykonane podczas okresu wstępnego badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

TransCon CNP to lek badany w tym badaniu klinicznym, który jest podawany dzieciom z achondroplazją. Celem stosowania tego leku jest ocena jego skuteczności w poprawie wzrostu u dzieci. Lek jest podawany w formie zastrzyków podskórnych raz w tygodniu przez okres 52 tygodni. Po zakończeniu tego okresu, uczestnicy mogą kontynuować leczenie w ramach otwartego etapu badania.

Co już wiadomo o tej terapii

TransCon CNP – Jest to lek podawany w formie zastrzyków podskórnych, stosowany raz w tygodniu. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego skuteczności i bezpieczeństwa u dzieci z achondroplazją. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest wspomaganie wzrostu u dzieci i młodzieży z tym schorzeniem. Mechanizm działania leku polega na modulacji szlaków sygnalizacyjnych związanych z wzrostem kości, co może prowadzić do poprawy wzrostu. Klasyfikowany jest jako lek eksperymentalny w dziedzinie endokrynologii.

Badane choroby

Achondroplazja – Jest to genetyczna choroba, która wpływa na wzrost kości, prowadząc do karłowatości. Osoby z achondroplazją mają krótsze kończyny, ale normalnej wielkości tułów. Choroba jest spowodowana mutacją w genie FGFR3, co prowadzi do nieprawidłowego rozwoju chrząstki. Objawy mogą obejmować także większą głowę z wypukłym czołem i wklęsłym nosem. W miarę jak dziecko rośnie, różnice w proporcjach ciała stają się bardziej widoczne. Choroba nie wpływa na inteligencję ani długość życia.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2024-515469-32-00Kod protokołuASND0036Planowana liczba uczestników84 osobySponsorAscendis Pharma Growth Disorders A/S

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).