Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie kliniczne porównujące toworafenib ze standardową chemioterapią u dzieci z glejakiem niskiego stopnia złośliwości z mutacją RAF wymagającym pierwszego leczenia systemowego

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci i młodzieży poniżej 25 roku życia z glejakiem niskiego stopnia, który zawiera określone zmiany genetyczne w genie RAF. Głównym celem badania jest porównanie skuteczności nowego leku o nazwie toworafenib ze standardową chemioterapią u pacjentów, którzy wymagają pierwszej linii leczenia systemowego. Standardowa chemioterapia może obejmować leki takie jak winkrystyna, winblastyna i karboplatyna.

W badaniu pacjenci będą losowo przydzielani do dwóch grup - jedna otrzyma toworafenib w postaci tabletek lub zawiesiny doustnej, a druga standardową chemioterapię podawaną dożylnie. Lek toworafenib jest lekiem sierocym, co oznacza, że został specjalnie opracowany do leczenia rzadkich chorób. Leczenie może trwać do 81 dni w zależności od zastosowanego schematu terapii.

Głównym celem badania jest sprawdzenie, u ilu pacjentów nastąpi zmniejszenie się guza w odpowiedzi na zastosowane leczenie. Dodatkowo oceniane będzie, jak długo choroba pozostaje pod kontrolą oraz jak długo pacjenci żyją po rozpoczęciu leczenia. Badanie będzie prowadzone w wielu ośrodkach na świecie i planowane jest jego zakończenie w 2030 roku.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Kwalifikacja do badania

    Sprawdzenie czy spełniasz następujące warunki: wiek poniżej 25 lat, diagnoza glejaka o niskim stopniu złośliwości z potwierdzoną zmianą w genie RAF

    Wymagana jest przynajmniej jedna mierzalna zmiana nowotworowa

    Badanie dotyczy pierwszej linii leczenia systemowego

  2. Krok 2

    Przydział do grupy leczenia

    Losowy przydział do jednej z dwóch grup terapeutycznych:

    Grupa 1: otrzymywanie leku tovorafenib w formie tabletek lub zawiesiny doustnej

    Grupa 2: otrzymywanie standardowej chemioterapii w formie wlewów dożylnych (leki: winkrystyna, winblastyna, karboplatyna)

  3. Krok 3

    Okres leczenia

    Regularne przyjmowanie przydzielonego leczenia zgodnie z harmonogramem

    Wykonywanie badań obrazowych w celu oceny odpowiedzi na leczenie

    Monitorowanie stanu zdrowia i potencjalnych działań niepożądanych

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Ocena odpowiedzi na leczenie według kryteriów RAPNO (specjalne kryteria oceny guzów mózgu)

    Sprawdzanie czy nastąpiła całkowita odpowiedź, częściowa odpowiedź lub niewielka odpowiedź na leczenie

    Monitorowanie czasu do progresji choroby lub wystąpienia innych istotnych zdarzeń zdrowotnych

  5. Krok 5

    Zakończenie udziału

    Udział w badaniu może trwać do 2030 roku

    Zakończenie następuje w przypadku: progresji choroby, rozpoczęcia innego leczenia przeciwnowotworowego lub decyzji o przerwaniu udziału w badaniu

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Wiek poniżej 25 lat z rozpoznanym glejakiem o niskim stopniu złośliwości (LGG) z potwierdzoną zmianą genetyczną w genie RAF
  • Potwierdzone rozpoznanie histopatologiczne glejaka (rodzaj guza mózgu) lub guza glejowo-neuronalnego (guz składający się z komórek nerwowych i glejowych)
  • Obecność co najmniej jednej mierzalnej zmiany nowotworowej, którą można ocenić w badaniach obrazowych
  • Kwalifikacja do pierwszej linii leczenia systemowego (oznacza to, że pacjent nie otrzymywał wcześniej żadnego leczenia ogólnoustrojowego na tę chorobę)
  • Możliwość uczestnictwa zarówno dla pacjentów płci męskiej jak i żeńskiej
  • Badanie jest przeznaczone dla dzieci i młodzieży

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma potwierdzonego glejaka o niskim stopniu złośliwości (rodzaj guza mózgu) z mutacją RAF
  • Pacjent nie kwalifikuje się, jeśli jest w wieku poniżej 6 miesięcy życia lub powyżej 25 lat
  • Wykluczenie następuje, gdy pacjent otrzymywał wcześniej jakąkolwiek systemową terapię przeciwnowotworową na glejaka
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma poważne zaburzenia czynności wątroby lub nerek
  • Wykluczenie następuje w przypadku aktywnej, niekontrolowanej infekcji
  • Pacjent nie kwalifikuje się, jeśli ma istotne klinicznie choroby serca
  • Wykluczenie następuje, gdy pacjent uczestniczy obecnie w innym badaniu klinicznym
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma znane przeciwwskazania do standardowej chemioterapii
  • Wykluczenie następuje w przypadku ciąży lub karmienia piersią
  • Pacjent nie kwalifikuje się, jeśli ma rozpoznane inne aktywne nowotwory złośliwe wymagające leczenia
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Tovorafenib to lek stosowany w leczeniu glejaka o niskim stopniu złośliwości u dzieci. Jest to nowoczesny lek ukierunkowany molekularnie, który działa na specyficzne zmiany genetyczne w komórkach nowotworowych, szczególnie na zmiany w genie RAF. Lek podawany jest doustnie i stanowi alternatywę dla standardowej chemioterapii. Standardowa chemioterapia (określana jako standard opieki) to tradycyjna metoda leczenia wykorzystująca leki cytostatyczne, które działają na szybko dzielące się komórki nowotworowe. W przypadku glejaka o niskim stopniu złośliwości u dzieci, standardowa chemioterapia może obejmować różne kombinacje leków przeciwnowotworowych podawanych dożylnie w regularnych cyklach.

Co już wiadomo o tej terapii

Tovorafenib – Innowacyjny lek stosowany w terapii pediatrycznych glejaków o niskim stopniu złośliwości z obecnością aktywującej mutacji RAF, podawany doustnie w formie tabletek. Jest to celowany inhibitor kinazy RAF, który działa poprzez blokowanie szlaku sygnałowego RAF/MEK/ERK odpowiedzialnego za wzrost komórek nowotworowych. Lek znajduje się obecnie w fazie badań klinicznych III fazy, gdzie jest porównywany ze standardową chemioterapią jako terapia pierwszego rzutu u dzieci z glejakami. Tovorafenib reprezentuje nowe podejście w leczeniu onkologicznym, oferując potencjalnie bardziej spersonalizowaną i mniej toksyczną alternatywę dla konwencjonalnej chemioterapii w leczeniu pediatrycznych nowotworów mózgu.

Badane choroby

Glejak o niskim stopniu złośliwości u dzieci - Nowotwór mózgu występujący u dzieci, należący do grupy glejaków o niskim stopniu złośliwości. Jest to guz rozwijający się z komórek glejowych w tkance nerwowej mózgu lub rdzenia kręgowego. W przypadku tej choroby występują specyficzne zmiany genetyczne w szlaku RAF, które wpływają na wzrost guza. Guz rozwija się stosunkowo powoli, jednak może powodować różne objawy neurologiczne w zależności od swojej lokalizacji. Charakterystyczną cechą tego typu nowotworu jest obecność zmian molekularnych w szlaku sygnałowym RAF, co odróżnia go od innych glejaków dziecięcych. Ze względu na lokalizację w ośrodkowym układzie nerwowym, guz może wpływać na różne funkcje organizmu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-510742-13-00Kod protokołuDAY101-002Planowana liczba uczestników400 osóbSponsorDay One Biopharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).