Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad terapią genową botaretigen sparoparvovec dla pacjentów z retinopatią barwnikową sprzężoną z chromosomem X

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej Retinitis Pigmentosa, która jest związana z postępującą utratą wzroku. W szczególności skupia się na formie tej choroby, która jest dziedziczona w sposób sprzężony z chromosomem X i jest spowodowana mutacjami w genie RPGR. Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej z użyciem substancji o nazwie AAV5-hRKp.RPGR. Terapia ta ma na celu poprawę funkcji wzroku u osób z tą specyficzną formą choroby.

W badaniu stosuje się terapię genową, która polega na podaniu substancji AAV5-hRKp.RPGR bezpośrednio pod siatkówkę oka. Jest to metoda, która ma na celu dostarczenie zdrowej kopii genu RPGR do komórek siatkówki, co może pomóc w poprawie widzenia. Dodatkowo, w badaniu mogą być stosowane inne leki, takie jak cefazolin, vancomycin, cefuroxime, dexamethasone, betamethasone, triamcinolone oraz omeprazole, które są używane w celu zapobiegania infekcjom i zmniejszenia stanu zapalnego po zabiegach chirurgicznych.

Badanie ma na celu ocenę, jak dobrze terapia genowa działa na poprawę widzenia oraz jak bezpieczna jest dla pacjentów w dłuższym okresie czasu. Uczestnicy badania będą monitorowani pod kątem zmian w ich zdolności do poruszania się przy użyciu wzroku oraz ewentualnych działań niepożądanych związanych z terapią. Badanie jest kontynuacją wcześniejszego badania i ma na celu dostarczenie dodatkowych informacji na temat długoterminowych efektów terapii genowej.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Udział w badaniu rozpoczyna się po zakończeniu wcześniejszego badania MGT-RPGR-021.

    Konieczne jest ponowne potwierdzenie zrozumienia celu i procedur badania oraz wyrażenie zgody na udział.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Podanie leku AAV5-hRKp.RPGR odbywa się poprzez dostarczenie go pod siatkówkę oka (użycie podsiatkówkowe).

    Celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej u osób z retinopatią barwnikową związaną z mutacjami w genie RPGR.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Regularne wizyty kontrolne w celu oceny zmian w widzeniu przy użyciu testów mobilności kierowanej wzrokiem.

    Monitorowanie ewentualnych działań niepożądanych oraz przeprowadzanie badań laboratoryjnych.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Badanie ma na celu zakończenie do 19 grudnia 2029 roku.

    Ostateczna ocena wyników badania zostanie przeprowadzona po zakończeniu wszystkich zaplanowanych wizyt kontrolnych.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent musi wcześniej ukończyć udział w badaniu o nazwie MGT-RPGR-021.
  • Pacjent musi ponownie potwierdzić, że rozumie cel i procedury wymagane w badaniu oraz jest gotów wziąć w nim udział.
  • Badanie jest otwarte dla osób obu płci, czyli zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn.
  • Badanie obejmuje osoby w określonych przedziałach wiekowych.
  • Badanie może obejmować osoby z grupy wrażliwej, co oznacza, że mogą to być osoby, które potrzebują dodatkowej ochrony lub wsparcia.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej choroby genetycznej zwanej X-Linked Retinitis Pigmentosa, która jest spowodowana mutacjami w genie RPGR.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą brać udziału w badaniu. Przedział wiekowy obejmuje osoby od 18 do 65 lat.
  • Pacjenci, którzy nie są w stanie zrozumieć i wyrazić świadomej zgody na udział w badaniu, nie mogą w nim uczestniczyć.
  • Osoby, które mają inne poważne schorzenia, które mogą wpływać na wyniki badania, nie mogą brać w nim udziału.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Pacjenci, którzy uczestniczyli w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni, nie mogą brać udziału w tym badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

AAV5-hRKp.RPGR – to terapia genowa stosowana w leczeniu retinopatii barwnikowej związanej z mutacjami w genie RPGR. Działa poprzez wprowadzenie prawidłowej kopii genu RPGR do komórek siatkówki za pomocą specjalnego nośnika wirusowego.

Co już wiadomo o tej terapii

AAV5-hRKp.RPGR – Jest to terapia genowa podawana w formie iniekcji do oka, mająca na celu leczenie retinopatii barwnikowej sprzężonej z chromosomem X, spowodowanej mutacjami w genie RPGR. Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, gdzie ocenia się jej długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność. Główne wskazania terapeutyczne obejmują poprawę funkcji widzenia u pacjentów z tą chorobą. Mechanizm działania polega na dostarczeniu zdrowej kopii genu RPGR do komórek siatkówki, co ma na celu przywrócenie ich prawidłowego funkcjonowania. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje terapie genowe.

Badane choroby

Retinitis pigmentosa sprzężona z chromosomem X spowodowana mutacjami w genie RPGR – Jest to dziedziczna choroba oczu, która prowadzi do postępującej utraty wzroku. Choroba ta jest związana z mutacjami w genie RPGR, które wpływają na funkcjonowanie siatkówki oka. Początkowo objawia się trudnościami w widzeniu w słabym oświetleniu oraz utratą widzenia peryferyjnego. W miarę postępu choroby, pole widzenia stopniowo się zawęża, co może prowadzić do całkowitej utraty wzroku. Choroba ta jest rzadka i dotyka głównie mężczyzn, ponieważ jest sprzężona z chromosomem X.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-511411-25-00Kod protokołuMGT-RPGR-022Planowana liczba uczestników95 osób

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).