Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad mRNA-3745 u pacjentów z chorobą spichrzeniową glikogenu typu 1a (GSD1a)

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby spichrzeniowej glikogenu typu 1a (GSD1a), która jest rzadkim schorzeniem genetycznym wpływającym na sposób, w jaki organizm przetwarza glikogen, co może prowadzić do niskiego poziomu cukru we krwi. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji nowego leku o nazwie mRNA-3745. Lek ten zawiera mRNA, czyli rodzaj materiału genetycznego, który koduje enzym niezbędny do prawidłowego przetwarzania glikogenu. Lek jest podawany dożylnie, co oznacza, że jest wstrzykiwany bezpośrednio do krwiobiegu.

W badaniu uczestnicy otrzymają różne dawki mRNA-3745, aby sprawdzić, jak organizm reaguje na lek i jakie są jego efekty uboczne. Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno uczestnicy, jak i lekarze wiedzą, jaki lek jest podawany. Po zakończeniu głównej części badania uczestnicy mogą kontynuować przyjmowanie leku w ramach przedłużonego badania, aby ocenić długoterminowe efekty leczenia.

W trakcie badania będą monitorowane różne parametry zdrowotne uczestników, takie jak wyniki badań krwi, ciśnienie krwi i inne wskaźniki zdrowotne, aby upewnić się, że lek jest bezpieczny i dobrze tolerowany. Badanie ma na celu również sprawdzenie, czy lek może pomóc w utrzymaniu stabilnego poziomu cukru we krwi u osób z GSD1a. W badaniu mogą być również stosowane inne leki, takie jak placebo, aby porównać ich działanie z działaniem mRNA-3745.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o szczegółach dotyczących przebiegu badania oraz otrzymuje harmonogram wizyt i procedur.

    Uczestnik musi wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu, co oznacza, że rozumie wszystkie aspekty badania i zgadza się na udział.

  2. Krok 2

    Podanie leku mRNA-3745

    Lek mRNA-3745 jest podawany dożylnie. Jest to substancja zawierająca instrukcje genetyczne, które mają na celu poprawę funkcji enzymu odpowiedzialnego za metabolizm glukozy.

    Dawkowanie rozpoczyna się od pojedynczej dawki, a następnie może być zwiększane w zależności od tolerancji i reakcji organizmu.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa i tolerancji

    Podczas badania regularnie monitorowane są parametry zdrowotne uczestnika, takie jak ciśnienie krwi, wyniki badań krwi i inne wskaźniki zdrowotne.

    Celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku mRNA-3745.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leku jest oceniana poprzez obserwację zmian w poziomie glukozy we krwi oraz innych wskaźników metabolicznych.

    Badanie obejmuje również testy wytrzymałości na głodzenie, aby sprawdzić, jak długo uczestnik może utrzymać stabilny poziom glukozy bez jedzenia.

  5. Krok 5

    Przedłużenie badania

    Po zakończeniu początkowej fazy badania, uczestnicy mogą kontynuować udział w badaniu w ramach otwartego przedłużenia, co pozwala na dalsze monitorowanie długoterminowych efektów leku.

    Celem jest dalsza ocena bezpieczeństwa i skuteczności leku mRNA-3745 w dłuższym okresie.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Musisz mieć co najmniej 18 lat w momencie wyrażenia zgody na udział w badaniu. Jeśli masz od 12 do 17 lat lub od 6 do 11 lat, ty i/lub twój prawny opiekun musicie być gotowi i zdolni do wyrażenia zgody zgodnie z lokalnymi przepisami.
  • Twoja choroba, czyli GSD1a, musi być stabilna, co oznacza brak hospitalizacji z powodu niskiego poziomu cukru we krwi w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem badania.
  • Ty (i/lub twój prawny opiekun, jeśli jesteś niepełnoletni) musisz być gotowy i zdolny do przestrzegania harmonogramu wizyt, planu leczenia, ograniczeń badania, testów laboratoryjnych, wytycznych dotyczących antykoncepcji i innych procedur badania.
  • Musisz mieć potwierdzoną diagnozę GSD1a poprzez badanie genetyczne genu G6PC. Potwierdzenie genetyczne jest wymagane przed podaniem leku, ale inne procedury mogą być przeprowadzone na podstawie diagnozy klinicznej.
  • Musisz mieć udokumentowaną historię co najmniej jednego epizodu niskiego poziomu cukru we krwi (poniżej 60 mg/dL) z objawami hipoglikemii, bez ostrej choroby, z co najmniej jednym takim zdarzeniem w ciągu 12 miesięcy przed rozpoczęciem badania.
  • Wartości enzymów wątrobowych, takich jak aspartaminotransferaza i alaninaminotransferaza, muszą być mniejsze niż 2,5 razy powyżej normy. Te wartości mogą być powtórzone do 3 razy podczas badania przesiewowego.
  • Musisz mieć odpowiednią liczbę białych krwinek (neutrofili), płytek krwi i hemoglobiny we krwi.
  • Jeśli jesteś kobietą, musisz spełniać następujące kryteria: a. Nie możesz być w wieku rozrodczym (można zmierzyć poziom hormonu FSH, aby potwierdzić status po menopauzie), lub b. Jeśli jesteś w wieku rozrodczym, musisz być albo nieaktywna seksualnie, albo stosować co najmniej jedną metodę wysoce skutecznej antykoncepcji przez cały okres leczenia i przez 52 tygodnie po ostatnim podaniu leku.
  • Jeśli jesteś kobietą w wieku rozrodczym, musisz mieć negatywny wynik testu ciążowego z krwi podczas badania przesiewowego i negatywny wynik testu ciążowego z moczu na dzień przed rozpoczęciem badania.
  • Jeśli jesteś mężczyzną i jesteś aktywny seksualnie z partnerką w wieku rozrodczym, musisz zgodzić się na używanie prezerwatywy od pierwszego dnia leczenia i przez 52 tygodnie po ostatniej dawce leku. Dodatkowo, twoja partnerka musi stosować co najmniej jedną metodę wysoce skutecznej antykoncepcji przez cały okres twojego leczenia i przez 52 tygodnie po ostatniej dawce leku.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli przyjmuje leki, które mogą zakłócać działanie badanej substancji.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na składniki używane w badaniu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli w ciągu ostatnich 30 dni brał udział w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z sercem, które mogą być zagrożeniem podczas badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z układem odpornościowym, które mogą wpływać na wyniki badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

mRNA-3745 to eksperymentalny lek badany w tym badaniu klinicznym. Jest to rodzaj terapii genowej, która wykorzystuje mRNA do dostarczenia instrukcji dla organizmu, aby produkował specyficzne białko. W tym przypadku mRNA-3745 ma na celu wspomaganie produkcji enzymu, który jest niezbędny dla osób z chorobą spichrzeniową glikogenu typu 1a (GSD1a). Lek jest podawany dożylnie i ma na celu poprawę funkcji metabolicznych u pacjentów z tą chorobą.

Co już wiadomo o tej terapii

mRNA-3745 – Jest to lek podawany dożylnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 1/2. Jego celem jest leczenie choroby spichrzeniowej glikogenu typu 1a (GSD1a). Działa poprzez dostarczanie mRNA kodującego enzym G6Pase-α S298C, co ma na celu poprawę metabolizmu glukozy u pacjentów z tą chorobą. Klasyfikowany jest jako lek eksperymentalny, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są nadal oceniane w badaniach klinicznych.

Badane choroby

Choroba spichrzania glikogenu typu 1a (GSD1a) – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na sposób, w jaki organizm przetwarza glikogen, formę przechowywania glukozy. W GSD1a brakuje enzymu glukozo-6-fosfatazy, co prowadzi do nagromadzenia glikogenu w wątrobie i nerkach. Objawy mogą obejmować hipoglikemię, powiększenie wątroby, podwyższone poziomy kwasu mlekowego i kwasu moczowego we krwi. Choroba zazwyczaj ujawnia się w okresie niemowlęcym lub wczesnym dzieciństwie. W miarę postępu choroby mogą wystąpić problemy z nerkami i inne powikłania metaboliczne. Pacjenci z GSD1a muszą często monitorować poziom glukozy we krwi i unikać długotrwałego postu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2022-502963-39-00Kod protokołumRNA-3745-P102Planowana liczba uczestników59 osóbSponsorModerna Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).