Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie kliniczne nad wpływem pariglasgenu brecaparwowec u dorosłych z chorobą spichrzeniową glikogenu typu Ia

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby spichrzeniowej glikogenu typu Ia (GSDIa), która jest rzadkim schorzeniem genetycznym. Osoby z tą chorobą mają problem z przetwarzaniem glikogenu, co prowadzi do niskiego poziomu cukru we krwi i innych powikłań. W badaniu testowany jest nowy sposób leczenia za pomocą pariglasgene brecaparvovec, który jest podawany w formie roztworu do infuzji dożylnej. Ten lek zawiera wirusa, który przenosi gen odpowiedzialny za produkcję enzymu glukozo-6-fosfatazy (G6Pase), co może pomóc w poprawie stanu zdrowia pacjentów z GSDIa.

Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności tego leczenia u dorosłych pacjentów z GSDIa. Uczestnicy badania otrzymują jednorazową dawkę leku DTX401 i są monitorowani przez dłuższy czas, aby sprawdzić, jak organizm reaguje na terapię. Badanie ma na celu zrozumienie, czy ten sposób leczenia jest bezpieczny i czy może przynieść korzyści zdrowotne dla pacjentów z tą chorobą.

W trakcie badania uczestnicy będą regularnie odwiedzać ośrodek badawczy, gdzie będą przeprowadzane różne testy i badania, aby monitorować ich stan zdrowia. Badanie obejmuje również grupę kontrolną, która może otrzymać placebo. Wyniki badania pomogą określić, czy terapia genowa z użyciem AAV8 jest skutecznym sposobem leczenia dla osób z GSDIa.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po przyjęciu do badania, uczestnik musi spełniać określone kryteria, w tym wcześniejsze otrzymanie leku DTX401 w badaniu 401GSDIA01.

    Uczestnik musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu po zapoznaniu się z jego charakterem.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Lek pariglasgene brecaparvovec jest podawany w formie roztworu do infuzji dożylnej.

    Podanie leku odbywa się jednorazowo.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa leku DTX401 po jednorazowym podaniu dożylnym.

    Monitorowane są wszelkie zdarzenia niepożądane (AEs) oraz poważne zdarzenia niepożądane (SAEs) w odniesieniu do ich ciężkości i związku z lekiem.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Badanie ocenia zmianę czasu do pierwszego zdarzenia hipoglikemii podczas kontrolowanego wyzwania postem w porównaniu do dnia 0 (badanie 401GSDIA01).

    Ocena skuteczności odbywa się w różnych kohortach uczestników.

  5. Krok 5

    Wizyty kontrolne

    Uczestnik musi być gotowy do uczestnictwa we wszystkich zaplanowanych wizytach kontrolnych i procedurach badania.

    Wizyty kontrolne są niezbędne do monitorowania stanu zdrowia uczestnika i skuteczności leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną chorobę zwaną glikogenoza typu Ia. To jest stan, w którym organizm ma problem z przechowywaniem i wykorzystywaniem cukru.
  • Pacjent musiał wcześniej otrzymać lek o nazwie DTX401 w badaniu o numerze 401GSDIA01.
  • Pacjent musi być gotowy i zdolny do podpisania świadomej zgody. Oznacza to, że pacjent rozumie, na czym polega badanie i zgadza się na udział.
  • Pacjent musi być gotowy i zdolny do uczestnictwa we wszystkich zaplanowanych wizytach i procedurach związanych z badaniem.
  • Badanie jest otwarte dla dorosłych, co oznacza, że pacjent musi mieć ukończone 18 lat.
  • W badaniu mogą uczestniczyć zarówno kobiety, jak i mężczyźni.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

DTX401 to terapia genowa, która wykorzystuje wirusa związanego z adenowirusem typu 8 (AAV8) do przenoszenia genu glukozo-6-fosfatazy (G6Pase) do organizmu pacjentów. Celem tej terapii jest poprawa funkcji enzymatycznej u dorosłych z chorobą spichrzeniową glikogenu typu Ia (GSDIa). Terapia ma na celu długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność po podaniu pojedynczej dawki dożylnej.

Co już wiadomo o tej terapii

DTX401 – Jest to lek podawany dożylnie, który jest obecnie badany w kontekście długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności u dorosłych z chorobą spichrzeniową glikogenu typu Ia. DTX401 jest w fazie badań klinicznych, a jego działanie polega na transferze genu za pomocą wirusa związanego z adenowirusem serotypu 8 (AAV8), który dostarcza gen glukozo-6-fosfatazy (G6Pase). Głównym wskazaniem terapeutycznym jest leczenie choroby spichrzeniowej glikogenu typu Ia, rzadkiego schorzenia metabolicznego. Mechanizm działania leku polega na wprowadzeniu prawidłowego genu do komórek wątroby, co ma na celu poprawę metabolizmu glukozy.

Badane choroby

Glikogenoza typu Ia – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na sposób, w jaki organizm przechowuje i wykorzystuje glikogen, formę cukru. W wyniku mutacji genetycznej, enzym odpowiedzialny za przekształcanie glikogenu w glukozę nie działa prawidłowo. To prowadzi do nagromadzenia glikogenu w wątrobie i nerkach, co może powodować powiększenie tych organów. Osoby z tą chorobą mogą doświadczać niskiego poziomu cukru we krwi, zwłaszcza podczas postu. Objawy mogą obejmować zmęczenie, osłabienie mięśni i problemy z utrzymaniem prawidłowego poziomu cukru we krwi. Choroba zazwyczaj ujawnia się w dzieciństwie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2023-504004-29-00Kod protokołu401GSDIA02Planowana liczba uczestników12 osóbSponsorUltragenyx Pharmaceutical Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).