Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad długoterminowym bezpieczeństwem i skutecznością cipaglukozidazy alfa i miglustatu u dorosłych z późno ujawniającą się chorobą Pompego

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób dorosłych z późno występującą postacią choroby Pompego, znanej również jako Late-onset Pompe Disease (LOPD). Choroba Pompego to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na mięśnie i układ nerwowy. W badaniu oceniana jest długoterminowa bezpieczeństwo i skuteczność leczenia przy użyciu dwóch leków: ATB200 i AT2221. ATB200 to lek podawany dożylnie, zawierający substancję czynną o nazwie cipaglucosidase alfa, a AT2221 to kapsułki doustne zawierające substancję czynną miglustat.

Celem badania jest ocena, jak bezpieczne i tolerowane jest długoterminowe stosowanie tych leków razem. Uczestnicy badania będą otrzymywać ATB200 dożylnie oraz AT2221 doustnie. Badanie ma na celu monitorowanie wszelkich działań niepożądanych, które mogą wystąpić podczas leczenia, oraz ocena, jak leki wpływają na zdolność chodzenia, funkcje mięśniowe i ogólną kondycję fizyczną uczestników. Badanie będzie trwało do 2027 roku, a uczestnicy będą regularnie oceniani pod kątem zmian w ich stanie zdrowia.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu.

    Uczestnik musi mieć ukończone wcześniejsze badanie ATB200-03, chyba że przerwał je z powodów niezwiązanych z bezpieczeństwem lub skutecznością leku.

  2. Krok 2

    Podawanie leków

    Uczestnik otrzymuje lek ATB200 w formie proszku do przygotowania do wstrzyknięcia dożylnego.

    Lek AT2221 jest podawany doustnie w formie twardych kapsułek żelatynowych.

    Celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji połączenia tych leków.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Bezpieczeństwo uczestnika jest monitorowane poprzez ocenę występowania działań niepożądanych, w tym poważnych zdarzeń niepożądanych oraz reakcji na leki.

    Przeprowadzane są badania laboratoryjne, EKG oraz pomiary parametrów życiowych.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leczenia jest oceniana poprzez zmiany w dystansie pokonywanym w teście 6-minutowego marszu oraz w funkcji mięśniowej.

    Oceniane są również zmiany w funkcji oddechowej oraz poziomie zmęczenia.

  5. Krok 5

    Czas trwania badania

    Badanie jest planowane do zakończenia do 31 grudnia 2027 roku.

    Uczestnicy są monitorowani przez cały okres trwania badania, aby zapewnić bezpieczeństwo i skuteczność leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjent musi podpisać świadomą zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem. Jeśli pacjent ma mniej niż 20 lat, musi dostarczyć pisemną zgodę.
  • Pacjent musi ukończyć badanie ATB200-03. Uwaga: Pacjenci, którzy musieli wycofać się z badania ATB200-03 z powodów logistycznych niezwiązanych z działaniem lub bezpieczeństwem ATB200/AT2221 (np. hospitalizacja z powodu wypadku samochodowego, pandemia COVID-19 lub nagła operacja), co skutkowało kilkoma kolejnymi pominiętymi dawkami, mogą być uprawnieni do udziału w tym badaniu po zatwierdzeniu przez medycznego opiekuna Amicus.
  • Kobiety w wieku rozrodczym oraz mężczyźni muszą zgodzić się na stosowanie medycznie akceptowanych metod antykoncepcji podczas badania i przez 90 dni po ostatniej dawce leku badawczego.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanej choroby Pompego o późnym początku, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby poniżej 18 roku życia nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i wyrazić świadomej zgody na udział w badaniu, nie mogą uczestniczyć.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby z innymi poważnymi schorzeniami, które mogą wpływać na wyniki badania, nie mogą uczestniczyć.
  • Osoby, które uczestniczyły w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni, nie mogą brać udziału.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

ATB200 to lek podawany dożylnie, który jest badany w celu oceny jego długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności u dorosłych pacjentów z późno ujawniającą się chorobą Pompego. Choroba Pompego to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na mięśnie i układ nerwowy. ATB200 ma na celu wspomaganie rozkładu glikogenu, który gromadzi się w komórkach pacjentów z tą chorobą. AT2221 to lek podawany doustnie, który jest stosowany w połączeniu z ATB200. Jego rolą jest wspomaganie działania ATB200, co może prowadzić do lepszych wyników leczenia. AT2221 pomaga zwiększyć skuteczność terapii poprzez stabilizację enzymu dostarczanego przez ATB200, co może poprawić jego działanie w organizmie pacjenta.

Co już wiadomo o tej terapii

ATB200 – Jest to lek podawany dożylnie, który jest badany w leczeniu dorosłych pacjentów z późno występującą chorobą Pompego. Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, co oznacza, że jest w zaawansowanym etapie oceny jego bezpieczeństwa i skuteczności. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest leczenie choroby Pompego, rzadkiej choroby genetycznej. Mechanizm działania leku polega na dostarczaniu enzymu, który pomaga rozkładać glikogen w komórkach, co jest zaburzone u pacjentów z tą chorobą. Klasyfikowany jest jako enzymatyczna terapia zastępcza. AT2221 – Jest to lek podawany doustnie, który jest stosowany w połączeniu z ATB200 w leczeniu późno występującej choroby Pompego. Obecnie jest badany w ramach fazy 3 badań klinicznych, co oznacza, że jego długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność są oceniane. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest wspomaganie leczenia choroby Pompego. Działa jako chaperon farmakologiczny, stabilizując enzym dostarczany przez ATB200, co zwiększa jego skuteczność. Klasyfikowany jest jako lek wspomagający w enzymatycznej terapii zastępczej.

Badane choroby

Choroba Pompego o późnym początku – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na zdolność organizmu do rozkładu glikogenu, co prowadzi do jego nadmiernego gromadzenia się w komórkach. Choroba ta charakteryzuje się postępującym osłabieniem mięśni, które może wpływać na zdolność do poruszania się i wykonywania codziennych czynności. Objawy mogą obejmować trudności z oddychaniem, zmniejszoną siłę mięśniową oraz zmęczenie. Choroba może również wpływać na funkcje płucne, co może prowadzić do problemów z oddychaniem. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać coraz większych trudności w poruszaniu się i wykonywaniu codziennych czynności. Choroba Pompego o późnym początku jest dziedziczona w sposób autosomalny recesywny.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-505170-15-00Kod protokołuATB200-07Planowana liczba uczestników119 osóbSponsorAmicus Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).