Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i tolerancją losmapimodu u pacjentów z dystrofią mięśniową twarzowo-łopatkowo-ramieniową (FSHD1)

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy 1 (FSHD1) is a genetic disorder that causes muscle weakness, primarily affecting the face, shoulders, and upper arms. This study is focused on evaluating the safety and tolerability of a medication called losmapimod, which is taken in the form of film-coated tablets. The main goal is to see how well people with FSHD1 can tolerate this medication over a long period.

The study involves participants taking losmapimod and monitoring any changes in their health, including any side effects. Participants will also undergo various assessments to track changes in their condition. These assessments may include clinical tests and evaluations of specific biomarkers, which are substances in the body that can indicate how the disease is progressing or responding to treatment.

Throughout the study, participants will have regular visits to check their health and the effects of the medication. The study will also include an extension phase, allowing for further observation of the medication's impact over time. A placebo may be used in some parts of the study to compare the effects of losmapimod with no active treatment. The study aims to provide valuable information on the potential benefits and risks of using losmapimod for treating FSHD1.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik podpisuje formularz świadomej zgody, co potwierdza jego chęć udziału w badaniu.

    Uczestnik musi mieć potwierdzoną diagnozę dystrofii mięśniowej twarzowo-łopatkowo-ramiennej typu 1 (FSHD1) oraz spełniać inne kryteria włączenia.

  2. Krok 2

    Badania wstępne

    Przeprowadzane są badania genetyczne w celu potwierdzenia diagnozy FSHD1, jeśli nie zostały wcześniej wykonane.

    Uczestnik przechodzi badanie MRI oraz biopsję mięśniową, aby ocenić stan mięśni.

  3. Krok 3

    Podawanie leku

    Uczestnik przyjmuje lek losmapimod w formie tabletek powlekanych doustnie.

    Dawkowanie i częstotliwość przyjmowania leku są określone przez badaczy i dostosowane do potrzeb uczestnika.

  4. Krok 4

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Regularne wizyty kontrolne są przeprowadzane w celu monitorowania bezpieczeństwa i tolerancji leku.

    Podczas wizyt kontrolnych wykonywane są badania laboratoryjne, EKG oraz pomiary parametrów życiowych.

  5. Krok 5

    Ocena wyników

    Ocena zmian w biomarkerach oraz wynikach klinicznych jest przeprowadzana w trakcie badania.

    Uczestnik wykonuje testy funkcjonalne, takie jak Timed Up and Go (TUG) oraz inne testy oceniające stan zdrowia.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania uczestnik przechodzi końcową ocenę stanu zdrowia.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności leku losmapimod.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Osoby w wieku od 18 do 65 lat z potwierdzoną diagnozą Dystrofii Mięśniowej Twarzy, Łopatki i Ramienia typu 1 (FSHD1).
  • Uczestnik musi ukończyć główne badanie do wizyty w 60. tygodniu, aby móc wziąć udział w przedłużeniu badania.
  • Uczestnik musi podpisać i datować formularz świadomej zgody.
  • Diagnoza FSHD1 musi być potwierdzona badaniem genetycznym przed rozpoczęciem badania MRI i biopsji mięśni. Jeśli badanie genetyczne jest konieczne podczas wstępnego badania, okres wstępny nie rozpocznie się, dopóki wyniki nie zostaną uzyskane i zweryfikowane.
  • Uczestnik musi być gotowy i zdolny do przestrzegania harmonogramu wizyt, planu leczenia, ograniczeń badania, testów laboratoryjnych, wytycznych dotyczących antykoncepcji, zaplanowanych biopsji mięśni oraz innych procedur badania.
  • Kobiety mogą uczestniczyć, jeśli nie mogą mieć dzieci (np. po menopauzie, po zabiegu chirurgicznym) lub stosują skuteczne metody antykoncepcji. Mężczyźni muszą zgodzić się na stosowanie metod antykoncepcji od pierwszej dawki leku do 90 dni po ostatniej dawce.
  • Uczestnik musi mieć Kliniczną Skalę Ciężkości między 2 a 4 w skali Ricci (zakres skali od 0 do 5). Osoby korzystające z wózka inwalidzkiego lub chodzika nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Uczestnik musi zobowiązać się do ukończenia 2 wizyt związanych z biopsją mięśni oraz wszystkich wizyt związanych z badaniem MRI całego ciała.
  • Uczestnik musi być w stanie ukończyć testy RWS, Timed Up and Go (TUG) oraz wyniki zgłaszane przez pacjentów z FSHD podczas wizyty wstępnej.
  • Uczestnik musi mieć mięsień kwalifikujący się do biopsji, co zostanie określone przez centralnego czytelnika MRI.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoby, które mają inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Osoby, które przyjmują leki, które mogą wchodzić w interakcje z badanym lekiem.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  • Osoby, które uczestniczyły w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni.
  • Osoby, które mają alergię na składniki badanych tabletek.
  • Osoby, które nie są w stanie przestrzegać zaleceń badania lub regularnie uczestniczyć w wizytach kontrolnych.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Losmapimod to lek badany w celu oceny jego bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z dystrofią mięśniową twarzowo-łopatkowo-ramieniową (FSHD1). Celem badania jest sprawdzenie, jak pacjenci reagują na długoterminowe stosowanie tego leku oraz jakie zmiany zachodzą w biomarkerach i wynikach klinicznych.

Co już wiadomo o tej terapii

Losmapimod – Losmapimod jest lekiem podawanym w formie tabletek doustnych. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z dystrofią mięśniową twarzowo-łopatkowo-ramieniową typu 1 (FSHD1). Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie FSHD1, rzadkiej choroby genetycznej wpływającej na mięśnie. Mechanizm działania losmapimodu polega na hamowaniu enzymów związanych z procesami zapalnymi, co może pomóc w zmniejszeniu objawów choroby. Klasyfikowany jest jako inhibitor kinazy p38 MAP, co oznacza, że wpływa na szlaki sygnałowe komórek związane z odpowiedzią zapalną.

Badane choroby

Dystrofia mięśniowa twarzowo-łopatkowo-ramienna 1 (FSHD1) – Jest to choroba genetyczna, która prowadzi do postępującego osłabienia i zaniku mięśni, szczególnie w okolicach twarzy, łopatek i ramion. Objawy mogą pojawić się w różnym wieku, ale najczęściej zaczynają się w okresie dojrzewania lub wczesnej dorosłości. Choroba postępuje powoli, a jej nasilenie może się różnić w zależności od osoby. Charakterystyczne objawy to trudności z unoszeniem ramion, opadanie powiek oraz problemy z wyrazem twarzy. Z czasem mogą pojawić się trudności z chodzeniem i inne problemy związane z osłabieniem mięśni. Choroba jest dziedziczona w sposób autosomalny dominujący.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-512736-29-00Kod protokołuFIS-001-2019Planowana liczba uczestników14 osóbSponsorFulcrum Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).